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12 岁红斑狼疮女孩创全球首例,成功接受 CAR-T 治疗并出院

 冬天惠铃 2024-05-18 发布于湖南

在生命的旅程中,有时候,希望的曙光会在最黑暗的时刻闪现。3 月 27 日,一个令人振奋的消息如同黎明的晨曦,照亮了浙江大学医学院附属儿童医院的每一个角落:接受 CAR-T 治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院啦!这不仅是国内首个运用此疗法的成功案例,更为全球无数患者带来了彻底治愈的无限希望。

图片回输当日,毛建华教授(右二)团队在观察受试患儿。受访者供图

12 岁的灿灿(化名),本应是个无忧无虑的少女,却在三年前被系统性红斑狼疮这个恶魔无情地缠上。与同龄人相比,灿灿的病情格外严重,对药物的反应并不理想。她那原本粉嫩可爱的面庞被狰狞的蝴蝶斑占据,身上的皮疹如潮水般反复涌现。口腔溃疡的刺痛和关节疼痛的折磨,让正值青春年少的她,生活充满了阴霾。    

浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授满怀忧虑地说道:“大多数 SLE 患者在使用激素及多种免疫抑制剂后,病情能够得到有效控制。灿灿却是一个典型的特例,我们已经为她使用了糖皮质激素、羟氯喹、环孢素 A、赛可平、贝利尤单抗等 5 种药物治疗,但病情依旧时好时坏,令人揪心。前不久的复诊中,我们发现她的尿蛋白指标异常,24 小时尿蛋白定量高达 2000 毫克,如果病情继续恶化,很可能发展成肾病综合征和慢性肾功能不全。”    

长期的激素治疗,使灿灿的面容渐渐发生了变化,出现了典型的“满月脸”。治疗的困境如同一片浓重的乌云,沉甸甸地压在所有人的心头。然而,就当大家感到无助的时候,CAR-T 治疗如同一道划破黑暗的曙光,为灿灿带来了新的希望。从风湿免疫科得知灿灿的情况后,毛建华教授果断提议让她加入团队正在推进的靶向 CD19 嵌合抗原受体 T 淋巴细胞(CAR-T)治疗难治性儿童系统性红斑狼疮(cSLE)的临床研究。

2 月 8 日,灿灿勇敢地踏上了CAR-T 治疗的征程,加入了临床研究项目。2 月 22 日,研究团队精心为她进行了单采。3 月 12 日,那经过 CAR-T 处理后的细胞,宛如一群英勇无畏的战士,坚定地回归到灿灿的体内,展开了与病魔的激烈对决。

在这场没有硝烟的战斗中,每一个细胞都像是一位勇敢的战士,奋不顾身地冲向敌人。它们精准地识别并攻击病魔,毫不退缩,为灿灿的生命而战。

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图为灿灿出院前夕欢快地拍下照片

终于,3 月 27 日,那个期待已久的好消息传来!浙江大学医学院附属儿童医院骄傲地宣布,全球首个开展 CAR-T 临床试验的 12 岁红斑狼疮患儿顺利出院!这个消息如同一阵春风,吹散了所有人心头的阴霾。

如今,灿灿已经停用了所有的药物,她即将迈向崭新的人生,摆脱病痛的困扰。这个曾经被病魔阴影笼罩的女孩,终于迎来了属于她的灿烂阳光。

毛建华教授激动地表示,此次成功具有重大的临床意义,为无数深受病痛折磨的孩子们带来了新的希望。未来,我们期待着更多的奇迹发生,让每一个孩子都能在阳光下绽放出最灿烂的笑容。

这是一个充满挑战与希望的故事,灿灿的坚韧与勇气,医护团队的专业与执着,共同书写了生命的奇迹。愿这个故事能激励更多的人,在面对困难时坚定信念,相信希望的力量。

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