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近年来，中国创新药的发展引人注目。数据显示，目前全球范围内在临床研究状态的药物有13537款，中国企业原研或者参与开发的有4774款，占全球的35%，居世界第二。 今年全国两会上，“创新药”一词首次出现在政府工作报告中。其中提到，“加快前沿新兴氢能、新材料、创新药等产业发展，积极打造生物制造、商业航天、低空经济等新增长引擎。” 如今我国创新药产业已步入发展快车道，正加快形成新质生产力。特别是从去年开始，国产创新药授权出海出现了“井喷”现象，创新药企收入规模不断攀升。
当下国产创新药破局，我们该关注什么？瞭望智库采访了北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩，请他谈了谈中国创新药发展的现状、挑战和未来趋势，以及如何通过医保谈判和政策调整来平衡创新药的研发、市场准入和患者可及性。 以下为采访内容整理。 创新药物的研发不仅要有巨大的投资，还要花很长的时间。美国研发一款新药平均要花费20亿美元，包括研发失败的。根据我们团队对中国多家创新药物研发企业的调研，参照美国的计算方法，中国一款新药的投入为两亿多美元，研发时间都在10年以上。 巨大的投入，需要相应的回报才能支撑药企在创新药上持续发力。考虑到经济发展水平和居民的支付能力，以及医保筹集的资金和能够为全民医保买单的力度，尽管国内市场规模大，目前还是有中国发展阶段性的难度。 【注：据中国政府网报道，目前我国人均GDP超过1.2万美元（约8.7万元），2023年人均可支配收入为39218元，正处于居民消费结构快速升级时期。】 这种情况下，如果中国的创新药物能够走向国际，将会为药企带来更多的回报，从而为他们继续开展医药研发创新提供保障。比如在去年，中国研发的一种抗癌药物（特瑞普利单抗）获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准后，在美国的市场售价是在中国的30多倍。并且美国创新药价格的医保支付折扣力度也不大。 因此，我认为更多的中国创新药出海，是非常好的一件事。 与此同时，当中国的创新药在国际市场上得到一个比较好的回报时，这些药物就有更大的可能性进入国内全民医保，从而为我国居民提供支付得起的药物供应。这两者是相辅相成的，不仅仅是药物领域，世界上很多创新的技术和产品都有着类似的高价先行再惠及大众的过程。 需要注意的是，中国药品要走向国际，相关数据与法规，比如开展临床研发过程当中的数据共享，就成了非常重要的要素。目前，国内已经有这样的医药数据平台正在做。国内药企只有注意到这些条件的准备，才可能满足药品申请上市国家的相关要求。 所谓羊群效应，也叫“从众效应”，体现在药物研发领域，就是大家看到一个新的靶点、一个新的赛道，就会蜂拥而上，集中在这个靶点或赛道上进行研发和投入。我认为，它客观上反映了我国目前的药物研发还处在0到1之后的1到10的应用创新阶段。 药物的创新可以分为两大类。一类是原靶点创新，这是真正意义上的从0到1的创新，我们称之为原创型创新；另一类是既有靶点创新，有些药理或者药方已经被揭示出来，在此基础上进行应用或优化创新，被称为应用型创新（1到10）。如果说创新面临巨大的不确定性风险，那么原创型创新的风险远高于应用型创新。 一旦有了新靶点被揭示出来，那么做靶点后的研发相对来说不确定性没那么高，投入也就没那么大，因此药企在1~10这个阶段上聚集，正好是发挥了后发的比较优势。大家都想做0~1的研发，但实力基础、资金规模等条件尚需匹配。 美国原创型研究的主要资金来源是联邦政府，联邦政府每年投入到药物原创研发的资金是高校和企业投入总和的好几倍。例如，美国国立卫生研究院（NIH）是政府支持医药研发投入的最大机构，其每年投入的资金高达480多亿美元，约占联邦预算的1%左右，这还未包括其他渠道和地方政府的医药研发投入。相比之下，我国对原创药物研发的财政支持还未达到那么大的力度。 我国企业更多地还是集中在1到10的赛道上，因为企业投入是市场行为，更倾向于选择相对来说风险小的投入。 如何促进原创型创新的产生？我们建议，国家在力所能及的前提下，加大对原创型创新药物研发投入的力度。然后把确定性相对较高的应用型创新更多地交由市场主体来完成。市场主体可以根据市场供需来判断，并依据市场竞争择优原则来主导对研发资金的投入。如果这两种创新投入的主体能够分工明确，各司其职，相信随着时间的推移，随着随着国力的进一步增强，国产创新药在这两个类别上会有更好的表现。 如何让百姓用上更多的创新药？ 全民医保着眼的是广覆盖、保基本，所以保障的大头一定是临床上有效、可及、还支付得起的药品和服务。  2023年国家医保药品目录谈判现场。记者新华社 彭韵佳 摄 国家医保目录，应在保障安全、有效，且可支付的药物得以保障的的基础上，力所能及地把能够支付且必需的一些新药纳入到基本医疗保险目录里面，为一些重症患者、罕见病患者提供“物有所值”的保障。 对于大多上市的新药，可以通过商业医保等多层次医疗保障措施惠及更多有需求的人群。这些新药获得更好的合理支付后，不仅可以持续研发创新，也有了更好条件加入全民医保。此外，如果出海成功更好，国际市场的大循环也参与进来，形成一个不间断的良性循环互动。 步入信息时代后，数据已经成为一种越来越重要的生产要素，医疗数据的共享是能否更好地推动商业医疗发展的一个重要条件。例如，商业医保需要全民医保的数据分析为基础，才能制定出科学合理的商业医保产品，从而更好满足病人的需求，同时保证企业的正常运行。商业医保发展好了，反过来对全民医保也有好处，二者之间不是对立的关系，而是相互促进、竞争和互补关系。 如何在安全的基础上实现数据共享？尤其是当这些数据涉及基因、健康等隐私，这是所有国家都面临的问题。我认为可以参考借鉴国际经验。美国在伦理方面的要求相当高，但在数据开放上尺度也很大。例如，美国有一个全美居民健康服务队列调查（medical expenditure panel survey，简称MEPS），覆盖了上万户美国代表性居民一年四季的医疗服务使用的详实个人数据。在信息脱敏后，全社会都可以应用这些数据开展研究，国外机构也同样可以方便的下载分析。从上述经验来看，对数据安全隐私的保护和数据的有效使用其实并不矛盾，而是可以相容发展的。 促进医药创新，需要好的环境 要促进中国的医药创新，需要好的大环境，而好的大环境要具备以下几个特点。 第一个是社会具有包容性。整个社会要对原创研发理念有包容性，有些创新可能是错的，如果要求每一项创新的结果都必须正确、不能错误的话，创新者的压力会太大。所以，社会的包容机制非常重要，没有企业能保证每次创新都能成功。其实不管是成功还是失败，都是整个社会对未来的探索，在这个过程中，必然有些人很努力、很专业，再加上运气也好，获得了成功，也必然还有很多人可能就是运气不好，没有成功。 所以，包容机制非常重要。如果没有包容机制，新的尝试不能够得到肯定，反而受到非常多的制约，那么人们就不敢从事风险很大的创新工作。因此，好的大环境要具备的第一个特点就是具备包容性，包容性的社会、包容性的机制非常重要。 第二个是专利保护。因为创新的不确定性很高，有人把药品创新形容为九死一生，通过巨大投入、努力加上运气成功研发出来一个新产品非常不易，社会需要对新产品给予真正的专利保护。专利的保护期通常是20年，但进行产品研发可能耗了10多年，剩下的专利独享期不到10年。 大家对专利保护应该不反对，但是专利保护其实有两个层面的内涵。一个层面是对创新技术的保护，这个层面大家应该都非常清楚了。第二个层面，对企业来说，专利保护的真正价值在于新技术的市场定价权。美国商务部门口挂有一个牌子，上面写着林肯谈专利时讲到的一句话：“专利制度是给天才之火添上利益之油。” 过去几年，我有幸参加国家医保目录的调整工作，负责开展药物经济学的评价，站在国家医保的角度，代表民众进行医保服务的集体购买，当然希望谈一个好的采购价钱。但我们不能因此忘记，能够谈一个好价钱的前提是真正有好的药品上市，如果创新产品出不来，我们有钱也买不到，二者本质上并非对立。所以，医保和企业其实是相辅相成的，只是怎么在当下和未来之间寻求一个最佳平衡，既能让民众更快更经济地用上新的好药，同时也有利于企业的可持续发展和研发投入。 第三个是拥有良好的法治。良好的法治环境是使一个社会的规则具有稳定性、可信性的重要保障。医药研发周期长、投入高、风险大，最怕非市场因素的变数太大。中美两国的医药研发都表明，一款新药的研发周期平均在120个月以上。如此长的投资周期，如果缺乏基于法治的政策、规则的稳定性，相关政策说变就变，会严重制约医药研发和创新投入。所以法治特别重要，法治越健全，企业家对市场的判断越有真正稳定的预期，从而更好地进行长期投资的决策安排。 如果我们能够迈向更具包容性的社会，进一步合理保护创新药物的专利技术和定价责权，加强高质量的法治建设和法治实践，让企业家对市场的判断具有稳定预期，我们人口大国的优势不仅能够更好发挥在现代服务业当中，也能发挥在涌现出更多更好的科学家和企业家的过程中，从而为中国医药产业的创新发展提供必需的人力资本和技术力量。 AI扮演了怎样的角色？ 据公开报道，目前还没有一款完全由人工智能（AI）设计的药物上市。AI＋的迅速发展，令人们对AI制药的兴趣和期待日渐浓厚。关于当前大火的AI制药，我对其作用有如下不一定专业的看法：目前AI制药的角色是基于人类社会已经发生的相关数据，进行庞大的、全面的、深入的、高效的计算以后形成分析。 而所谓创新，用美国经济学家熊彼特的话讲叫做“创造性的破坏”（Creative destruction），即这个事在世界上没有发生过。据我理解，当下的AI还没有达到那个创新阶段。比如前段时间很火的由AI根据文字提示而创作的视频中，一位女士步态自然地走在街上，有天空，有背景环境，栩栩如生。但她的头发、鼻子、眼睛、嘴巴可能分别来自世界上某个人，而非凭空创造出来。 如果未来AI能像人类大脑一样，形成“创造性的破坏”的理念，那么AI设计研发原创性药品的成功落地就指日可待了。（谢芳对此文亦有贡献） 库叔福利 库叔的赠书活动一直都在！中信出版集团为库叔提供3本《新质生产力 中国创新发展的着力点与内在逻辑》赠予热心读者。本书收录了林毅夫等学者专家对中国经济的观察与思考，围绕新质生产力的定位与内涵，从战略支撑、产业支撑、金融支撑、基础支撑、目标引领等多个角度，对新质生产力这一高质量发展的重要着力点进行解读。请大家在文章下评论，点赞最高的前3名（数量超过30）将得到赠书。库友们也可以点击下方链接购买，可享优惠价格。  |
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