第三阶段波士顿研究预计于2017年5月开始

第三阶段波士顿研究预计于2017年5月开始2017年5月4日，马萨诸塞州纽顿市（GLOBENEWSWIRE）-?临床阶段制药公司Kary
opharmTherapeuticsInc.（纳斯达克股票代码：KPTI）今天公布了2017年第一季度的财务业绩，并评估了近期
成效和临床开发计划（KPT-330）和其他管道资产药物（KPT-335）和其口服双重抑制剂p21激活的激酶KPT-9274的新型口
服选择性抑制剂（SINETM）复方selinexor（KPT-330）4（PAK4）和烟酰胺磷酸核糖基转移酶（NAMPT）。“
对于Karyopharm来说，2017年初是高度活跃的，最突出的是通过在复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中建立se
linexor的计划批准途径，这是我们在多发性骨髓瘤（MM）后的第二个指征，介绍美国癌症研究协会（AACR）2017年会期间的2b
期SADAL研究中的稳健中期数据，“Karyopharm首席执行官MichaelG.Kauffman博士说。“经过超过7个月的
中位反应持续时间（DOR）观察到28.6％的总体反应率（ORR）后，我们与美国食品和药物管理局（FDA）进行了磋商，并获得他们同意
修改SADAL研究单独关注在60mg每周两次治疗队列中，其中我们计划招募多达90名患者。假设我们继续看到到目前为止的响应率和耐久性
，我们计划使用SADAL研究的数据来支持DLBCL中加速批准的请求。展望未来，我们仍然专注于启动关键的第三阶段BOSTON研究，我
们将结合万珂（硼替佐米）?（硼替佐米）和地塞米松在骨髓瘤患者中评估以前用一到三个方案治疗的患者，将selinexor进行早期行治疗
。”考夫曼博士继续说：“重要的是，在2017年4月，我们通过募集资金净额约5220万美元，增加了资产负债表，包括大约3780万美元
的包销公开发行和1450万美元通过我们的市场（ATM））提供节目。我们计划使用这些资金来支持我们的主要适应症，包括多发性骨髓瘤，
DLBCL和其他肿瘤学指征中selinexor的持续临床发展，重点是在2018年期间提交骨髓瘤和DLBCL的加速审批。另外，我们预
计这笔资金将用于2019年的运营，而我们正在准备建立商业基础设施，以便在北美和西欧推出selinexor。“2017年第一季度和最
近的活动，亮点和里程碑：多发性骨髓瘤（MM）中的Selinexor即将开始的第三阶段BOSTON研究。根据近日从阶段1bSTO
MP研究报告强强联手的数据，Karyopharm计划发起了举足轻重的随机3期研究中，被称为波士顿（博?rtezomib，小号?el
inexor和dexame?牛逼了对?E）的研究，这将在评估selinexor与万珂（硼替佐米）和地塞米松（SVd）组合，与具有一
至三个以前治疗线的MM患者相比，万珂（硼替佐米）和低剂量地塞米松（Vd）。BOSTON研究预计将招收约360名患者，并于2017年
5月开始。正在进行的阶段2bSTORM研究扩展在五难治疗MM患者。该公司已经扩展了第2b期STORM研究，预计其中包括122名
额外的五难治疗MM患者，这是一项日益增长的未满足的医疗需求，其中没有经过批准的治疗方法。Karyopharm预计将在2018年初报
告扩展队列的顶线数据，并假设取得积极成果，打算使用扩展的STORM研究数据来支持MM中加速批准selinexor的请求。在第一阶段
/第二阶段完成了注册STOMP评估Selinexor与万珂（硼替佐米）的组合。?2017年2月，Karyopharm完成了在大部分
预处理的MM患者中评估selinexor与蛋白酶体抑制剂万珂（硼替佐米）和低剂量地塞米松（SVd）联合使用的第1b/2期STO
MP手段。STOMP研究的SVd组招募了42名患者，公司期望在2017年底之前报告更新的数据。即将开始新阶段1b/2STOM
P扩展臂评估Selinexor与Darzalex??（daratumumab）的联合。?Karyopharm预计将在新的Phase
1b/2STOMP扩展臂中投入第一名患者，旨在评估selinexor与严重预处理的MM患者抗CD38单克隆抗体Darzal
ex和低剂量地塞米松（SDd）的联合。STOMP研究的SDd组预计将招募约44名患者，公司预计将在2017年底或2018年初报告顶
线数据。介绍了与蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂联合应用Selinexor活性的临床资料。在2011年3月1日至4日在印度新德里召开的国
际骨髓瘤研讨会2017年会议上，Karyopharm研究人员介绍了临床资料，展示了selinexor联合蛋白酶体抑制剂和免疫调节药
物治疗复发或复发的临床资料耐火MM。弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的Selinexor第2b阶段的顶级数据DLBCL的SAD
AL研究在2017年AACR的一个最新的突破报告中发表。在四月份的AACR2017年会上，提出了一个最新的海报，突出了公司正在
进行的2b期SADAL的顶线数据研究评估复发或难治性DLBCL患者中60mg和100mg剂量的单剂selinexor。数据显示，由
前独立的中央放射委员会裁定，前63名患者中，selinexor达到28.6％的ORR，疾病控制率（DCR）为42.9％。所有患者的
中位总生存期（OS）为8个月，与该人群中公布的数据一致。截至截止日期为止，应答者的中位生存期尚未达到，超过9个月。所有患者的DOR
均大于7个月，大多数反应发生在第一次应答评估（?2个月）。截至截止日期为止，9名应答者仍在治疗中，其中6例完全缓解（CR）。Sel
inexor显示与GCB和DLBCL的非GCB亚型相似的活性：在32位具有GCB亚型的DLBCL患者中，selinexor的ORR
为25.0％，DCR为43.8％。在31例非GCB亚型（ABC）的DLBCL患者中，selinexor的ORR为32.3％，DCR
为41.9％。在72例评估安全性的患者中，两组给药组中最常见的不良事件（AE）为疲劳（65％），血小板减少症（54％），恶心（51
％），厌食（49％），呕吐（35％），和贫血（32％），主要是1级和2级，并经过剂量修改和/或标准支持治疗。如预期的那样，60mg
手臂中最常见的3级和4级AEs是血小板减少症（32％），中性粒细胞减少症（16％），贫血（14％）和疲劳（11％），并且可以通过剂
量修改和/或标准支持护理作为这些发现的结果，经过FDA的咨询，Karyopharm正在修改SADAL研究方案，成为一项单臂研究，专
注于单剂三联，每周两次，每次两次，每次60mg，消除100mg。该研究也正在进行修订，以便在最近的治疗中至少获得部分反应（PR）的
患者中将14周的无治疗期减少至8周。疾病难治或至少未获得PR治疗的患者在继续治疗14周的时间内。FDA同意对单臂研究的修改是合理的
，并且拟议的试验设计和说明似乎适合加速批准，尽管加速批准的资格将取决于在监管行动时的完整的试验结果和可用的治疗方法。公司计划在60
mg单臂队列中再招收90名患者，并预计将在2018年中报告SADAL研究的顶线成绩。Selinexor在其他血液恶性肿瘤宣布第二期
SOPRA中期分析结果;?更新反洗钱发展战略。2017年3月，Karyopharm宣布对复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）评估
单一药物selinex的第二阶段SOPRA研究的计划中期分析结果。该研究的独立数据安全监控委员会（DSMB）与本研究的独立数据安全
监测委员会（DSMB）协商确定，该研究的主要终点是，根据医师选择（PC），SOPRA研究不能显示OS的显着优势。然而，与PC相比，
获得具有或不具有完全血液学恢复（CR/CRi）的完全反应的selinexor治疗的患者的13％显示出与PC相当的实质性操作系统
益处。因此，患者被允许继续在selinexor手臂或PC臂上，在适当的情况下，与他们的治疗医师讨论。Selinexor证实了与以前
的研究相似的安全性，其中相似的脓毒症发生率和Selinexor臂发热性中性粒细胞减少的发生率与PC臂的发生率有关。Karyopha
rm计划通过研究者赞助的AML研究继续探索selinexor与新型和标准药物的联合使用。实体肿瘤中的Selinexor第二期密封研
究第二阶段完成入学。?2017年3月，Karyopharm完成了随机分阶段2/3SEAL研究的第2阶段报告，该研究评估了具有晚期
脂肪肉瘤的患者中单剂selinexor与安慰剂。这项研究的第二阶段的顶线数据预计将在2017年中期。SEAL研究的主要终点是无进展
生存期（PFS），FDA和欧洲药品管理局（EMA）已经同意试验设计和终点，可接受批准。口服介绍突出显示了2017年世界神经肿瘤学会
联合会（WFNOS）的成胶质细胞瘤中Selinexor的功效，安全性和肿瘤内药物动力学数据。哥伦比亚大学医学中心主任Andrew
Lassman于2011年5月6日在WFNOS2017发表的口头报告中将重点介绍来自复发性胶质母细胞瘤患者第二阶段研究评估sel
inexor的临床资料。这些数据表明，口服selinexor在伴有标准支持护理的情况下，获得了反应和足够的肿瘤内渗透，具有可控的耐
受性。重要的是，使用selinex或80mg每周一次的疾病控制率高于或高于用更密集的剂量观察到的，并且耐受性得到改善。Verdin
exor签署全球许可协议与动物健康应用的Verdinexor的AniviveLifesciences。本周早些时候，一家私人生
物技术公司的Karyopharm和Anivive宣布进入许可协议，让Anivive从Karyopharm获得许可，在全球范围内独家
研究，开发和商业化用于治疗伴侣动物癌症的verdinexor。根据协议条款，Anivive将向Karyopharm一次性支付100
万美元。假设美国（US）和欧盟（EU）都批准，Anivive同意支付额外的4350万美元的某些监管，临床和商业里程碑。此外，Ani
vive同意向Karyopharm支付未来净销售额的两位数低版税。KPT-9274临床前效力突出表明，KPT-9274在自发性淋巴
瘤的狗中的抗癌活动是AACR2017年度会议上的一个晚期突破性海报。在2011年四月份的AACR2017年会上，塔夫茨大学的
Karyopharm合作者Cheryl伦敦提供了一个最新的海报，突出了临床前资料，展示了公司的PAK4/NAMPT口服双重抑制
剂KPT-9274与多柔比星治疗狗的活动和协同作用淋巴瘤。KPT-9274目前正在对先进的实体恶性肿瘤（包括肉瘤，结肠癌和肺癌）或
非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者进行阶段1安全和耐受性研究，其病情在标准治疗后复发。这项临床研究的顶线数据预计将在2017年中期。其他
企业和临床发展创造了5220万美元的股权融资。二零一七年四月，本公司以每股10.25美元的价格，以每股10.25美元的价格，以包
销性公开发售的方式完成出售约390万股普通股股票，导致本公司所得款项净额约为3780万美元，扣除承销折扣和佣金后和其他估计发售费用
，以及在ATM提供设施下出售约130万股，所得款项净额约为1450万美元。?美国FDA提起部分临床治疗。在2017年3月下旬至2
017年4月初，FDA的血液学产品部门，肿瘤学产品1和肿瘤学产品2部分解除了对本公司的所有临床试验，重新开放注册和新药患者的全部临
床试验。血液和实体肿瘤恶性肿瘤的临床试验。对任何正在进行的线索研究的发展时间表没有任何重大影响。?管理变更。于二零一七年四月，贾
斯汀·恩茨辞去本公司执行副总裁，财务总监兼财务主管人员追求其他机会。Renz先生以顾问身份继续为本公司服务，以确保顺利过渡。Kar
yopharm已经开始选择和任命新的首席财务官的搜索过程。在此期间，担任本公司财务副总裁的迈克尔·托德斯科担任本公司内部财务职能。
2017财年财务业绩截至2017年12月31日，截至2017年3月31日的现金，现金等价物和投资，包括限制性现金，合计1.560亿
美元，而1.75亿美元。于二零一七年四月二十八日，核电公司以每股10.25美元的价格向公众收取了3,902,439股普通股的承销公
开发行。扣除包销优惠和佣金及估计发售费用后，募集资金净额达到3780万美元。此外，在二零一七年四月，本公司完成了自动柜员机提供设备
约130万股的出售，净收益约为1450万美元。截至2017年3月31日的季度，研发费用为2410万美元，而截至2016年3月31日
的季度为2180万美元。截至2017年3月31日的季度，总体管理费用为630万美元，而560万美元为截至2016年3月31日的季度
。截至2017年3月31日的季度，Karyopharm公布的净亏损为2990万美元，即每股0.71美元，而截至2016年3月31日
的季度净亏损为2710万美元，即每股0.75美元。净亏损包括股票分别为2017年3月31日和3月31日截止的季度的590万美元和5
20万美元的赔偿费用。财务展望核工业公司预计截至二零一七年十二月三十一日止年度的经营现金燃烧，包括研究开发及一般及行政费用将在85
亿至9000万元之间。根据目前的经营计划，Karyopharm预计其现有现金及现金等价物以及2017年4月募集资金净额5220万美
元，足以将其研发计划和业务资金用于2019年，包括持续临床开发selinexor在我们的主要迹象中，重点是在2018年期间为MM和
DLBCL加快审批，并为北美和西欧潜在推出selinexor准备商业基础设施。电话会议信息：凯利波姆将于2017年5月4日星期四上
午8:30在东部时间举行电话会议，讨论2017财年第一季度财务业绩，近期成果，临床发展和业务计划。要访问电话会议，请在开始时间前至
少五分钟拨打（855）437-4406（US）或（484）756-4292（国际），并参阅会议ID：10603764.呼叫的录音将
Karyopharm网站的“投资者”部分下的“活动与演讲”获得http://www.karyopharm.com，在事件发生后大约
两小时。关于Karyopharm治疗Karyopharm治疗公司（纳斯达克股票交易代码：KPTI）是一家临床阶段的制药公司，专注于
发现和开发针对核运输的新型一流药物以及治疗癌症和其他主要疾病的相关目标。Karyopharm的SINE?化合物通过与核出口蛋白XP
O1（或CRM1）的结合和抑制而起作用。公司最初的重点是寻求其首席药物候选人，口服selinexor（KPT-330）的监管批准和
商业化。迄今为止，已有2000多名患者接受了selinexor治疗，目前正在多个中期和晚期临床试验中对多种癌症适应症进行评估，包括
多发性骨髓瘤联合低剂量地塞米松（STORM）和骨干治疗（STOMP））弥漫性大B细胞淋巴瘤（SADAL）和脂肪肉瘤（SEAL）等
。Karyopharm计划在2017年5月在多发性骨髓瘤患者中开展selinexor联合硼替佐米（万珂（硼替佐米）?）和低剂量地塞
米松（BOSTON）的关键随机第三阶段研究。除了单一药物和组合活性对各种人类癌症，SINE?化合物也在神经变性，炎症，自身免疫疾病
，某些病毒和伤口愈合的模型中显示出生物学活性。由SharonShacham博士创建的Karyopharm目前有五个临床或临床前发
展研究项目。欲了解更多信息，请访问www.karyopharm.com。Karyopharm计划在2017年5月在多发性骨髓瘤患者
中开展selinexor联合硼替佐米（万珂（硼替佐米）?）和低剂量地塞米松（BOSTON）的关键随机第三阶段研究。除了单一药物和组
合活性对各种人类癌症，SINE?化合物也在神经变性，炎症，自身免疫疾病，某些病毒和伤口愈合的模型中显示出生物学活性。由Sharon
Shacham博士创建的Karyopharm目前有五个临床或临床前发展研究项目。欲了解更多信息，请访问www.karyophar
m.com。Karyopharm计划在2017年5月在多发性骨髓瘤患者中开展selinexor联合硼替佐米（万珂（硼替佐米）?）和
低剂量地塞米松（BOSTON）的关键随机第三阶段研究。除了单一药物和组合活性对各种人类癌症，SINE?化合物也在神经变性，炎症，自
身免疫疾病，某些病毒和伤口愈合的模型中显示出生物学活性。由SharonShacham博士创建的Karyopharm目前有五个临床
或临床前发展研究项目。欲了解更多信息，请访问www.karyopharm.com。除了针对各种人类癌症的单一药剂和组合活性之外，S
INETM化合物还在神经变性，炎症，自身免疫疾病，某些病毒和伤口愈合的模型中显示出生物活性。由SharonShacham博士创
建的Karyopharm目前有五个临床或临床前发展研究项目。欲了解更多信息，请访问www.karyopharm.com。除了针对各
种人类癌症的单一药剂和组合活性之外，SINETM化合物还在神经变性，炎症，自身免疫疾病，某些病毒和伤口愈合的模型中显示出生物活性
。由SharonShacham博士创建的Karyopharm目前有五个临床或临床前发展研究项目。欲了解更多信息，请访问www.k
aryopharm.com。文章来源：http://www.wankenatco.com/news/133.html前瞻性声明本新
闻稿包含1995年“私人证券诉讼改革法案”意义上的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括关于Karyopharm药物候选人的治疗潜力和潜在
临床开发计划的前瞻性陈述，包括启动某些试验和这些试验的数据报告，以及Karyopharm的财务前景。这些声明受许多重要因素的影响，
风险和不确定因素可能导致实际事件或结果与Karyopharm目前的预期大不相同。例如，不能保证任何Karyopharm的SINE?
化合物，包括selinexor（KPT-330），KPT-8602，Karyopharm的下一代SINE?化合物或KPT-9274
，Karyopharm''?首先在PAK4和NAMPT的一流口服双重抑制剂，或任何其他药物候选人Karyopharm正在开发中，将成
功完成必要的临床前和临床开发阶段，或任何一个Karyopharm药物候选人的发展将继续。此外，不能保证Karyopharm药物候选
投资组合的任何积极发展将导致股价升值。管理层的期望，因此本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与其他一些因素有关的风险和不确定性的影
响，其中包括：Karyopharm临床试验和临床前研究的结果，包括对现有数据的后续分析以及从正在进行的和未来的研究中收到的新数据;
?FDA和其他监管机构，临床试验点的调查审查委员会和出版物审查机构的决定的?内容和时间安排，包括有关临床研究的需要;?Karyop
harm获得和维持必要的监管批准和招募患者进行临床试验的能力;?计划外现金需求和支出;?由Karyopharm的竞争对手为Kary
opharm正在开发其候选药物的疾病开发候选药物;?和Karyopharm为其正在开发的任何候选药物获得，维护和执行专利和其他知识
产权保护的能力。这些和其他风险描述在Karyopharm的“风险因素”?截至2017年3月16日向证券交易委员会（SEC）提交的截
至2016年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及Karyopharm将来可能向证券交易委员会提交的其他文件。本新闻稿中包含
的任何前瞻性陈述仅在截止日期之前发布，除法律规定外，Karyopharm明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信
息，未来事件或除此以外。万珂（硼替佐米）?是武田药业有限公司的注册商标。Darzalex?是JanssenBiotech，Inc
.的注册商标。简明综合资产负债负债表（未经审核）（以千，除股份和每股数额）???????2017年3月31日?2016年12月31
日资产??????当前资产：??????现金及现金等价物?$25577??$49663?短期投资??84307???79889?限
制性现金??200???-?预付费用及其他流动资产??2146???2084?流动资产总额??112230???131636?物业
和设备，网??2654???2,836?长期投资??40257???45434?限制性现金??279???479?其他资产??15
???-?总资产?$155435??$180385?????负债和股东权益???流动负债：???应付账款?$4,245??$475
1?预提费用??10,740???11362?递延租金??286???280?其他流动负债??210???83?流动负债总额??1
5481???16,476?递延租金，扣除现有部分??1591???1666?负债总额??17072???18,142?股东权益：
???优先股，面值0.0001美元;?授权5,000,000股;?没有发行和突出??-???-?普通股，$0.0001面值;?授权100,000,000股;?分别于2017年3月31日和2016年12月31日期间发行和发行的发行股数为41,302,255?股和41,387,829?股??4???4?资本的额外支付??534838???528617?累计其他综合损失??（204）??（274）累计赤字??（396275）??（366104）股东权益总额??138363???162243?负债总额和股东权益?$155435??$180385?核医治疗公司简明综合的经营报表（未经审核）（以千，除股份和每股数额）???3个月结束，3月31日???2017年???2016?合同和拨款收入?$68??$-?营业费用：???研究与开发??24083???21795?一般和行政??6264???5554?总营业费用??30347???27349?????经营亏损??（30279）??（27349）其他收入（费用）：???利息收入??400???286?其他收入（费用）??（15）??4?其他收入（费用），净额。??385???290?????所得税前亏损??（29894）??（27,059）所得税拨备??（23）??-?净亏损?$（29917）?$（27,059）每股净亏损-基本和稀释?$（0.71）?$（0.75）加权平均流通普通股每股净亏损-基础和摊薄??41894796???35878502?