原发性血小板增
多症答疑解惑
V1.0
1
前言
原发性血小板增多症，当从医生口中听到这个诊断的时候，我
相信绝大部分病友是充满疑惑的。这是什么病？危险吗？能治好吗？怎么治？一
大堆的问题涌上来。
虽然我是医生，但对于内科教材上只有不到一页篇幅，年发病率大概只有十
万分之一的疾病，几乎是没有认识的。罕见血液病，对于绝大多数非血液专科医
生来说，属于上课的时候老师不讲，备考的时候自己不看（因为不考），工作中
几乎不会遇见的情况。所以当我得知母亲诊断为原发性血小板增多症（按病友们
的口头禅，以下简称“高板”）时，完全是一头雾水的。与大部分病友相似，我
对这个疾病的认识也经历了迷茫、痛苦、焦虑，然后自己通过各种途径去学习关
于疾病的诊断、治疗、预后、并发症防治等信息。直到对这个病有一个清晰完整
的了解后，才对疾病有了理性的认识。
进入QQ的各个高板讨论群，看到很多病友讨论关于这个病的种种，部分有
一定医学基础的病友或者久病成医的朋友，对高板有一个较为正确的认识。而大
部分病友，都处在迷茫中，充满了担忧，对高板有一些错误的认识，甚至病急乱
投医。作为医生，更作为高板患者的儿子，对此深感心痛，总希望能给大家一点
小小的帮助，偶尔在网上和一些病友交流，也与几个病友建立了长期的联系。但
仍然深感这种方式的不足，有限的精力难以一一回答病友们的问题，于是有了写
一本高板知识小册子的想法。把这个想法发布在群里，没想到收到了大家热烈的
回应。原本想着大量的资料都已经看过，国内外关于高板的知识都已经了解，半
个月就能整理出来的。但下笔后才发现很多问题要清晰、准确、通俗的表述好并
非易事，不少数据需要精确考证，因此又重新翻看各种国内外资料，逐一整理、
做笔记，加上平时工作繁忙吧（其实是深受拖延症的毒害，呵呵），进展缓慢，
不知不觉已经2个多月才勉强完成。可能使部分病友等着急了，在此表示歉意。
另外一点说明，本资料仅为根据专业文献整理后，个人理解基础上的说明和
建议，疾病的治疗请病友们根据自己的实际情况作出选择，如有疑问，请及时联
系专业的血液科医生，本人对疾病发展过程中出现的风险概不负责。对于任何不
同观点，欢迎和我交流，但不接受无端指责。第一次写此类科普，经验不足，难
以在专业术语和通俗易懂间做出生动的表述，望大家理解，加之水平有限，如有
纰漏错误，更请大家不吝指出。
感谢QQ网友柠檬、唐唐~我俩的、自由飞翔、好运平安、情深深、琴、香
茗、莉莉、绿野仙踪、Ibelievess等朋友的提出的问题，更感谢板姨（似乎大部分
2
时候是板姨父在线）给出的宝贵建议。如果觉得本书对病友们多少有点帮助，也
请您帮我推荐给身边的病友。
最后，祝大家身体健康！
2016年5月31日凌晨于北京
3
目录
前言......................................................................................................................................1
基础篇正确认识血液和高板......................................................................................5
?血液包含哪些成分？................................................................................................5
?血液中各种细胞是从哪来的？................................................................................6
?如何读懂血常规化验单？........................................................................................7
?什么是骨髓增殖性肿瘤？........................................................................................8
?什么是血小板增多症？分为哪几类？有什么区别？............................................8
?如何正确诊断原发性血小板增多症？需要哪些检查？........................................9
?原发性血小板增多症有哪些症状？......................................................................10
?基因突变对原发性血小板增多症的影响？..........................................................10
?如何解读基因检测报告？......................................................................................11
?原发性血小板增多症患者，血小板控制在什么范围比较安全？......................11
?为什么原发性血小板增多症患者既容易出血，又容易形成血栓？..................12
?原发性血小板增多症常见的并发症有哪些？......................................................12
?如何预防并发症？..................................................................................................13
?原发性血小板增多症可以转化成哪些疾病？几率是多少？..............................13
?有没有办法阻止原发性血小板增多症疾病的转化？..........................................13
?高板为什么会伴有肝脏、脾脏肿大，如何治疗？..............................................13
?原发性血小板增多症的患者为什么不能行脾切除手术？..................................14
?有的医生说原发性血小板增多症患者只能活15年，对吗？............................14
?原发性血小板增多症会遗传给下一代吗？..........................................................14
?原发性血小板增多症与环境污染有关吗？..........................................................15
?群里唯独没有西藏的病友，这和西藏的高原环境有关系吗？..........................15
治疗篇药物特性和个性化治疗方案.......................................................................18
?原发性血小板增多症能不能彻底治愈？..............................................................18
?常用的治疗原发性血小板增多症的方法有哪些？..............................................18
?羟基脲如何使用？..................................................................................................18
?羟基脲有哪些不良反应？如何应对不良反应？..................................................19
?为什么羟基脲说明书上没有写明可以用来治疗高板？......................................20
?除羟基脲外，常用的化疗药物有哪些？各有何特点？......................................20
?阿那格雷如何使用？..............................................................................................20
?阿那格雷常见的不良反应有哪些？如何处理？..................................................21
?干扰素如何使用？..................................................................................................21
?干扰素的常见不良反应有哪些？如何处理？......................................................22
?不同类型的干扰素有什么区别？..........................................................................22
?如何正确使用抗凝药物？......................................................................................22
4
?各种降低血小板的药物可以同时使用吗？..........................................................23
?更换降低血小板的药物时应注意什么？..............................................................23
?如何针对自己的情况，选择最优化的治疗方案？..............................................23
?中医在治疗原发性高板中的作用？......................................................................24
?食疗对原发性血小板增多症患者有效吗？..........................................................25
?在整个治疗原发性血小板增多症过程中需要注意哪些问题？..........................25
?怎样看待不同医生给出的不同的治疗方案？......................................................25
?高板患者的红细胞，血红蛋白偏低有什么危害？怎么治疗？..........................26
?板高患者有时白细胞较高或很高，有什么危害？怎么办？..............................27
?慢性粒细胞白血病怎么治疗？..............................................................................27
?骨髓纤维化怎么治疗？..........................................................................................27
?为什么很多药品国内都没有，而且价格昂贵？..................................................28
进阶篇特殊情况的处理.............................................................................................29
?原发性血小板增多症患者能否接受手术治疗？术前要注意什么？..................29
?原发性血小板增多患者怎样安全的生下宝宝？..................................................29
?儿童患有原发性血小板增多症后怎样治疗？......................................................30
?处理老年人的原发性血小板增多症要特别注意什么？......................................30
?原发性血小板增多症出现急性栓塞、出血后如何正确紧急处理？..................30
?长期服用羟基脲导致指甲变黑，甚至手足溃烂怎么办？..................................30
参考文献.........................................................................................................................31
后记....................................................................................................................................33
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基础篇正确认识血液和高板
?血液包含哪些成分？
血液由血浆和血细胞两大部分组成，血浆的体积占血液的一半以上，血浆里除了
有大量的水分以外，还有各种蛋白质（包括白蛋白、球蛋白、蛋白原等）、盐分（钠、钙、
钾、镁等）、激素、凝血因子、代谢废物等等。
血细胞包括红细胞、白细胞、血小板三大类。
红细胞形状像个厚厚的盘子，它的体积最小，但数量最多，是血液中最主要的成分。
负责运输氧气和各类营养物质到各个器官、然后把各个器官产生的代谢产物运走（每一
个红细胞就相当于一辆卡车，将胃肠道吸收的营养、肺部的氧气运送到需要的地方，并
带走那里的垃圾）。红细胞中有一种重要的成分，叫血红蛋白，是专门运送氧气的。血红
蛋白的高低，一定程度上可以反应红细胞的质量。红细胞的平均寿命是120天，也就是
说每天人体有不到1%的红细胞更新。
白细胞又可以细分为中性粒细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞、单核细胞、淋巴
细胞等不同种类。一般体积比较大，总数较少，大部分时候是球形，但可以变为各种不
规则形状。不管哪种白细胞，它最主要的作用都是消灭体内对人体有害的物质，保卫机
体健康。白细胞相当于身体的警察、军队和城管，平时没事时就在到处巡逻。不同类型
的白细胞的功能不同，有的负责识别坏人，有的负责消灭病毒，有的负责消灭细菌；不
同白细胞消灭坏人的方式也不同，有的是把坏蛋吃进自己肚子里然后杀死，有的是与敌
人同归于尽，有的是分泌抗体毒死敌人。另外，人体的脾脏等器官中还储存着大量白细
胞，相当于一个兵营，一旦大量异物入侵，外周血中的白细胞不够用，就会从脾脏中派
出大量备用的白细胞加入战斗。这就是红细胞、血小板的变化都比较缓慢，而白细胞可
以突然成倍升高的原因。
血小板为球形或不规则形，体积最小，数量多于白细胞而小于红细胞。血小板最主
要的作用就是参与止血。血小板就相当于管道工，水管不破的时候基本没事，一旦发生
出血，他们就手挽手的用身体堵住破口，修补血管。脾脏中也储存着一定数量的血小板，
血小板的生存周期大约7-14天，也就是说每天大约有1/10的血小板更新，这个速度
可比红细胞快得多。
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图中红色的就是红细胞、黄色的是白细胞、蓝色的是血小板。
?血液中各种细胞是从哪来的？
骨髓中有一种细胞叫做造血干细胞，它有分化为血液中各种细胞的能力，可以说
血液中的红细胞、白细胞、血小板都是它的徒子徒孙。干细胞接受不同细胞因子的刺激，
会往不同的方向分化，正常情况下，干细胞分化为各种细胞的比例都是相对稳定的。一
旦这种比例失调并出现不可逆转的情况，就会导致各种血液疾病。
造血干细胞分化为原始巨核细胞后，进一步变为成熟巨核细胞，从成熟巨核细胞
上脱落下来的小碎片就是血小板，因此血小板严格来说不是完整的细胞，它没有细胞核，
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仅仅是一种细胞碎片。每一个巨核细胞平均可以产生2000块细胞碎片，也就是2000个
血小板，正常人体有大约1200亿个血小板。如果脱落小碎片的巨核细胞生成太多，就
会导致形成血小板增高。
?如何读懂血常规化验单？
血常规是医院最常进行的血化验检查，从血常规中我们能清楚的了解血液中各种细
胞的数量、比例、大小等信息。
上图是血常规包括的一些检查项目，绿色方框内是各类白细胞的数量，蓝色方框是
与其对应的各类白细胞占白细胞总数的百分比。例如：
（1白细胞数）×（2中性粒细胞%）=（7中性粒细胞数），即6.5×67.8%=4.4。其
它项以此类推。
红框中12是每升血液中红细胞的数量，13是红细胞中血红蛋白的含量，代表了红
细胞运输氧气的能力，这两个也是血常规的重要指标。
紫色的方框是关于血小板的常规数值：
19血小板总数是衡量血小板高低的指标，正常值为100-300×109/L（为了表述方
便，以后都省略×109/L这个单位，相信大家都懂的），正常人血小板每天有6%～10%的
波动，剧烈运动和饱餐后升高，月经期偏低，晚期妊娠偏高，新生儿3个月后才达正常
人水平。
20平均血小板体积是指每个血小板的平均体积，单位为费升，1费升=1立方微米
=十亿分之一升。
21血小板比容（也叫血小板压积）是指所有血小板体积（=19血小板总数×20平
均血小板体积）在血液中所占体积的百分比。比容高最常见于血小板数量增多，也可能
是由于单个血小板体积增大。反之亦然。
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22血小板分布宽度，表示各个血小板体积大小的差异。健康的血小板往往大小均
匀，病态的血小板容易大小不一。
?什么是骨髓增殖性肿瘤？
肿瘤，最简单的理解就是细胞过度增殖的意思。健康的细胞就像一个正常人，细
胞有新陈代谢，人有生老病死。正常细胞的分裂是有度的，比如皮肤割了个口子，表皮
细胞会分裂，缺损修复后分裂就停止了。而肿瘤母细胞就像一个自己永远不死、还不停
生孩子的坏蛋，它生孩子（分裂）速度越快，生下的孩子越坏（对周围组织的破坏越强），
肿瘤的恶性程度就越高。
骨髓增殖性肿瘤是指骨髓中粒细胞、红细胞、（产生血小板的）巨核细胞其中的一种
或多种，出现了过度的增殖。所以骨髓增殖性肿瘤主要包括①真性红细胞增多症（简称
真红/PV）、②原发性血小板增多症（简称高板/ET）、③原发性骨髓纤维化（简称骨纤
/MF）和④慢性粒细胞白血病（简称慢粒/CML）四类。
因为这四种疾病的病变进程都相对缓慢，恶性程度都比较低，就算不进行治疗，短
时间内也不会危及生命。所以最初医学界没有将他们划入肿瘤行列，而是叫做骨髓增殖
性疾病，但随着医学的进步，对这些疾病认识的加深，发现它们确实属于肿瘤。
?什么是血小板增多症？分为哪几类？有什么区别？
只要血小板计数超过了正常参考值，都叫做血小板增多症。血小板增高可分为一过
性，继发性，原发性，遗传性等等。慢性粒细胞白血病，真性红细胞增多症，急性化脓
性感染，急性大出血，急性血管内溶血和脾切除后等都可能引起血小板的增高。
一过性血小板增多症为短暂的血小板计数增高的反应性现象，主要见于急性出血、
急性感染、外科手术或其他创伤后的恢复期，一旦病原消除，血小板计数迅速恢复正常。
急性出血后血小板升高，是机体对限制进一步出血的一种生理性保护反应，短期内即可
恢复正常。
凡是其它疾病或原因导致的血小板增高，都属于继发性血小板增多症。只要没有其
它刺激因素，巨核细胞自发性的增多，直接导致的血小板增多症，才是原发性血小板
增多症（后文中我们讲的高板，也都特指原发性）。遗传性血小板增多症非常罕见，在
此也不做讨论。
原发性和继发性的比较
鉴别点原发性继发性
病因不明有
病期持续性多为暂时性
血小板计数常＞800×109/L常＜600×109/L
脾肿大80%肿大无
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血小板形态功能常异常一般正常
出血时间常延长正常
白细胞计数增多一般正常
血栓和出血常见少见
?如何正确诊断原发性血小板增多症？需要哪些检查？
高板在人群中每年发病率（0.6～2.5）/106，也就是说每年大概10万个人中有1个
发病，发病高峰年龄为50～60岁，第二个发病高峰在30岁左右，无明显性别差异，可
发生在儿童，但不常见。因为高板发病率很低，容易与其它疾病混淆，所以正确的诊断
就显得更为重要，正确的诊断是后续有效治疗的前提，据统计，即使在欧洲，某研究组
织回顾分析1104例当做高板治疗的患者，只有891例严格符合WHO的诊断标准。也就
是说，欧洲的诊断正确率只有80%左右。对高板的诊断，不同医学组织间诊断标准存在
一定的差异。
美国血液学会（ASH）诊断标准：
A1：血小板计数＞600×109/L，持续至少两个月。
A2：获得性的JAK2V617F点突变。
B1：排除反应性血小板增多症，例如正常的炎症指标等。
B2：无铁缺乏的证据：骨髓中可染铁或平均红细胞容积（MCV）正常。
B3：无真性红细胞增多症的证据：铁储备正常的情况下，红细胞容积正常，红细胞
比积（HCT）正常（Hb＜185g/L男，＜165g/L女）。
B4：无慢性白血病的证据：无Ph染色体或BCR/ABL融合基因。
B5：无骨髓纤维化的证据：无胶原纤维化或≤2级的网状纤维化（0～4级分级）。
B6：无骨髓增生异常综合征的证据：无明显增生不良的现象，无MDS相关的细胞遗
传学异常。
符合A1、A2和B3～B6为JAK2V617F阳性的高板；
符合A1和B1～B6为JAK2V617F阴性的高板。
2008年世界卫生组织（WHO）的诊断标准同时符合4项
①血小板≥450×109/L；
②巨核细胞增生、体大、形态成熟，没有或极少有粒系或红系增生；
③不符合慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症、原发性骨髓纤维化、骨髓增生异
常综合征或其它髓系肿瘤的WHO诊断标准；
④证实存在JAK2V617F或其它克隆标记或没有反应性骨髓纤维化的证据。
从这两个标准可以看出，原发性高板其实是一种排除性诊断。血小板增高，骨髓中
有巨核细胞增生的证据是前提，但必须严格排除其它各种造血系统疾病。而要排除这些
疾病，各项细胞学的检查必不可少。
外周血涂片是最常进行的检查，外周血中正常的血小板为圆形、椭圆形或不规则形，
直径2～5μm。胞质淡蓝色或淡红色，中央含细小、分布均匀的嗜天青颗粒。在涂片中
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呈散在、小丛、成堆分布。高板血涂片最明显的异常是显著的血小板增多，血小板大小
不等，可以是微小的、大的或巨大的，可见形状怪异、伪足和胞质无颗粒的血小板。
除了外周血涂片中观察到的表面现象，还必须深入观察细胞的老巢（骨髓）中各类
祖细胞的情况，因此骨髓活检是准确诊断所必须，骨髓活检取出一小块完整的骨髓组织
（不同于骨髓穿刺，只能取到骨髓中的细胞），不但能看到骨髓中各类原始细胞的增生
情况，也能看到骨髓中各种组织的比例和分布。高板骨髓活检最显著的异常是较大或特
别巨大的巨核细胞明显增多，在骨髓中呈松散的簇状或散在分布，巨核细胞胞质丰富，
核分叶深、分叶多，核膜平滑。
JAK2V617F等基因突变方面的检查，只是作为诊断的参考指标，只要其它标准符合，
不管突变阴性或阳性，都可以诊断高板。
?原发性血小板增多症有哪些症状？
很大一部分患者在发病初期都没有特异性的症状，最初多因鼻、牙龈和胃肠道黏膜
自发性出血或者常规体检而发现。部分患者会有皮肤瘀斑和血尿，乏力、多汗、失眠、
头晕、头痛、感觉异常、体重减轻等也较为常见。初诊时约50%患者脾中度肿大，15%～
20%患者肝肿大。
?基因突变对原发性血小板增多症的影响？
基因就像一部详细记录机体生物学特征的书，书上怎么写，机体就怎样工作，书上
字符出现的错误就是基因突变。书上无关紧要字符的错误，或许不影响我们对书本意思
的理解，同样某些非关键基因的突变，也不会导致疾病；只有发生突变的基因正好影响
了机体正常调控，才会导致疾病。
由此可知，突变不一定导致肿瘤（书上的字符错了不一定影响意思的表达），但肿
瘤绝大多数都伴有基因的突变（意思表达错误多半是字符错误，可能是这错了，也可能
是那错了，不同位置的错误就是不同类型的突变），例如某个控制细胞增殖的基因发生
变异，本来有序分裂的细胞变成无限制的分裂，就会发生肿瘤。
JAK基因是酪氨酸激酶活性蛋白家族之一，与细胞质内的多种细胞因子受体相连，
通过受体酪氨酸激酶激活后，JAK2基因参与调控细胞内信号传导通路。JAK2介导的细
胞因子信号参与调控细胞增殖、分化和抑制凋亡作用。最常见的JAK2基因突变在617
位点苯丙氨酸替代缬氨酸形成JAK2V617F突变。突变影响的祖细胞类型决定最终疾病
的表现。JAK2V617F突变发生于90%以上的真红患者、40%～50%的高板患者和50%的骨
纤患者。
除了研究最充分的JAK2V617F突变，高板患者还有可能存在其它类型的突变。
MPLW515L/K突变发生于5%～10%的骨纤患者和2%～5%的高板患者。
CALR突变发生率大概在20%～30%。患者相对更年轻，男性偏多，相对JAK2突变，
CALR突变血小板更高而白细胞更少，血红蛋白更低，栓塞发生率更低。
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TET2突变在MPN的发病机制中与JAK2突变常同时存在。
?JAK2基因突变对原发性血小板增多症预后有什么影响？
众多与高板相关的基因中，对JAK2V617F研究是最为充分的，JAK2与高板预后的
关系仍然存在争议，有的研究认为JAK2变异阳性和阴性患者间栓塞发生无差异。但更
多的研究认为，JAK2阳性患者的平均白细胞和血红蛋白水平高于JAK2阴性患者，阳性
患者血管事件（血栓和出血）发生率高于阴性者，发生血栓事件者JAK2阳性转录本水
平高于无血栓事件者。WBC≥15×109/L高板患者血栓发生率高于WBC<15×109/L患者。
有JAK2V617F突变的高板患者的表现与真红患者更像，血红蛋白浓度与白细胞计
数较高，骨髓增生更活跃，易合并静脉血栓形成，易转变成真红和急性白血病；而无JAK2
突变的高板患者往往仅有血小板增多，脾肿大更明显，可能有细胞遗传学异常，巨核细
胞增生异常，易转变成慢粒或骨髓纤维化。
也就是说，大部分观点认为，高龄、白细胞计数增高、血红蛋白浓度增加、
JAK2V617F突变阳性患者发生血栓风险可能较高，而JAK2突变阴性患者脾肿大、转
化为慢粒和骨纤的风险更高。
?如何解读基因检测报告？
基因检测是诊断高板的常规检查之一，基因检测的方法与传统的化验检查有所不同，
对技术、仪器要求更高，分析解读也更加复杂。常用的基因检测方法有基因测序、
Southern印迹法、聚合酶链反应（PCR）等。现在大部分机构使用的都是PCR的方法。
我们患者不必去了解各种方法具体怎么操作，只要能看懂最后的检测报告就行，上
图是一位网友发过来的他的检测报告，第2-5项都是PCR实验需要的各种对照，我们不
必理会，确定个人检测结果的，其实只有第一项（样本JAK2基因V617F突变检测），这
一项结果为阳性，就说明患者JAK2突变为阳性。需要特别说明的是，用定量PCR可检
测到10%～30%的健康人存在极低水平的JAK2突变。
?原发性血小板增多症患者，血小板控制在什么范围比较安全？
血小板控制在什么水平才放心，这是众多高板患者纠结的问题。有的患者想通过服
用各种药物，将血小板控制在300以下的正常值范围内，有的患者以自己的经验觉得，
长期在1000以上也没什么大不了。血小板的控制现在也缺乏一个公认的金标准，没有
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绝对安全的血小板值，必须根据个人的情况进行调整，如果存在老龄、JAK2突变阳性、
抽烟、白细胞高、血压高、血脂高、既往有血栓病史、出血病史等高危险的因素，一般
建议控制在600以下，较保守的治疗者甚至建议控制在450以下；而对于一些没有危
险因素的年轻患者甚至儿童，有人认为控制在1000以下也是可以接受的。但如果超过
1000，特别是超过1500的话，风险还是很高的，一般建议进行降板治疗。总的来说还
是控制得稍低一点比较放心，当然更低的血小板往往意味着更大的用药量，用药量的增
加除了经济上的负担，更应注意的是大剂量药物的副作用，平衡好药物副作用与血小
板的关系。除非特殊情况，个人觉得没有必要通过服用大量的药物，强行把血小板控制
在300以下，对大部分人来说，五六百都是可以接受的。
?为什么原发性血小板增多症患者既容易出血，又容易形成血栓？
对于大部分医生而言，出血和血栓就行跷跷板的两端，是对立的。对于心脑血管疾
病，“活血”多了，容易发生出血，而“活血”不足，有容易发生栓塞，把握好两者之间
的平衡十分重要。而对于高板患者，可以同时存在既容易出血，又容易形成血栓的风险。
研究表明，45%～72%的高板患者有自发性血小板聚集性增高，约40%高板患者花
生四烯酸代谢异常，缺乏脂氧酶，而环氧酶代谢途径增强，导致TXA2增多，cAMP减少，
易诱发血栓形成。出血机制与血小板功能缺陷有关，如血小板粘附及聚集功能减退，释
放功能异常，血小板因子III有效性降低。同时患者产生的血小板可以出现异常的受体，
结果与配体相互作用产生的无效信号转导或血小板颗粒内容物分泌减少，可以导致少数
患者出血。
以上文字太学术，打个简单的比方：血管就好比一堵墙，一旦墙破了个口子，就会
出血。血小板就好比补墙的砖头，墙上破了洞以后，一个个血小板就像砖头一样垒起来
填补缺口。但是高板患者的血小板更像一大堆烂砖头，平时太多容易堵塞道路（血栓），
一旦要用来砌墙（止血），一堆碎片砖头又起不了作用，垒不出一堵完整可用的墙。这就
是高板患者既容易出血又容易血栓的原因。
?原发性血小板增多症常见的并发症有哪些？
高板大部分的并发症都与出血和血栓有关，很多并发症都是不同部位的栓塞或出血
引起的。脑部的栓塞可引起脑梗的症状，冠状动脉的栓塞可引起冠心病、心肌梗死的症
状。
血栓好发于脾静脉、肠系膜静脉、下肢深静脉。脾静脉栓塞可导致脾梗死，患者可
出现左上腹痛，部分患者症状也可能不明显。肠系膜血管血栓形成可致呕吐、腹痛和腹
部压痛。下肢血栓，可表现为肢体麻木、疼痛、甚至坏疽，也可出现红斑性肢痛病、间
歇性跛行等特征表现。肢体末端的微血管梗死可导致手指（脚趾）痉挛及坏死，有明显
地烧灼感和疼痛感，尤其在足部；患肢遇热、运动和下垂时疼痛加重，遇冷和抬高患肢
时可减轻。
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出血常见于牙龈、皮肤黏膜和胃肠道等，可能是轻度损伤下慢性的渗血和止血时间
延长，也可能慢性胃炎等疾病的基础上，胃肠道慢性隐匿性的出血。对于女性，还有可
能导致经期大量失血。
?如何预防并发症？
由于出血和血栓是导致本病患者死亡的主要原因，选择治疗时应对患者出现出血
和血管并发症的风险作出正确评价。而长期、平稳的控制血小板数，是高板患者预防各
类并发症的基础。此外吸烟、血栓形成史和相关心血管危险因素及年龄＞60岁，可增加
血栓形成的危险性，所有患者都应该积极纠正可逆的心血管危险因素（包括吸烟、肥胖、
高血压、高血脂等）。
?原发性血小板增多症可以转化成哪些疾病？几率是多少？
原发性血小板增多症是一种惰性很强的疾病，或者说其在肿瘤中更像良性肿瘤。虽
然各种文献报道的转化率不同，但相对于其它骨髓增殖性肿瘤（MPN），它转化为更严重
疾病的风险更低。一般认为其转化为急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）
的几率＜5%（大部分报道在1%～2%），转化为慢性粒细胞白血病的几率也＜2%。而真红
转化几率在大约5%，骨髓纤维化转化几率约5%～30%。有研究认为接受毒性药物（如羟
基脲）治疗后，特别是随着长期大量细胞毒性药物的积累转化为MDS/AML的几率提高。
尽管转化为白血病等的几率低，但所有的MPN（包括高板）都经过克隆性演变并逐
步进展到终末期——骨髓纤维化，无效造血或转为畸形变而出现骨髓衰竭。原发性骨
髓纤维化（MF）是一种以骨髓巨核细胞和粒系细胞增生为主要特征的克隆性骨髓增殖性
疾病，伴有骨髓结缔组织反应性增生和髓外造血。疾病逐渐进展，从起初以骨髓增生极
度活跃伴少量网状纤维增生的纤维化前期进展为纤维化期，此期骨髓网状纤维或胶原纤
维显著增生，常伴骨髓硬化症。骨髓纤维化最终出现感染、出血、心功能不全、转化为
白血病等，而危及生命。
?有没有办法阻止原发性血小板增多症疾病的转化？
最有效的预防和治疗往往是针对病因的治疗，而目前对于高板转化为其它疾病的确
切机制仍然了解不多，所以目前没有公认的降低或阻止高板转化为其它疾病的方法。
?高板为什么会伴有肝脏、脾脏肿大，如何治疗？
很多患者诊断为高板后，腹部超声检查会发现有中度或者轻度的脾脏肿大，一小部
分患者还可能出现肝脏肿大，引起肿大的原因要从肝脏和脾脏的功能说起。
脾脏不仅仅是一个免疫器官，同时还有一个重要的功能就是清除衰老的红细胞和血
小板，高板患者骨髓中产生的血小板多了，自然衰老、需要清除的血小板也增多，这时
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正常大小的脾脏不足以处理这些衰老的血小板，于是脾脏就会代偿性的增大，增强自身
清除血小板的能力，于是就表现为脾肿大。肝脏也有储藏血细胞、髓外造血的功能，一
部分血小板也会淤积在肝脏，所以也有小部分患者会出现脏肿大。
高板导致的肝脾肿大一般都是轻度或者中度的，控制好了血小板的数量，也就从根
本上控制了肝脾肿大的病因。只要不合并其它原因引起的肿大，没有造成对其它内脏器
官的压迫，一般不需要单独对肝脾肿大进行治疗。
另外，有研究发现高板患者中有20%可有无症状脾梗死，导致脾萎缩。这部分患者
也不需要特殊处理。
?原发性血小板增多症的患者为什么不能行脾切除手术？
对脾肿大的治疗，最常用的方法就是脾脏切除，但是对于高板患者，脾脏切除是绝
对禁忌的，之前说过，脾脏能清楚衰老的血小板，如果高板患者切除脾脏，衰老的血小
板得不到及时清除，会导致血小板迅速增多，可使病情急剧恶化，发生致命性的出血及
广泛性的血栓形成，危及患者生命。
多说一点，理解了脾脏清除血小板这一功能，就不难理解对于血小板减少的患者，
脾切除是常用的治疗方法，脾切除以后，不再清除衰老的血小板，可以维持血液中血小
板的水平，虽然衰老的血小板功能差，但总好过没有。
?有的医生说原发性血小板增多症患者只能活15年，对吗？
高板本身是一种具有惰性的疾病，也就是说这个病本身进展很慢，各种文献中报道
中位生存期超过20年，注意是超过20年，不是只有20年。威胁患者生命安全的，
主要有两点，一是高板转化为其它恶性疾病，比如骨纤（至今没有治疗骨纤的特效药）、
慢性粒细胞白血病（即使是慢粒，现在长期口服格列卫（甲磺酸伊马替尼片）也能获得
很长的生存期，主要是国内格列卫很贵，一般人负担不起长期用药的费用，印度版的格
列卫很便宜，印度药为什么便宜后面再介绍）。另一点影响生存期的就是高板导致的各
种并发症，如脑梗、脑出血、心梗、胃肠道出血等等，控制好了并发症，就能极大的提
高生活质量，甚至有研究认为，不出现并发症的情况下，高板患者的生存期和正常人相
比差别不大。群里一部分患者，发现疾病已经十几年，甚至更长时间了，也很健康的生
活着，也证明只能存活15年的观念是错误的。
所以，各位病友一定不要被关于生存期的流言蜚语吓倒，树立正确的健康观念，保
持积极乐观的心态，管理好疾病本身，最大程度的降低并发症的可能，才是我们应该做
的。
?原发性血小板增多症会遗传给下一代吗？
原发性高板是骨髓增殖性疾病，属于后天性病变，即使对于存在基因突变的患者，
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这种突变也仅仅发生于造血干细胞，不存在于生殖细胞。所以不管是男性还是女性患
病，都不会将疾病遗传给后代，目前也没有文献证明高板患者的子女发病率会高于正常
人群。所以，高板病友们可以放心的生出健康宝宝。
?原发性血小板增多症与环境污染有关吗？
目前，整个医学界对于包括原发性高板在内的骨髓增殖性肿瘤的确切病因仍然不清
楚。所以，无法确定高板与环境污染是否有关系，或者说以目前的观察结果来看，两者
间没发现必然联系。疾病的发生是一个复杂的过程，受众多因素影响，如先天的遗传、
个人的性格、生活习惯、周围千差万别的环境等等。其实对于很多疾病的病因，我们的
认识都十分有限，对于已经完全清楚病因的疾病，针对病因进行预防和治疗，效果一般
都会不错。
?群里唯独没有西藏的病友，这和西藏的高原环境有关系吗？
没有报道表明高板的发生与高原环境存在相关性。群里没有西藏的病友，我想与西
藏地区人口较少（才300多万，还不及内陆一个人口较多市）有关，人口少，加上高板
本身发病率低，西藏的高板患者肯定比较少。另外，西藏部分的确欠发达，或许会导致
能正确诊断出来高板的人比较少，诊断出来以后，能上网和大家交流的机会也少。这可
能是群里没有西藏病友的主要原因。
?原发性血小板增多症与绝经有关吗？
原发性高板在50岁以上人群多发，有报道认为男女发病比例相近，也有报道认为
女性发病率高于男性，但没有报道认为高板与绝经存在相关性，也没有研究表明高板的
发生与雌激素的含量变化有关。有病友可能觉得自己在绝经后患者了高板，这只是绝经
年龄与发病时间的巧合，两者之间没有必然联系。
?原发性血小板增多症与动脉硬化的关系是什么？
动脉硬化主要是由于脂质等在动脉壁粘附、刺激动脉管壁增厚、变硬，失去弹性、
管腔狭窄。失去弹性容易导致血管破裂，管腔狭窄容易形成血栓，高板与动脉硬化的发
生之间不存在直接的因果关系。但是动脉硬化和管腔变窄，在一定条件下可能进一步
加重血液的粘度，激活血小板的聚集，更容易形成血栓；同时，一旦发生血管破裂，功
能不佳的血小板也难以聚集，促进止血。所以，高板和动脉硬化都是发生血管事件的危
险因素。
?如何看待网络、文献对于原发性血小板增多症的报道？
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这是一个信息爆炸的时代，我们通过网络搜索任何一个词条，都会出来成千上万的
结果。当“原发性血小板增多症”输入各种搜索工具时，也会得到各种各样的结果。但
网上的信息鱼龙混杂，甚至诸如“好大夫”之类的专业医疗网站上，部分医生的回答也
错误百出。具有一定理工科背景的病友，或许会通过“中国知网CNKI”“万方”等较专
业的学术论文数据库，尝试自己去阅读相关专业文献，从这些专业数据库中查到的资料
可靠性也的确比一般搜索引擎的结果靠谱得多。但是，熟悉国内医院尽职晋级要求的朋
友肯定知道，这些中文文章有多少的真实性（公立医院晋升，都要求发表论文XX篇，
造成了很多医生为写论文，编造数据甚至枪手代写的情况，深层原因略去五千字）。总
的来说，这些文章中关于疾病的基本概念，病因分析，治疗的基本原则，国外的最新进
展的介绍等方面是可信的；但其采用某某方法，达到了多高的有效率，很多都是有水分
的。所以即使对这些所谓的专业文章，也只可参考，不可全信。
国外的文献（一般指SCI数据库收录的文献）大多数都具有较高的可信度，这与国
外的医生制度、科研氛围、审核监督机制都有很大的关系。所以这也就造成了国内做研
究的人都不读中文文章，基本都参考英文文章的现状。（很不愿意看到这种状况，但想
想国内吃的、用的各种假货泛滥，说假话的满大街都是，也就不难理解文章也是假的了）。
?比较好的血液病医院有哪些？
患病以后，人们总希望到治疗这类疾病水平最高的医院就诊，得到最好的治疗方案。
虽然我不主张一得病就托人找关系往大医院挤（心情可以理解，但很多时候真的没必要），
但血液病，还真是一类非常具有专科性的疾病，甚至一些不错的三甲医院都没有完整的
血液科（包括完整的医生梯队、门诊和病房）。所以，要想对高板进行准确的诊断，听取
合理的治疗意见，还是必须去权威的三甲医院。
随着信息的发达，很多人喜欢通过自己“百度”，去了解疾病，去搜“医院排行榜”
之类（如果关注近期风口浪尖上的魏则西事件，相信大家对百度的医疗广告竞价排名有
更深刻的了解）。在优质医疗资源如此紧张的情况下，优秀的医院或学科更本不用网络
打广告。百度搜索排名靠前，特别是标注“V-推广-评价”字样的。点
击进去以后往往页面做的很漂亮，实力写得天花乱坠，面容慈祥的老专家一大堆，治疗
方法如武功秘籍般如雷贯耳，还有弹出对话窗口主动有人和你联系的。这种情况绝大部
分都是实力不强，纯靠忽悠甚至诈骗为手段，花了钱还治不好病的医院，千万不要信。
（关于百度通过“竞价排名”赚了多少黑心钱，扰乱了医疗市场秩序在这就不吐槽了）
比较公认的血液科实力较强、口碑较好的医院如下图：
（即使不在下图中，当地市级以上正规三甲医院，还是比较可信的）
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另外，最近网上流传一些关于如何区分医院、医生、药物好坏的段子，虽然充满了
调侃的意味，但话糙理不糙，分享给大家。
好医院：官网页面很干净，排版呆滞，甚至长期不更新，点进去都是一些你根本不
想看的内容——队伍建设，援非医疗，学术会议，每个汉字都认得，但连在一起就不知
道是什么意思，看了半天都不知道要怎样送钱给它的。总而言之，内容都是你不关心和
不想看的。
坏医院：官网首页上挂着24小时在线咨询窗口，客服不断问你要不要咨询，主治
各种男科妇科美容整形疑难杂症绝症，看着看着就特别想交钱给它的。
好药：但凡只能治疗有限的几种病，但是有几十上百种副作用多是好药。看完药品
说明书会吓到不太敢吃的是好药。
坏药：啥病都治，没有副作用的，这种药其实是用来给智商充电的....副作用不存
在或者尚不明确的药是用来治我国社保资金不足症的。
正规医生：说话十分谨慎，很多话模棱两可，不检查过病人和看到完整的病人资料
从不下结论，表情淡漠，精神萎靡不振，一看就被生活和工作压力压得喘不过气，不敢
给你保证疗效的医生一般是正规医生。
非正规医生：夸夸其谈，还没见病人就已经口若悬河，动不动就给你说这是美国最
新技术，服务态度好得一塌糊涂，就差跪式服务，拍着胸脯保证能把你的病治好的医生
一般都是江湖游医。
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治疗篇药物特性和个性化治疗方案
?原发性血小板增多症能不能彻底治愈？
肿瘤分为良性、恶性、和介于两者之间的交界性肿瘤。良性肿瘤由于其没有侵袭性，
切除后可以彻底治愈；恶性肿瘤由于其瘤细胞具有侵袭性、且能无限繁殖，只要少量细
胞没有被杀灭就有可能复发，因此难以彻底治愈。而包括高板在内的各种骨髓增殖性肿
瘤都属于交界性肿瘤，虽然其侵袭性弱，肿瘤细胞的繁殖速度也远低于恶性肿瘤细胞，
但也难以完全杀灭所有细胞，何况血液系统的肿瘤不同于实体器官的肿瘤，其遍布全身
的骨髓和血液，更难彻底清除。目前还没有找到能有效逆转肿瘤母细胞（对于高板来说
就是病变的产生血小板的巨核细胞）无限繁殖的药物，所以目前对原发性高板不能根治。
有病友可能听说某某的高板经过XX药物彻底治好了，血小板再也没有升高过了。
对于这种情况，我一般比较怀疑其高板的原始诊断是否正确，也就是说这个患者是不是
真正的原发性高板，这种误诊完全是有可能存在的。的确也有报导，某些主流医学界认
为不能治愈的疾病，在某个患者身上彻底治愈的，但这是极个别的情况，同疾病的发生
一样，疾病的康复也受无限多因素的影响。对这些治愈的特例，很难找到其采用的某种
自认为有效的疗法与康复间的必然联系，同样的方法用在别人身上就不灵验了。因此，
对于高板，我们不必去过分寻求各种所谓的“彻底治愈”的方法，付出巨大的代价去博
取那个极低的概率不值得。用公认的方法，稳妥的控制好血小板，减少并发症才是我们
要做的。
?常用的治疗原发性血小板增多症的方法有哪些？
西医对高板的治疗方法主要可以分为五大类：（1）化疗，主要包括各类化疗药物（后
文详述）；（2）放射疗法，主要使用放射性32P，可口服或静脉注射，一般用药后第3周
血小板开始下降。但放射性32P具有引起继发性肿瘤的危险，现在已很少采用。（3）血
小板单采分离术，这种方法类似透析，用特殊的机器将血小板从血液中分离出来，这
样虽然可以非常迅速的减少血小板数量，但由于骨髓产生血小板过多的巨核细胞未被抑
制，故血小板很快会再升高，因此仅作为对极度高板、胃肠道大出血、分娩前、急诊手
术前等的紧急治疗措施，分离术后应配合药物治疗。（4）干扰素治疗（后文详述）；（5）
阿那格雷等新型特异性抑制血小板药物治疗。
?羟基脲如何使用？
羟基脲是治疗高板的一线药物，也是大部分病友的首选。它属于非烷化剂的抗代谢
药物，最常用于治疗慢性粒细胞白血病，对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌、宫颈鳞癌也有
一定疗效，临床上常配合其它化疗药物使用。一般羟基脲片为0.5g（500mg）每片，治
疗高板时一般按体重给药，一般开始20～35mg/（kg·d），分2～3次口服，也就是一个
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体重60kg的成年人，一天用药2～4片，刚开始服用期间应注意最少每周测一次血小板
数，大概一般7～10d血小板开始下降，15～25d可有明显下降，部分患者可降至接近正
常，然后可减为维持量，维持量大小及时间长短因人而异，一般为1～2片/天（500～
1000mg/d），使血小板维持在正常范围后一段时间后可停药，复发时再用；但也有的患
者一直需要维持剂量的治疗，否则1～2周血小板就能增长超过600×109/L。
本药还可抑制红系、粒系增生，因而可能出现红细胞、粒细胞降低，当白细胞降低
至≤3.5×109/L，建议停药。部分患者初期大量使用羟基脲时，常合并高尿酸血症，应
碱化尿液，多饮水，以促进尿酸排出，同时严格限制高嘌呤类食物摄入。口服碳酸氢钠
1.0～1.5g，3次/天。别嘌呤醇0.1g口服，3次/天。由于抗代谢药物，需长期服用，
常出现红细胞体积增大，同时口服叶酸和维生素B12可使此种现象有一定程度的减轻。
?羟基脲有哪些不良反应？如何应对不良反应？
伴随着药物的治疗作用，几乎所有的药物都有不良反应，不良反应是一个相对的概
念，甚至有很多药物是通过利用它的不良反应来治病的。例如米诺地尔本来是用来降血
压的，但很多患者使用后却出现了体毛旺盛的不良反应，于是就将它开发成了外用治疗
男性脱发的药物。
属于化疗药物的羟基脲片相对于其它药物，虽然存在一些比较特殊的不良反应，但
大部分不良反应都是可控的，一般也不会引起严重的不良后果，大家也不要一谈到化
疗药就忧心忡忡，正确、全面的了解这些不良反应，能使我们用药时更有信心。
羟基脲为非特异性的骨髓抑制剂，因此可导致血液中各种成分的减少，对于白血病
患者，它抑制血小板就是副作用，可导致白血病患者更容易出血；而对于我们高板患者，
羟基脲在减少了血小板的同时，也降低了血细胞和红细胞，过低的白细胞可影响我们正
常的抵抗力，过低的红细胞会使血液运输氧气的能力下降。过低的白、红细胞，可针对
性的使用粒细胞刺激因子或促红细胞生成素对症治疗。
胃肠道反应和脱发也是包括羟基脲在内的化疗药最常见不良反应，但大部分高板患
者由于用量较少，反应不明显。
长期服用羟基脲，可出现皮肤色素沉着，也就是手指、足趾变黑。拇指和食指最常
见，主要发生在女性患者，机制不明。
羟基脲可导致皮肤血管毒性反应，包括血管溃疡和坏死，常发生在肢体远端，发生
这种情况应停止用药。
此外，羟基脲有导致睾丸萎缩和胎儿畸形的报道，因此对于计划怀孕的父母，特别
是女性，一定要于怀孕前半年以上停用羟基脲，以免产生胎儿畸形。
有关羟基脲是否增加白血病危险的问题意见尚不一致。有人认为单用羟摹脲不
增加白血病可能；也有人报道，单用羟基脲时急性髓系自血病与骨髓增生异常综合征的
发生率为12％，高于不用羟基脲时的发生率。因此对于年轻患者，还是不建议长期使
用羟基脲，因长期使用的剂量积累过大，理论上还是可能导致白血病发生率增高。
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?为什么羟基脲说明书上没有写明可以用来治疗高板？
有病友详细阅读了羟基脲片的使用说明书，发现其适应症中并没有列出高板，因此
质疑使用羟基脲治疗高板的用法。其实很多药说明书没写适应症，不等于不能用于治疗
某种疾病，医生会根据药物的药理作用，去扩展药物的治疗范围，只要从药物的作用机
理上能够说得通，就可以用于治疗某些疾病，所以理论上羟基脲治疗高板是完全没有问
题的，并且是经过长期临床使用检验，相对安全有效的。
?除羟基脲外，常用的化疗药物有哪些？各有何特点？
除最常用的羟基脲外，还有这些化疗药物可用于治疗高板，但一般不作为首选，仅
在羟基脲无效或存在禁忌症时才使用这些药物。化疗药物一般都不仅能降低血小板，也
可导致白细胞、红细胞等降低。
（1）高三尖杉酯碱主要用于各类白血病和淋巴瘤，用量2～4mg/天，缓慢静滴。白细
胞降至3×109/L以下停药。有心肌毒性，可发生窦性心动过速、心肌损害、完全右束支
传导阻滞、频发室早等。心脏病患者、骨髓抑制患者、肝肾功能受损者、痛风及肾结石
患者慎用。
（2）阿糖胞苷主要用于治疗急性白血病，对恶性淋巴瘤、肺癌、消化道癌、头颈部
癌有一定疗效。静滴或肌注，100mg/d，7～15天为1疗程。个别患者可有胃肠不适、恶
心、高尿酸血症等。
（3）哌泊溴烷（双溴丙酰哌嗪，Pipobroman）为嘧啶的竞争性抑制剂。一般认为，
pipobroman诱发急性白血病与MDS的危险性与羟基脲基本相同。但在最近1项的前瞻
性研究中，pipobroman与羟基脲在12年中急性白血病与MDS发生率高达40％，应引起
重视。
（4）马法兰（左旋苯丙氨酸氮芥）主要用于治疗多发性骨髓瘤，口服，主要副作用
包括胃肠道反应，荨麻疹，脱发等。
（5）白消安（马利兰）主要用于治疗慢性粒细胞白血病，口服，成人每日2～8mg。
根据血小板计数调整剂量，接近正常时改为维持量或停药。主要不良反应包括骨髓抑制、
肺纤维化、皮肤色素沉着及女性停经。有诱发白血病的可能，近年已少用。
?阿那格雷如何使用？
阿那格雷是特异性的血小板抑制剂，其通过抑制环磷腺苷磷酸二酯酶III，影响巨
核细胞的分化成熟，从而减少血小板的数量。阿那格雷最大的优势在于其药理作用只特
异性的抑制巨核细胞，只降低血小板，对白细胞、红细胞等其他血液成份无影响；另外，
相对于羟基脲等化疗药，不会导致癌症、白血病的几率增加，同时也不加剧高板发展为
骨髓纤维化的进程。阿那格雷对JAK2突变阳性或阴性的患者疗效无差异。因此该药在
美国已作为治疗高板的首选药物，但因可能有增加血栓和/或出血的危险，在欧洲主要
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用于顽固或对一线药物不能耐受的高板患者。
阿那格雷的规格有两种，每粒1mg和每粒0.5mg。一般建议起始阶段早晚各0.5mg
（每天共计1mg），每周复查血常规，检测血小板计数，一般7～10天可开始起效，如果
血小板下降不明显，或治疗后仍高于600，可逐步加量，每天用量增加至1.5mg后再观
察一至两周，直至血小板将至600以下，可逐步改为维持剂量。绝大部分患者每天用药
量在1～2mg能将血小板控制在较低范围。
?阿那格雷常见的不良反应有哪些？如何处理？
阿那格雷常见的不良反应主要包括以下几种：
头痛，有研究表明高板患者头痛的发生几率是正常人的2倍。服用阿那格雷后，头
痛发生率大约40%，特别在服药初期头痛明显。机制可能是血清中5羟色胺和高敏感性
的5羟色胺受体增多，以及高板对局部微循环的干扰。部分患者可出现轻度的头痛，头
痛较严重的可服用芬必得、阿司匹林等止痛药对症处理，大部分的头痛都会随着患者服
药时间的延长而减轻，一般服药1个月后头痛将基本消失。用药3个月后，头痛的发生
率大约只有5%。没有证据表明头疼与最终发生脑血管事件有直接关系。
心悸，约25%的患者，特别是中老年患者在服用阿那格雷的前期会出现明显地心悸
症状，在原有心律不齐等疾病的患者中更明显。未见心悸引发严重不适和不良后果的报
道。而且和头痛相似，服药数周后心悸症状将明显减轻。
头晕，约15%的患者会出现头晕。
水肿，发生率约25%，但绝大多数水肿都是极轻度的，无需特殊处理。
才外常见的不良反应还包括乏力、恶心、胀气、皮疹等。对于绝大部分患者，这些
不良反应都会随着用药时间的延长，慢慢减轻和消失。
此外，说明书中建议采用阿那格雷治疗前进行肝肾功能检查，并不意味着阿那格雷
会损坏肝肾功能，只是因为阿那格雷要通过肝脏和肾脏代谢，正常的肝肾功能会使阿那
格雷顺利的代谢，已经存在肝肾功能不全的病友使用阿那格雷，可能要调整用量，避免
药物不能顺利代谢而在体内聚积。
?干扰素如何使用？
干扰素是一种细胞因子，具有抗病毒、抗肿瘤、抑制细胞分裂以及免疫调节等作用。
它对人巨核细胞前体细胞有抗增殖作用，不仅能控制血小板数，还能改善血小板功能，
预防出血及血栓并发症。干扰素可分为α、β、γ三类，用于治疗高板的是α干扰素。
α干扰素又分为α2a和α2b，根据其体内作用时间的长短，又可分为普通干扰素和长
效干扰素。不同公司生产的干扰素所标注的剂量单位不同，有的是U，有的μg，有的是
IU。不同的剂型的使用方法存在较大差异。干扰素多通过肌肉注射给药，对于普通α干
扰素，初始剂量一般为300～500万U/天，4～6周后改为2～3次/周。干扰素对年轻患
者的效果更明显，经过干扰素治疗后，大部分患者血小板都能控制在较理想水平，但同
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样存在着停药后血小板升高的问题。而且部分患者长期使用可对干扰素产生耐药性，有
效率降低或需加大用药量。
此外，干扰素还有一个独特的优势，那就是其既不像羟基脲那样存在致畸或致白血
病的作用，也不像阿那格雷那样可透过胎盘。IFN不能通过胎盘，因此可安全的用于孕
妇，目前以后报道成功用于孕期并产下健康婴儿。
?干扰素的常见不良反应有哪些？如何处理？
干扰素主要不良反应为流感样症状，包括寒战、发热等不适，故一般建议用药前半
小时给予消炎痛25mg或其它非甾体类抗炎药对症处理。
由于干扰素也具有抑制细胞分裂的作用，也可引起白细胞、网状红细胞的减少，细
胞过低时应停止用药。此外，干扰素还可能导致脱发、皮疹、红肿、嗜睡、一过性肝损
伤等不良发应，一般无需特殊处理，严重者应停药。
?不同类型的干扰素有什么区别？
干扰素可分为普通和长效型，普通干扰素注射12小时候基本完全排出体外，因此
前期需每日注射，给患者带来较大痛苦和不便；而长效干扰素的半衰期可超过80小时，
有的血药浓度维持长达168小时，药效平稳，一周只需注射一次就能有效，但价格相对
昂贵。
长效α干扰素又有α2a和α2b等剂型，例如常用的派罗欣、罗扰素、迪恩安、富
康泰等为α2a型，佩乐能、安达芬为α2b型。一般认为两者效果相似。但也有报道
使用α2a效果不佳后，改用α2b型取得良好效果的报道。
?如何正确使用抗凝药物？
过高的血小板可能导致血栓形成，抗凝治疗能有效预防高板并发症，常用的抗凝药
物有阿司匹林，双嘧达莫，氯吡格雷，抵克力得，吲哚美辛，肝素等。抗凝药物的选择
和用法应根据每个人的情况决定。
目前国际上对血小板数>1000×109／L，无出血倾向的高板患者均主张长期采用小
剂量阿司匹林防治血栓并发症。小剂量一般指每天50～100mg，这个剂量同样用于预防
高血压、冠心病患者心梗、中风、短暂性脑缺血等的发作。小剂量的阿司匹林，在起到
抗凝作用的同时，最大程度的避免了胃肠道反应、过敏、肝肾损害等副作用的发生。有
报道认为JAK2变异阳性患者头痛发生率高于阴性患者，小剂量阿司匹林能减轻神经系
统症状。但是如果血小板＞1500×109/L,应该先使血小板降到1500×109/L以下，再考
虑加用阿司匹林，因为高于1500导致获得性血管性血友病，服用阿司匹林可能导致出
血。其具体机制不清，目前认为主要与血管性血友病因子（vWF）相对缺乏或大分子vWF
多聚体减少有关。
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氯吡格雷，抵克力得等ADP受体拮抗剂用于高板患者的效果不优于阿司匹林，只用
于不适用阿司匹林的患者。吲哚美辛解热镇痛的作用较明显，副作用较大，也不作为常
规应用。肝素一般不作为预防性应用，仅用于已有血栓形成者。
?各种降低血小板的药物可以同时使用吗？
如前所述，降低血小板的常用药物包括以羟基脲为代表的化疗药，以α干扰素为代
表的细胞增殖抑制剂和以阿那格雷为代表的血小板特异性抑制剂。部分患者使用其中一
种药物，难以将血小板控制在理想的范围内，能否同时使用两种或多种降低血小板的药
物呢。
对于同一类药物，如同为化疗药的羟基脲+白消安，是不主张同时应用的，这样的
应用不良反应可能会非常明显而效果不理想。对于不同类的药物，如羟基脲+阿那格雷，
羟基脲+干扰素，干扰素+阿那格雷，这样的用药方案是可行的，用于一些单一药物治疗
效果欠佳的患者，取得了良好的效果，同时副作用增加不明显，安全性比较满意。
?更换降低血小板的药物时应注意什么？
部分患者使用一段时间某一药物后，因各种原因希望更换降板药物，避免血小板
的剧烈波动是安全度过换药期的基础，换药期间我们应避免在新药还没有发挥作用的
情况下，完全停用老药。例如病友原来口服羟基脲，计划更换为阿那格雷，因阿那格雷
一般需服用后10左右才起效，因此开始服用阿那格雷的第一周左右，不建议完全停用
羟基脲，可在前5天继续应用原剂量的羟基脲，复查血小板，如血小板数较单用羟基脲
时出现了下降，可逐步减少羟基脲用量，并根据检查结果同时调整阿那格雷用量；如血
小板下降不明显，可继续两种药物同用，密切监测血小板数，逐步增加阿那格雷用量，
到确认阿那格雷已起效后，再逐步减少，直至停用羟基脲。换药期间，抗凝等治疗不受
换药影响，继续进行。
?如何针对自己的情况，选择最优化的治疗方案？
每个人的病情不一样，年龄，血小板的数量，个人的身体状态，对药物的反应，既
往基础疾病的种类，对治疗的要求，经济条件等都不同，注定了没有一个绝对的治疗方
案对所有人来说都是最佳的。只有在遵循治疗原则的前提下，根据每个人的情况对治疗
方案作出个性化的调整，才可能取得一个相对优化的治疗方案。
根据有无发生栓塞、出血的危险因素，将患者进行危险度的分级，是选择不同治疗
方案的前提。一般将高板患者分为：①低危组：年龄小于40岁，血小板计数＜1500，
无栓塞病史，无心血管疾患危险因素（如吸烟、肥胖）和家族史；②中危组：年龄40～
60岁，介于低危、高危之间。③高危组：年龄≥60岁或有血栓病史；
根据不同的危险度，不同的医生对治疗方案又有不同的理解，以下列出的是以意大
24
利血液学会等3个组织提出的高板治疗指南为基础的建议：
①年龄＜40岁的患者，一线药物为阿那格雷或α干扰素，如常规剂量不能耐受，改用
羟基脲；也有医生认为，低危组患者如无明显不适，无生育等要求时，无需治疗。
②40～60岁患者，如无危险因素，治疗可参考＜40岁患者；如合并血栓史等，可以羟
基脲为一线治疗药；
③年龄60～70岁的患者，羟基脲为一线药；如副作用过大或大剂量致毒性过强时，以
马利兰或pipobroman为二线药物。
④年龄＞70岁者，羟基脲，马利兰等均可为一线药。
备注：
①凡血小板计数超过800，而小于1500时，均建议给予小剂量阿司匹林预防血栓，对于
中、高危组患者，无论血小板多少，都可长期给予小剂量阿司匹林。
②对于妊娠或希望妊娠的妇女，由于羟基脲等可能有致畸作用，应选用干扰素。妊娠前
三个月和最后三个月可停用阿司匹林。
③已使用阿那格雷或干扰素，且病情控制稳定的患者，进入60岁后仍可用原治疗方案，
不必特意改用羟基脲。
④对于长期应用羟基脲等药物，出现可能由羟基脲等导致的严重不良反应，如肢体末端
溃疡等，仍可选用阿那格雷或干扰素治疗。
⑤所有高板患者都应注意控制血压、血糖、血脂，中危组以上应劝告禁烟。
?中医在治疗原发性高板中的作用？
首先和大家谈谈我的中医观，现在网络上不少所谓的公知、教授反对中医，认为中
医是伪科学，对此我不敢苟同。虽然不否认传统中医书籍里提到的某些理论和方法荒谬
可笑，现代中医也确实存在规范化、标准化不够，重复性不好，有的疗效无法用现代科
学解释等问题，但不能因此否定整个中医医疗体系，不能因为她的思维方式和理论体系
不同于现在主流的西医，就全盘否定她的价值，完全以现代西医的所谓科学标准去衡量
中医，本身就是违背了客观、辩证的科学思维。同时，也要认识到中医中药的局限性，
中药也有副作用，某些中药成分复杂未知，或者被环境污染，服用后也可导致严重后果；
某些疾病，如绝大部分的癌症，中医也无能为力，不能因为个别人用中药后康复，而夸
大其作用，企图普遍推广。中西医应该求同存异，取长补短，共同去伪存真才能更好的
发挥其保卫健康的作用。
发现高板以后，很多病友看到西药说明书中的各种不良反应，特别是对羟基脲类化
疗药，有比较大的顾虑，担心副作用太大，服药后可能带来各种新的问题。而在大家的
心目中，由于中药一般为天然的动植物或矿物，或出于对中华传统医学的崇拜，希望采
用中医中药来治疗高板。确实有个别患者采用中药治疗取得了较好的效果，但不存在普
遍实用性。我曾带母亲去某国家重点中医学院附属医院的血液专科，找了个某资深主任
医师，对于高板她的建议也是中医可作为辅助治疗，长期稳定的控制血小板还是推荐
西药为主。
25
中医认为高板的病因肾阴不足是其本，血瘀脉络是其标。患者多伴有阴虚火旺，因
此治疗以清热解毒，活血化瘀为主。
附：两篇中西医之辩的文章，与我的看法基本相同，分享给大家。
http://culture.ifeng.com/a/20150914/44648645_0.shtml
http://www.infzm.com/content/9967
?食疗对原发性血小板增多症患者有效吗？
高板患者通过食疗，对控制血小板和减少并发症能起到辅助作用。薏米，黑木耳，
黑芝麻，核桃，枸杞，山药，板栗，芡实等都是不错的食疗品种，其它能起到降低血粘
度、营养丰富、具有辅助抗凝作用的食物也都可以适当多吃。同时刺激胃肠道、增加血
粘度的食物应该适当控制，特别避免暴饮暴食。总之，饮食做到营养均衡，适度清淡，
对病情有利。
?在整个治疗原发性血小板增多症过程中需要注意哪些问题？
很多病友在得知患病的初期，由于对高板不了解，以为自己得了绝症，往往存在非
常大的心理负担，吃不好睡不香，殊不知疲劳的身体状态会更进一步加重病情。其实广
大病友完全不必如此，前面已经说过，这个病只要控制好了并发症，基本不影响生活质
量，对预期寿命也没有影响，所以我们应该从战略上藐视这个疾病，就像得了高血压、
糖尿病一样，把高板当成一个普通的慢性病，保持乐观的心态。同时在战术上加以重
视，注意长期、规律的适当使用药物控制，保持健康的生活方式，早睡早起，避免过度
劳累，戒烟限酒，适量运动。定期监测血小板（即使对病情控制有信心，也应每1至2
个月做一次血常规），中老年人每年进行一次全面体检，完全可以拥有和其他健康人一
样的生活。
?怎样看待不同医生给出的不同的治疗方案？
在讨论这个话提前，也请大家看一篇《蜗居》作者六六女士“卧底”医院后写下的
文章
http://www.infzm.com/content/48209。
不同的医生对于同一个疾病给出不同的治疗方案其实是很正常的事，医生给出的治
疗方案很容易受到个人经验和主观判断的影响；即便是不同研究机构，学术团体经过严
格的讨论和反复求证以后，对同一疾病给出的诊疗指南，也存在着差异甚至争议。我自
己作为医生，在给自己的家人选择治疗方案的时候，也会再三犹豫和比较。因此，对于
不同医生给出的不同方案，只要不违反基本治疗原则，都有其道理，很多时候也没有好
坏对错之分。
回到对高板的治疗上来，其实不同的学术组织，不同的医生，甚至不同的患者之间，
26
对高板的治疗也存在着不同的认识。对无症状且低危险度的患者是否需要接受药物治疗，
就一直存在争议。
发表在国外权威刊物上的文章，对高板治疗方案，降板是选择羟基脲还是阿那格雷
更好也有不同的认识。
Harrison等将有血栓高危倾向的患者随机分为2组，分别给予羟基脲+阿司匹林与
阿那格雷+阿司匹林，平均随访39月。阿那格雷+阿司匹林组发牛动脉血栓、严重出血
与转变成骨髓纤维化的比例均高于羟基脲+阿司匹林组，但静脉血栓发生较少。由于高
板动脉血栓的发生率比静脉血栓高3倍，且危害更大。作者提出，在有血栓高危因素的
高板患者用羟基脲+阿司匹林比阿那格雷+阿司匹林效果更好。
而另一组研究者对采用世界卫生组织分类标准诊断的高板，治疗情况进行比较。259
名患者，122人用阿那格雷，137人用羟基脲，随访6个月作为终点事件时间，之后再
随访12和36个月。两组在大动脉、大静脉栓塞，严重出血，小动静脉栓塞，小出血事
件，中断服用的比例没有明显差别。
虽然以上两个研究结论却存在较大差别，但都是真实可靠的。这两个研究结果都主
要以西方人种为研究对象，那对亚洲人的治疗结果呢。一项日本人使用阿那格雷治疗高
板的研究如下：20名日本高板患者，血小板大于800，使用阿那格雷治疗，起始剂量
0.5mg/天，目标位控制在600以下，后续剂量根据病情调整，实际使用剂量0.5—6mg/
天，随访时间2年。头痛和心悸是用药初期最常见不良反应，这些不良反应为轻度或中
度，没有出现因不良反应而中断用药的病例。总体用药剂量与以往研究结果无明显差异，
不必根据人种调整剂量，20名患者在治疗期间没有出现血栓、出血等严重的并发症。
尽管医生可能给出不同的方案，但最终的决定权还是在我们自己手里，分析各种治
疗方案的利弊，根据自己的对疾病的感受，心理预期，经济状况等综合因素，选择自己
认为最合理的方案就可以。
?高板患者的红细胞，血红蛋白偏低有什么危害？怎么治疗？
血红蛋白是红细胞中主要的蛋白成分，主要作用是运输氧气至全身各个部位，同时
带走各个器官产生的二氧化碳。血红蛋白和红细胞偏低，也就是我们平常说的贫血。血
液携带氧气的能力下降，会使全身各个器官的能量供应不足，出现头昏、耳鸣，记忆减
退，乏力，消化不良，内分泌紊乱等一系列症状。
造成贫血的原因很多，对于高板患者，主要从两个方面考虑，一是与高板无直接关
系的原因，如造血原料不足（如缺铁、叶酸、维生素B12），慢性隐匿性失血（如痔疮、
消化道溃疡、妇科疾病），老年性贫血（老年人由于骨髓造血功能逐渐减弱，导致的红细
胞和血红蛋白降低）等。另一方面是考虑与高板相关的原因，如骨髓纤维化，长期服用
羟基脲等骨髓抑制药物后造成的红细胞和血红蛋白减少（常同时伴有白细胞的减少）等。
只有找出病因，才能针对性的进行治疗，缺乏原料的补充原料；存在慢性失血的
治疗慢性疾病，避免隐匿性失血；由骨髓抑制药物导致的，可停用骨髓抑制药物，改用
其它药物；对于严重的贫血，可注射促红细胞生成素（EPO）或直接输血。总之，贫血是
27
一个病因复杂的疾病，需要针对病因进行治疗，去医院进行必要的检查，全面的告诉医
生自己的疾病和用药史，是取得良好疗效的关键。
?板高患者有时白细胞较高或很高，有什么危害？怎么办？
部分高板患者，行血常规检查后可能会发现白细胞数也高于正常值，首先应排除感
染引起的白细胞增高，同时如果诊断高板时骨髓穿刺的结果也可以排除其它血液病的可
能，这种情况下白细胞数轻度升高（＜15×109/L），一般不必过分在意，在服用骨髓抑
制剂（如羟基脲）后，白细胞可能伴随血小板一起下降。
如果经治疗后白细胞仍然持续高于正常值，甚至有一直升高的趋势，此时应引起足
够的重视，因白细胞的增高不仅可以增加血栓的风险，也有转化为慢性粒细胞白血病的
可能，此时必须去医院血液科行相关检查，找出病因，进行针对性的治疗。
?慢性粒细胞白血病怎么治疗？
极小部分的高板病友可能最终转化为慢性粒细胞白血病（以下简称“慢粒”），其实
大家也不用过分的被“白血病”这三个字吓倒，除了最初的干扰素、化疗、放疗等方法，
随着医疗技术的进步，针对慢粒已经有了效果非常好的小分子靶向药物，如伊马替尼
（商品名“格列卫”）等。这些药物能极大的缓解疾病的进展，只要长期服药，大部分患
者可以获得长期生存。
慢粒的主要原因是Bcr基因与Abl基因并置在一条染色体上形成Bcr-Abl癌基因，
产生致癌的Bcr-Abl融合蛋白，融合蛋白是一种构成性激活的酪氨酸激酶，抑制激酶的
活性，就能有效的控制慢粒的发展。伊马替尼（格列卫），尼罗替尼，达沙替尼，博舒替
尼，普纳替尼都属于这类抑制剂，能够控制慢粒的发展而且副作用相对较小，这类药物
最大的缺点就是价格昂贵，最常用的伊马替尼，大陆价格大约25000一盒，美国或香港
的价格也要16000左右，每盒只能吃1个月左右，而且要长期吃，这不是一般家庭能够
承担的起的。而印度仿制的伊马替尼，价格大约1800元，比原研药要便宜得多，这也
就是为什么很多病友去想法设法找印度代购的原因。
?骨髓纤维化怎么治疗？
部分高板患者会发展为骨髓纤维化（以下简称“骨纤”），骨纤由于骨髓的硬化和无
效造血，造成贫血、髓外造血，进而产生一系列并发症。骨纤后期会出现严重出血、感
染、骨痛等，影响患者的生活质量。而且既往对骨纤没有特别有效的治疗方法，只能通
过药物对症治疗和输血维持，患者的10年生存率不到20%。新型的JAK抑制剂鲁索替
尼(ruxolitinib，商品名Jakafi)的出现为骨纤的治疗开辟了新的希望，鲁索替尼主
要用于治疗骨纤，同时对JAK2突变阳性的高板，真红都有效。口服不仅能缓解脾肿大、
改善贫血，而且能提高患者的总体生存率。遗憾的是这个药物刚在美国上市也不过三四
28
年，即使国外的代购渠道也很难获得。
晚期慢粒和骨纤都可以通过骨髓移植进行根治，但骨髓配型成功几率较小，费用
高。同时血红蛋白低，核型异常、骨硬化症和老年都是移植的不良预后因素，因此最后
移植成功的患者并不多。
?为什么很多药品国内都没有，而且价格昂贵？
随着信息的获取越来越方便，国外上市的新药，国内的医生甚至普通病友都能通过
网络等各种途径了解到。很多病友急切的盼望效果良好的新药在国内上市，最好能纳入
医保，而等来的往往是失望。国外的新药引入国内的速度很慢，即使引进价格也奇高，
迫使不少病友只能通过各种途径国外购药来保护自己的健康。
目前研发一种真正全新药物（不同于在原有基础上的简单改良或搭配）的成本大多
在10亿美元以上，从基础研究，药品的研制，合成，到漫长的四期临床试验，再到通
过药监局的审批，都需要投入大量金钱。更有很多新药研发到一半，投入大量金钱后可
能发现存在问题，不能上市，因此只有资金雄厚的少数跨国巨头才能承担得起全新药物
的开发。新药上市以后都有专利保护期，在专利保护期内，其它厂商不能仿制，公司的
本质是逐利，原研厂商可高价垄断销售以此来弥补研发成本和获取高额利润。新药的高
价其实无可厚非，因为如果不能获得高额利润，就不会有公司冒着极大的风险去开发新
药，医学就不会有进步，最终受伤害的还是患者。专利保护期过后，其它药厂就能仿制，
仿制药出现后，由于其没有研发成本，因此价格会比较低。
新药经过美国或欧洲食品药品监督局批准上市以后，是不能直接在中国市场销售的，
在国内市场销售的所有药物，必须在中国进行本土的临床试验，获得中国药监局的批准。
这就造成了新药登陆中国市场总晚于国外，新药上市初期价格本来就非常高，而且进入
国内后经过层层代理，价格就更离谱了。由于国内市场消费能力有限，批准手续繁琐，
罕见病发病率低消费人群有限，渠道复杂等原因，部分国外厂商甚至不愿将药物引入中
国。这就造成了很多国外已经证明效果很好的药，国内长时间没有销售，阿那格雷就是
一个例子，其最早1997年就被美国FDA批准用于治疗高板，但至今仍未引入国内。专
利保护期过后，国内有药厂试图仿制，但也因种种原因没有被批准上市。
印度是一个仿制药产业非常发达的国家，西方国家生产的各种昂贵新药一上市，还
在西方国家的专利保护期之内，印度法律就敢于冒天下之大不韪，不承认国外专利或缩
短专利保护期，允许印度的药厂仿制。仿制成功之后，马上过FDA/EMEA认证，过了认
证出口到欧美乃至全世界，遇到专利纠纷，就不停的应对西方药厂的官司。
很多病友担心仿制药和原研药之间的质量差别，的确，仿制药物比仿制其它东西难
度要大很多，即使知道药物的分子结构，要仿制出生物活性，药代动力都相似甚至更好
的药物，需要强大的技术基础。由于印度的特殊政策，很多实力雄厚的仿制药大厂在印
度开设工厂，印度本土也有很多长期从事仿制的厂商，在这方面有非常好的技术积累，
甚至能通过工艺的改进，将部分药物做的比原研厂更好，这也就是印度产仿制药能够通
过国外监督机构认证上市的原因（在这方面，中国还有很长的路要走）。因此，只要是经
29
过认证的仿制药，其质量和原研药差别是很小的，是完全可以放心的，而且对广大中国
病友而言，其性价比更高。
进阶篇特殊情况的处理
?原发性血小板增多症患者能否接受手术治疗？术前要注意什么？
许多疾病都需要手术治疗，而手术最大的风险之一就是出血，对于血小板功能不良，
易发生出血风险的高板病友来说，手术确实是一件危险的事。国内对高板患者是否能进
行手术及术前处理方法的报道罕见，查阅一些国外文献，发现高板患者手术是完全可能
的，国外有高板患者成功经历膝关节置换，冠脉搭桥手术，介入手术，腹腔手术的各种
报道，不过相对于其他人，高板病友们需要更精心的术前准备。
不管进行何种手术，都应适当降低血小板，并尽量恢复患者的血小板功能，择期手
术者可通过药物治疗，将血小板控制在正常值的上限；急诊手术者，可采用血小板单采
术，或血浆置换，迅速降低血小板数到正常值，降低血小板将能减少术中出血和术后血
栓的风险。术后也必须严格控制血小板和白细胞，并做好凝血等指标的检测，预防血栓
的形成。
?原发性血小板增多患者怎样安全的生下宝宝？
高板虽然最常见于中老年人，但也有一小部分青年患者。对于患有高板的女性，如
何健康顺利的生下宝宝是她们最关系的问题。高板患者怀孕前三个月发流产的几率为
25%-50%，并发症包括胎儿宫内生长迟缓，死胎，子痫等，这些并发症的发生与孕前高板
状态不无关系，特别是JAK2突变阳性的患者。虽然部分孕妇在孕期血小板会出现自发
性的降低，但高板的准妈妈们在怀孕前就必须严格控制血小板，孕期控制血小板的首选
药物是干扰素，干扰素已被证明能在减少血小板的同时，不影响胎儿的发育。阿那格
雷也不推荐使用，因为其可透过胎盘进入胎儿体内，尽管没有研究证明其影响胎儿发育，
但也未能充分证明其安全性，只有在存在使用干扰素禁忌症、不能忍受其副作用或干扰
素完全无效时，才考虑使用阿那格雷。羟基脲是孕期和哺乳期都禁用的，因其有明显地
致畸作用。
阿司匹林是否提高怀孕几率仍存在争议，但对于没有高板的子痫患者，阿司匹林对
孕妇和胎儿都是安全的，因此推荐孕前使用阿司匹林，阿司匹林的致畸作用不明，怀孕
前3个月是否使用需要专业的医生根据具体情况权衡利弊，分娩前一周需停用，以减少
产妇和新生儿出血等并发症的风险。
30
?儿童患有原发性血小板增多症后怎样治疗？
成人高板的发病率是儿童的60倍，儿童高板的原因不清，JAK2和MPL等突变的比
率也低于成年人，儿童发生栓塞的几率也远低于成年人。针对小孩高板的报道较少，某
研究者回顾了12篇关于儿童和青少年高板报道，共计病例157例，年龄从2个月到19
岁，最高血小板5500以上，治疗方案主要为阿那格雷和干扰素，较少使用羟基脲。对
于高风险患者，建议使用小剂量阿司匹林即可。
?处理老年人的原发性血小板增多症要特别注意什么？
老年高板患者，除了血小板增高，往往还伴随着其它疾病，特别是高血压、高血糖、
高血脂等，进一步增加了血液的粘度和发生血栓的风险。同时老年人的血管弹性较差，
也更容易发生出血。因此对于高板的老年患者，更应在严格控制血小板的同时，预防和
治疗“三高”，减少并发症的发生几率。
?原发性血小板增多症出现急性栓塞、出血后如何正确紧急处理？
高板患者可能发生胃肠道急性大出血、由外伤导致的急性出血等高度危险的情况，
由于血小板功能缺陷，不能有效形成血栓，不容易止血。此时因立刻告知医生患者既往
存在高板病史，在相关检查前就开始针对血小板的治疗，紧急治疗措施为，血小板分离
术，此方法能迅速减少血小板数量，但对致命性出血效果不佳，同时应输注正常血小
板，有利于止血。由于巨核细胞未被抑制，故经处理后一两天血小板很快会再升高，因
而紧急处理后应马上应用抑制血小板生成的药物。
对于高板患者出现的栓塞，应立刻给予抗凝剂，首选阿司匹林300mg/天，同时采用
血小板单采迅速降低血小板数。
?长期服用羟基脲导致指甲变黑，甚至手足溃烂怎么办？
部分患者服用羟基脲后可能出现指甲变黑，最短的服用几周后就可能出现这种情况，
也有患者服用几年后才出现，如下图所示。
31
出现这种情况的机制仍然不清楚，如果仅仅是指甲变黑，没有疼痛、麻木、肿胀等
不适，不必特殊处理，可继续使用羟基脲。有一少部分患者，特别是长期使用羟基脲
的患者，可能出现指甲和肢体末端的溃疡，这是应该停用羟基脲，改用阿那格雷或干扰
素等其它降板的药物，同时对溃疡创面进行外科换药治疗。
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33
后记
2011年，外科学硕士毕业后在天津某三甲医院工作。母亲在湖南老家，50多
岁也正是更年期，身体总有些不适，每年单位体检，虽然没查出什么大毛病，但
母亲总说特别容易疲劳，体力大不如前，所以我对她的身体一直不太放心。工作
没多久，同一批进入医院工作的同事的母亲查出子宫癌，更担心起母亲的健康来，
于是劝母亲来天津我所在的医院进行一次较全面的体检，对自己监督下的体检总
是更放心。11月初，母亲到了以后，抽血、超声等检查全部来一遍，当天中午，
检验科的同事就给我打电话，说再来抽一个血常规，因为检查结果血小板特别高，
他们怀疑可能是抽血时出现了凝血，导致结果误差。当时也没在意，下午上班就
带着母亲又去扎了个指血，和检验科的同事聊会天，不到15分钟结果就出来了，
血小板和第一次一样，都是1100×109/L左右。我自己当时仍不能判断只是什么
原因，检验科的同事说怀疑原发性血小板增多症，马上又找检验主任做了个外周
血涂片，主任也说高板可能性大。我心里咯噔了一下，虽然我当时仍不太清楚高
板到底是个什么病，但我医学的常识告诉我血小板超过正常值3倍以上，不是好
事，血栓的风险很高。当时也没把风险告诉母亲，好在当天其它体检结果都问题
不大，母亲自己也没太在意血小板增高这个结果。
晚上趁着母亲睡觉以后，赶紧翻书、查文献，了解血小板增高这个疾病，当
看到原发性高板属于骨髓增殖性肿瘤，有的资料中写原发性血小板增多症中位生
存期大约15年的时候，瞬间人就不好了，医生的经验告诉我这个病的严重性。
总希望母亲血小板的增高不是原发而是继发，这样只要找到病因，就能彻底治愈。
辗转难眠，第二天一早又带着结果去找医院的血液科医生，他们也高度怀疑是原
发性高板，因为继发高板通常不会超过600，并且建议我去中国医学科学院血液
病研究所（以下简称，血研所）作全面检查。当天回去委婉的告诉母亲，这个血
小板的增高必须引起重视，查出原因，而我们医院血液科很多检查做不了，要去
血研所作进一步检查。
于是隔天又去了血研所，挂了个专家号（专家的名字忘了），专家一看检查
结果，和我简单交谈了几句，得知我也是医生后，就在化验单上写了“MPN”三
个字母，经过我前期的查阅文献，我知道这是“骨髓增殖性肿瘤”的缩写。专家
告诉我母亲，他怀疑是“骨髓增殖性疾病”，需要做进一步检查，包括骨髓穿刺、
基因检测等等，当天已经来不及做了，他会开好检查单，第二天一大早来检查，
才能最后确诊。我明白专家的良苦用心，为了避免提到肿瘤给患者带来的心理负
担，他在最后确诊前，特意把“肿瘤”说成了“疾病”。第二天骨穿是十分痛苦
的，一向坚强的母亲虽然没有流泪，但做完以后在治疗室门外休息了半个小时，
34
才勉强站起来，不那么利索的走出了血研所。在这期间我开始悄悄看了大量关于
“骨髓增殖性肿瘤”的专业文献，医生的直觉告诉我，即使不参考最后的检查结
果，母亲也极有可能就是这个病，而我此时只希望最好是原发性高板，不要是骨
髓纤维化，更别是慢性粒细胞白血病。两周后血研所检查结果出来了，BCR-ABL
基因突变阴性，JAK2V617F突变阴性，骨髓检查结果也是典型的原发性血小板增
多症的特征。确诊原发性高板无疑，建议给予羟基脲降低血小板、同时口服小剂
量阿司匹林抗凝。
了解到治疗方案后，母亲意识到了疾病的严重性，在回家的车上就看起了药
物说明书。阿司匹林她很熟悉，外公冠心病的时候常吃；但当母亲看到羟基脲属
于化疗药，适应症全是各种癌症和白血病的时候，心情一定是极其低落的，甚至
以为自己的病和白血病类似。在她们这代看过《血疑》，对山口百惠患白血病去
世印象尤其深刻的人心中，血液病几乎等于白血病，而白血病是绝对的不治之症。
我反复告诉母亲，这个病虽然属于血液系统肿瘤，但不幸中的万幸，它的恶性程
度最低，进展最缓慢，只要控制好并发症，不会有生命危险，和正常人没有区别。
我千方百计说服母亲，让她宽心。但和所有刚知道自己患有肿瘤的人一样，或许
别人越劝说，她越会觉得自己病情严重，越是担心，越是恐惧。我知道如果不给
母亲彻底说清楚这个病的来龙去脉，让她对自己的病情有一个真实、彻底的了解，
她一定会胡思乱想的，心理的波动可能比疾病本身带来更大的痛苦。
我早有准备，翻出教科书上关于原发性血小板的章节给她看，又节选了文献
中说得比较乐观的段落打印出来，让母亲对她自己的疾病有一个正确的认识。但
我相信头两天，母亲肯定是没睡好的。
我劝她开始治疗，血小板接近1200太危险，容易形成血栓，她同意吃阿司
匹林，但对羟基脲有强烈的抵触情绪，因为在她的印象中，这类药物副作用极大，
吃了会给身体带来不可逆转的损伤。她回忆说，根据原来的症状看，得这个病可
能有3年左右了，最早是发现切菜不小心弄伤手指后，不大的伤口，但要按压半
个小时才止血；体检抽血的时候，止血的时间也比原来长很多，而且这3年特别
容易疲劳。只是但她一直没在意，觉得是因为更年期的原因。让父亲在家中翻出
前年的体检报告，发现那时血小板已经700多了，医生没有提醒，我每年只在过
年回家十天左右，也没特意看过体检报告，想来真是惭愧。经过几天的缓冲期，
母亲渐渐接受了自己的病情，既然3年了，没有任何治疗也没出什么大问题，那
应该不会像白血病那么严重。于是母亲提出想看中医试试，在她的心中，中药几
乎是没有副作用的。于是我又带她去了天津中医药大学附属医院的血液科，找了
一位老专家。老专家看完血研所的检查结果，还是建议母亲用羟基脲，开了一些
中药，但说只作为辅助。中医西医都看完了，母亲仍然不接受羟基脲治疗，坚持
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以中药为主，带着中药回了湖南。
母亲回家后买了中药粉碎机，和父亲一起自制了大量中药丸，这样吃起来比
煎药方便，药效也更好。吃了一个多月后，母亲兴奋的告诉我，最新的检查结果
血小板已经降到了900左右，又吃了2个月，最低降到了700多。这时母亲仿佛
看到了用中药控制血小板的希望，但后来血小板又出现了波动，反弹到1000左
右，而且随着吃药时间的延长，大量服用清热解毒，活血化瘀的中药后，母亲也
出现了易腹泻、盗汗、体重减轻等各种不适。反复调整药方和用量，各种症状仍
然严重，血小板数量也不再明显下降，只好停止了中药治疗。考虑过注射干扰素，
但母亲嫌经常打针太麻烦，而且看说明书副作用也不小，没有实施。
我在母亲刚确诊的时候，看过阿那格雷的资料，从药理上来说不属于化疗药，
母亲容易接受，口服药物也比较方便，想试试，但苦于国内没有上市，无法使用
（期间为了买阿那格雷，从网上找了个代购中介，还被骗了4000块，也没敢告
诉父母）。我只能自己查找国外网上药店，虽然早就知道欧美医药分离，处方药
很严格管理，没有处方几乎不可能拿到处方药，但还是抱着侥幸的心态一家家给
他们发邮件询问能否购买阿那格雷，并邮寄到中国，得到的答复都是必须提供本
国的处方。停药后母亲的血小板又基本回到了治疗前的1100-1200的高值，虽然
吃着阿司匹林，血栓风险会低一些，但仍然比较危险。我只好给能想到的所有在
国外的同学、朋友一个个打电话，问他们能否买到阿那格雷，结果也都是失望。
又过了两个月，一个同学给我留言，说他找到一个当地朋友愿意提供帮助，但需
要我母亲的所有检查结果，以确保诊断正确，不会误用处方药。我立刻把母亲的
各种检查结果都拍照，没英文缩写的地方都标上英文翻译发过去。2周后我同学
告诉我拿到了3瓶阿那格雷，他暑假回国的时候可以把药带回来。这事我仿佛看
到了一个大救星，并特意回湖南接上他大吃了一顿。然后在家陪了母亲一个星期，
母亲本来心脏不太好，刚开始用阿那格雷的时候感觉心悸比较厉害，还有轻度的
头晕，但药已经花大价钱买回来了，母亲也知道我为这个药费了很多心血，就坚
持继续用，一个星期后，血小板降到了800多，3周后到了700左右，母亲心悸、
头晕的不良反应也有所减轻了，然后慢慢加量，两个月后，每天2.5mg的剂量能
把血小板稳定控制在400左右，同时对药物逐渐适应，不良反应也基本消失。近
4年来母亲一直靠阿那格雷控制血小板，服用小剂量阿司匹林预防血栓，效果不
错，没有出现任何并发症。
这就是我母亲的治疗经过。
啰里啰嗦回答了近50个问题，洋洋洒洒写了快三万字，都是一个一个字打
出来，比一本硕士论文的字数都多了，其实还真挺累的，但想到或许能解答部分
病友心中的疑惑，是件非常有意义的事，心中有充满了喜悦。希望我这本小册子
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能够给广大病友带来帮助，有其它问题也可以加我微信（微信号：15510982133），
私聊进行探讨。回头来看，对本书的表述方式和内容还有一些遗憾和待改进的想
法，在下一版中再修改吧。最后，十六个字与大家共勉：
心态乐观，健康生活，合理治疗，享受生命！
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