医药人答卷：2025年至今，FDA批准新药一览

FDA药物评价与研究中心 （CDER） 在2025年上半年批准了16 种新药，涵盖肿瘤学、疼痛、罕见病、免疫学和传染病预防。

Chris De Savi ：Nipocalimab是一种人IgG1单克隆抗体，靶向新生儿Fc受体 （FcRn），阻断IgG循环并降低有害自身抗体，而不影响IgG的产生或引发免疫介导的细胞毒性。它被批准用于治疗全身性重症肌无力，从源头解决疾病——减少损害神经-肌肉通讯并导致虚弱的抗体。这种精确方法可能为治疗其他抗体驱动的疾病铺平道路。

💉 Datopotamab deruxtecan （Datroway） – Trop-2定向mAb+拓扑异构酶抑制剂ADC，用于转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌。CAS：2238831-60-0

 💉 三维硫烷 （Grafapex） – DNA烷化剂+氟达拉滨作为 AML或MDS中同种异体造血干细胞移植的制备方案。

 💊 Suzetrigine （Journavx） – 口服Nav1.8抑制剂，非阿片类镇痛药，用于中度至重度急性疼痛。也是钠通道蛋白1 型亚基 α 的阻断剂。Suzetrigine有望用于腹部成形术和拇囊炎切除术后的急性疼痛。CAS：2649467-58-1

 💊 Mirdametinib （Gomekli） – 用于 1 型神经纤维瘤病的口服双 MEK2/1 抑制剂。Mirdametinib对活化的MEK1和MEK2的K_i^app 值为 1 nM。Mirdametinib抑制p-ERK1/2 的表达并诱导细胞凋亡 (apoptosis)。Mirdametinib 对多种人类肿瘤异种移植物具有抗癌活性。CAS：391210-10-9

 💊 Vimseltinib （Romvimza） – 口服CSF1R激酶抑制剂，用于有症状的腱滑突巨细胞瘤。CAS：1628606-05-2

 💊 Gepotidacin （Blujepa） – 用于急性膀胱炎和淋病的细菌DNA旋转酶/拓扑异构酶IV抑制剂，包括MDR菌株。CAS：1075236-89-3

 💉 Fitusiran （Qfitlia） – 用于预防血友病 A 或 B 的抗凝血酶 siRNA（GalNAc 偶联），有或没有抑制剂。CAS No. : 1499251-18-1

 💊 Atrasentan （Vanrafia） – 内皮素A受体拮抗剂，可减少原发性IgA肾病中的蛋白尿。CAS：173937-91-2

 💉 Penpulimab – PD-1 mAb 用于非角化性鼻咽癌。CAS：2350298-92-7

 💉 Nipocalimab （Imaavy） – 用于全身性重症肌无力的 FcRn 结合单克隆抗体。CAS：2211985-36-1

 💊 Avutometinib/defactinib （Avmapki Fakzynja Co-Pack） – 用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。是一种有效的双重 MEK/RAF 抑制剂，抑制 BRAFV600E，CRAF, MEK，和 BRAF，IC50 分别为 8.2 nM, 56 nM, 160 nM 和 190 nM。CAS：946128-88-7

 💉 Telisotuzumab vedotin （Emrelis） –是一种靶向 c-Met 的抗体-药物偶联物 (ADCs)，具有微管破坏有效载荷，用于NSCLC。Telisotuzumab vedotin 由 Monomethyl Auristatin E (MMAE)、Telisotuzumab 抗体和可裂解的 mc-val-cit-PABC 型 linker 偶联而成。 Telisotuzumab vedotin 可用于表达 c-Met 蛋白的非小细胞肺癌研究。CAS：1714088-51-3

 👁️ Acoltremon（色蛋白荠）——是一种强效和选择性的 TRPM8 激动剂，是薄荷醇的衍生物，作为一种冷却剂。WS-12 显示出镇痛作用，可用于慢性神经性疼痛的研究。用于干眼症的TRPM8钙通道激活剂。CAS：68489-09-8

 💉 Clesrovimab （Enflonsia） – 用于婴儿被动免疫的RSV 融合蛋白定向单克隆抗体。是一种半衰期延长的抗呼吸道合胞病毒 (RSV) 蛋白 F 的人源化 IgG1 单克隆抗体。Clesrovimab 能与 RSV F 糖蛋白的保守位点 IV 结合，中和各种含 RSV F 的菌株。Clesrovimab 可用于 RSV 疾病的研究。CAS:2429913-18-6

 💊 Taletrectinib （Ibtrozi） – ROS1 / pan-NTRK抑制剂，用于ROS1阳性 NSCLC。 是一种有效的口服活性下一代选择性ROS1/NTRK 抑制剂。Taletrectinib 分别以0.207、0.622、2.28 和 0.98 nM 的 IC₅₀ 对重组 ROS1、NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 有较强的抑制作用。Taletrectinib还抑制ROS1 G2032R 和其他抗 Crizotinib 的ROS1突变体。CAS：1505515-69-4

 💉 Garadacimab （Andembry） – 是一流的全人 IgG4 单克隆抗体，靶向活化因子 XII (FXIIa)，用于预防遗传性血管性水肿的因子 XII 定向单克隆抗体。CAS：2162134-62-3