数据详解2015全球研发趋势
来源：医药经济报2015-07-2416:00
全球新药研发呈现出诸多新的特点，对国际知名咨询机构Citeline公司的
Pharmaprojects/Pipeline数据库进行分析，我们能了解全球在研新药市场的一
些新变化，及时发现新药研发的新趋势。
大爆炸理论是解释宇宙起源和演化的主流学说。该理论认为，宇宙的不断扩
张将会永远继续，但扩张的速度会出现下降。这样的规律，是否也适用于制药研
发行业呢?
现实的情况是，研发产品线的扩张每年都在继续，且未看到减速或逆转的信
号。但是，关于制药行业研发创新难度不断增加的认识，却是众多业内人士所认
同的。制药行业的持续繁荣，需要更多新的明星化合物来推动，但是，制药公司
也会面临前所未有的商业和成本压力，进而给研发创新带来更多的不确定因素。
值得庆幸的是，大型制药公司正在引导行业走向一个新的创新阶段，而具有
灵活性和创新性的小型研发公司也在不断为新药研发提供新鲜血液。同时，大型
制药公司出现的研发品种差异化和风险管理机制，也使行业竞争程度在局部领域
更趋温和，越来越多的企业开始重视其在特定研发领域的专业化发展。
新药研发与太空探索领域类似，也是一个高风险的行业。但是，一旦成功了，
回报就可能是个“天文数字”。当然，为了降低新药研发过程的固有风险、提高
研发回报率，新药研发企业还是应当对近年来全球在研新药特点进行全面了解，
结合企业自身特点做出合理的判断。
随着全球医药界对疾病致病机理研究的不断深入，以及药物作用靶点研究的
进一步阐明，越来越多新的活性化合物被发现，以及新的疾病治疗手段被应用于
临床，使得全球新药研发呈现出诸多新的特点。
那么，哪些疾病治疗领域值得关注?应该开发哪些新药靶标?如何通过技术创
新来降低新药研发风险、提高产品盈收回报呢?这些都成为业内企业关注的焦点
问题。对国际知名咨询机构Citeline公司的Pharmaprojects/Pipeline数据库
进行分析，或许可以帮助我们了解全球在研新药市场的一些新变化，及时发现新
药研发的新趋势。
整体规模保持稳步增长
2015新药数量增幅达8.8%，超过2014年的7.9%;目前全球在研新药仍以小
分子药物为主，开发难度逐年增加，所以全球在研药物规模未来可能会出现增速
下滑的情况
在研状态的项目，包括临床前项目，处于临床研究及注册阶段的项目，以及
增加新适应症的已上市药物。根据最新数据，截至2015年1月，全球在研新药
数量为12,300个，与2014年数据11,307个相比，同比增幅达8.8%。
从2001～2015年数据来看，全球在研新药数量继续保持稳定增长态势，2015
新药数量增幅高达8.8%，超过了2014年的7.9%。从在研药物数量的变化情况来
看，2014年新增项目993个，而2013年新增项目数量仅为828个。当然，在研
新药规模继续保持平稳增长，也必然会引起研发费用支出增加。
另外，单从药物数量来看，2015年在研药物数量(12300)约为13年前(2002
年)的2倍。据此，我们是否可以推测2028年全球在研药品市场规模可以达到
24，600个呢?这一点是值得怀疑的，由于目前全球在研新药仍以小分子药物开
发为主，开发难度逐年增加，所以全球在研药物市场规模未来可能会出现增速下
滑的情况。但是，从近几年的数据来看，形势尚属理想，短期内应该不会出现增
速大幅下滑。
临床阶段新药增长明显
临床阶段药物数量全线增长：增幅Ⅰ期8.1%，Ⅱ期7.0%，Ⅲ期8.6%，注册
阶段增幅最大(达12.6%);Ⅲ期增幅高于Ⅱ期，表明研发后期品种的高流失率情
况得到了一定的改善
通过对比2015年和2014年同期处于不同研发阶段的在研药物规模后不难发
现，几乎所有阶段的在研药物均出现了数量上的稳定增长。据统计，处于Ⅰ期、
Ⅱ期和Ⅲ期临床阶段的药物数量分别为1666、2151和808个，增幅分别为8.1%、
7.0%和8.6%;处于临床前研究阶段的药物数量为6061个，增幅达10.5%，与2014
年数据相比，处于临床前阶段的药物数量增加了577个，占2015年新增在研药
物项目的比例达到了58%。处于注册阶段的药物数量已增长至107个，数量增幅
最大，高达12.6%。
通常认为，在这些数据中，最具价值的数据应该是处于临床研究阶段的在研
药物情况。从这些数据中也可以窥探到未来几年行业整体发展水平的一些线索，
因此，对于这些处于临床研究阶段的在研药物数据，值得花费更多时间去了解。
从2015年数据来看，处于临床阶段的药物数量呈现出全线增长态势：临床Ⅰ期
为8.1%，临床Ⅱ期为7.0%，临床Ⅲ期为8.6%。整体来看，临床研究阶段药物总
数量已增长至4625，同比增长7.7%。
与2011～2013年令人失望的数据相比，近两年临床阶段的在研药物数据情
况有所改善。临床Ⅲ期的药物数量增幅显著高于临床Ⅱ期，这也侧面表明，处于
研发后期品种的高流失率情况得到了一定的改善。
2015年数据还显示了一个有悖于常理的现象：Ⅱ期临床项目数量明显高于
Ⅰ期临床，因为通常情况下，在Ⅰ期和Ⅱ期临床研究中往往有一些项目会被终止。
其实，这是数据的“快照”特性造成的，由于药物通过Ⅰ期临床研究所需的时间
往往会比较短，所以在任意时间段，更多的项目会处于耗时较长的Ⅱ期临床阶段。
大型制药企业地位稳固
TOP25制药巨头在研药物数量占比10.7%，较2014年的10.5%小幅增长，这
逆转了前几年的下降趋势;56%的企业为微小企业，大量公司可能被大型制药公司
吞并;中国有可能会取代韩国，成为亚洲第二大新药研发国。
对于企业层面，根据目前报道的在研项目数量进行排名，列出在研产品数量
排名居前25位的公司，即TOP25。
排名居前25位的企业，主要是通过收购或兼并小型制药公司发展壮大。但
是，2014年发生的并不都是大型的收购和兼并活动。其中一个例子是阿特维斯
(Actavis)，该企业在2014年收购了ForestLaboratories，这也使得该企业在
2015年排名中首次跻身TOP25行列。
2015年，排名居前五位的制药公司分别为葛兰素史克(GSK)、诺华
(Novartis)、罗氏(Roche)、阿斯利康(AstraZeneca)和强生(Johnson&Johnson)。
尽管GSK的业绩喜忧参半，但其仍然占据了排名的首位，产品数量几乎没有什么
变化。瑞士制药巨头诺华和罗氏，分别居第二、三位，与2014年排名相比，其
位置仅发生了互换。从自研产品情况来看，诺华是拥有自研产品数量最多的公司，
而礼来则是自研产品占比最高的公司。
当然，2014年医药并购领域最大的新闻，当属阿斯利康成功击退辉瑞的强
势收购。从数据来看，阿斯利康的产品线规模已经超过了辉瑞，2015年其在研
药物数量同比增长12.7%，已跃居第4位，而辉瑞排名已下滑至第7位，在研药
品数量降幅达2.9%。不过，凭借强大的财政实力，辉瑞虽然输掉了2014年的竞
赛，但谁又能肯定这场对决已经结束了呢?毫无疑问，阿斯利康将面临更为严峻
的形势，一旦几个后期研发产品失败，阿斯利康将受到重击。与之相比，辉瑞对
其近年来研发产品线的状态，似乎只能用“怀才不遇”来形容。
虽然艾伯维排名从2014年的第12位下滑至2015年的第16位，但其还是进
一步细化了从雅培拆分出来后的战略布局。
如果把TOP25制药巨头视为一个整体，那么其在研药物数量占比已增至
10.7%，较2014年的10.5%小幅增长，这一趋势与前几年相反，2012年和2013
年同期该比例分别为13.4%和11.5%，这表明大型制药公司的主导地位有所增强。
如果大型制药公司所占份额继续增加，对小型公司的发展有什么影响?对于
目前制药研发领域的公司数量又有何意义呢?从2015年的数据不难看出，大量新
的制药研发公司正在出现，并在不断加入这场博弈之中。目前，全球具有在研项
目的制药公司数量已达3286家，其与2014年1月数据(注：2014年数据3107
家已被修订为2984家)相比，同比增长了10.1%。其中，仅具有1～2种在研品
种的企业数量增长迅速。2014年，这些微型制药研发公司的数量为1646家，而
目前该数字已增至1844家。这也意味着，在3286家研发公司中，56%的企业为
微小企业，大量公司存在被大型制药公司吞并的可能。
从企业的地理分布情况来看，制药研发行业未见明显变化。对2015年制药
公司总部所在地的地理分布情况进行分析可以发现，其与2014年的分布情况基
本一致，美国和欧洲地区的制药企业仍是全球新药研发的主要动力来源。从所占
比例变化来看，仅英国占比增加1%，而美国占比减少了1%。中国的原研制药企
业数量呈现增长态势，但占比有所下滑。据统计，2015年共有105家中国企业
涉足原研药品开发，而2014年该数字仅为85家。从增长态势来看，中国有可能
会取代韩国，成为亚洲第二大新药研发国，但韩国制药企业的表现也不可小觑，
2015年其原研企业数量达到了108家，而2014年该数字为95家。
不同治疗领域增速各异
NO1抗癌药继续增长，其中免疫类抗癌药增长迅速;消化系统药物、眼科药
表现抢眼;技术类别中，重组疫苗和人单克隆抗体均呈现增长态势;在生物仿制药
领域，基因疗法显著、持续增长;丙肝类药物下滑值得关注
按照主要治疗领域对在研新药项目进行分析可以发现，与2014年数据类似，
2015年各治疗领域的在研新药数量均未见下滑，但其在增长速度上存在较大差
异。通过Pharmaprojects/Pipeline数据库，可对14个主要治疗领域以及生物
技术类别的指标情况进行分析。
整体来看，抗癌药物、生物技术类药物、神经系统药物、抗感染药物和复方
药物为排名Top5的治疗领域。
其中，癌症仍是药品研发的核心领域，抗癌/抗肿瘤药物再次呈现增长态势，
其8.7%的增幅与行业平均增速相近。撇开生物技术类药物(这并非严格意义上的
治疗类别)，我们不难看到，抗癌药物类别进一步扩大了其与竞争对手的差距，
这一点可从治疗类别和疾病的排名中得到进一步印证。
在所有领域中，表现最为优越的当属皮肤病和感觉器官类治疗药物，其增幅
分别为17.9%和15.1%。在相对较大的类别中，消化系统/代谢类药物的表现较为
抢眼，其在研药品数量增幅已达9.5%。神经系统药物表现欠佳，数量增幅仅有
4.5%，是所有类别中增幅相对较低的类别。
需要指出的是，如果在研药物被开发用于多种适应症或疾病，则可能会被重
复统计。
将14个治疗领域的药物细分为228个治疗类别分析不难看出，癌症治疗药
物研发呈现出较为有趣的变化趋势：一般的抗癌药物类别大致维持不变;免疫类
抗癌药物增长迅速，表明该类药物在癌症领域正逐渐受到重视。此外，胃肠道疾
病治疗药物对消化系统/代谢类药物的贡献要多于抗糖尿病药物，眼科药物的研
发也是风头正劲。在这些类别中，降幅最为明显的药物类别是一般的镇痛药，这
是因为一类新的阿片类镇痛药正在形成。
在技术相关类别中，重组疫苗和人单克隆抗体均呈现增长态势，后者更是首
次进入Top10行列。在生物仿制药领域，基因疗法更是呈现显著、持续增长，其
已重返Top25行列，而在2012年和2014年其均跌出了Top25行列。
进一步按照在研药物的适应症进行统计，可将其归入1258种疾病或适应症。
目前全球在研药物Top5适应症包括乳腺癌(在研项目数量为552个)、结直肠癌
(413)、非小细胞肺癌(396)、类风湿性关节炎(369)和Ⅱ型糖尿病(368)。其中，
乳腺癌继续稳居排名第一位，其在研药物数量同比增长了25%;结直肠癌以17.7%
的增幅，位居第二;非小细胞肺癌位居第三，增幅较为显著，高达22.2%。在排
名居前10位的疾病类别中，还有另外3种癌症，分别为前列腺癌(3.0%)、卵巢
癌(22.6%)和胰腺癌(17.3%)，增幅有所不同。入围Top25中的癌症类别还包括非
霍奇金淋巴瘤(203)和急性髓系白血病(196)，头颈部癌症(191)和胃肠癌(169)
则是今年新入围Top25的癌症类别。
在这些适应症中，类风湿性关节炎排名变化相对较大，已从2014年的第7
位上升至第4位，数量增幅达14.6%。针对银屑病的在研药物数量变化，则反映
了皮肤病治疗领域在研新药数量的增长。
在研药物数量出现下滑的疾病领域中，丙肝类药物是值得关注的，该类药物
在经历多年的持续增长后出现下滑迹象。尽管新一代抗HCV小分子药物已经开始
进入市场，但由于该领域具有高度竞争等特点，包括Vertex、勃林格殷格翰和
诺华等在内的多家公司已经退出该领域，因为其担心自身无法在竞争中获胜。这
与十多年前HIV治疗药物领域出现的情况类似，但该类药物近年来已经趋于稳定。
多维审视在研新药特点
化学合成的小分子物质仍是主力军，生物药表现亦值得肯定;免疫刺激剂、
免疫抑制剂、血管生成抑制剂、阿片μ受体激动剂和细胞凋亡刺激剂，为排名
前五的作用机制
根据在研药物来源的不同，可将其分为化学合成小分子、生物制品和天然来
源药物三类。毫无疑问，化学合成的小分子物质仍是候选药物的最主要来源。
目前，生物制品呈现出明显的增长态势，尤其是细胞治疗药物。那么，哪些
领域的生物制品增长明显?生物制品是否会逐渐取代小分子化合物，成为药品研
发的核心支柱呢?
分析1995年以来的研究数据可知，生物制品自20世纪90年代出现，在接
下来的10年中，其在研发药品中的占比较为稳定。自2010年以来，生物制品的
发展得到了推动，但是增长较为缓慢。目前，生物制品在在研药品整体中的占比，
已从2014年的28.9%缓慢增长至29.1%。但是，如果从过去20年的数据来看，
在研生物制品药物的数量，几乎增长了近一倍，表现还是值得肯定的。
从药物给药途径的相关数据来看，2015年在研注射剂药品的占比(47.4%)稍
高于2014年(45.7%)，而口服制剂的数据基本相当，仅有小幅下滑
(36.6%vs37.6%)。从数据来看，目前在研的注射剂药品要多于口服制剂。尽管口
服给药途径对于患者和行业来说都更为适宜，但生物大分子一般都是通过注射途
径给予，疗效和靶向性相对会更高一些。
从在研药物的作用机制来看，目前排名居前五位的作用机制包括免疫刺激剂、
免疫抑制剂、血管生成抑制剂、阿片μ受体激动剂和细胞凋亡刺激剂。通过对
在研药物作用机制的分析，也可以让我们深入了解在研药物的开发策略以及新的
疾病治疗方式。
从药物作用的靶标蛋白来看，疼痛的主要作用目标——阿片μ受体，仍是
在研药物最主要的作用部位;糖皮质激素受体仍然位居第二位;前列腺素氧化环
化酶2(COX-2)位居第三，药物数量呈现出了大幅增长。在TOP10药物靶标蛋白
中，表皮生长因子受体排名提升较快，位列第五位。血管内皮生长因子是排名提
升最快的靶标蛋白，其排名已从2014年的第23位提升至第11位。
截至2015年1月，已经确定的在研药物所涉及的靶标蛋白数量为2627个。
在过去的12个月，新增靶标77个，该增长数量高于2014年初的68个，低于
2013年初的89个。创新仍在继续，但是速度较为缓慢。可以肯定的是，目前没
有证据表明药物研发创新处于一个扩张的阶段，但是新药物靶点却是在不断发现
中。(医药经济报)
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