基因编辑与干细胞专辑SUMMARYCRISPR是指规律成簇间隔短回文重复序列（clusteredregularlyinterspaced
shortpalindromicrepeat），Cas即CRISPR相关蛋白（CRISPR-associatedprote
in）。2013年的Science、NatureBiotechnology等杂志上接连报道了CRISPR/Cas基因编辑技术，其
相较传统基因编辑手段具有方便性及灵活性等多重优势，将靶向基因编辑技术推向高潮。干细胞能够无限制自我更新与增殖分化，在基础研究及临床
治疗上拥有广阔的应用前景。基因编辑技术与干细胞研究的有机结合，为更完善的研究模型与更精确的细胞治疗带来巨大希望。为了展示基因编辑和
干细胞的技术和应用的最新进展，CellRegeneration杂志特别邀请干细胞领域知名专家，组织了基因编辑与干细胞专辑（The
maticSeriesofGeneEditingandStemcells），从不同角度多个领域对CRISPR/Cas
技术在干细胞及再生医学领域中的应用进行了回顾、总结、探讨与展望。01MethodsandapplicationsofCRI
SPR/CassystemforgenomeeditinginstemcellsPMID：31666940扫码阅读
全文：上海科技大学黄行许教授在本综述中带我们重温了CRISPR/Cas系统的发展历史及其工作原理，探讨并总结了CRISPR/Cas
技术的新兴衍生应用，包括基因筛查、在转录水平及表观遗传修饰方面的调节、CRISPR成像以及碱基编辑等。同时，本文也概述了CRISP
R/Cas系统在干细胞以及再生医学研究上的应用前景，包括其能够对多能干细胞进行快速有效的编辑，能够帮助筛选细胞重编辑的关键因子等，
为干细胞以及再生医学的研究提供了方便有效的手段。CRISPR/Cas系统的广泛应用通讯作者：黄行许研究员上海科技大学生命科学与技
术学院主要研究方向：遗传学、生殖生物学02EfficientcleavageresolvesPAMpreferences
ofCRISPR-CasinhumancellsPMID：31709036扫码阅读全文：原间隔相邻基序（proto-sp
aceradjacentmotif,PAM）短序列是Cas蛋白进行识别的靶点，是利用CRISPR/Cas系统进行基因编辑必须
遵守的规则。目前仍然没有有效的方法在人体细胞中寻找可用的PAM。在本文中，来自温州医科大学附属眼视光医院谷峰研究员团队为我们报道了
一种可以有效识别人体细胞PAM的手段：PAM-DOSE系统（PAMDefinitionbyObservableSequen
ceExcision），并在人胚胎肾细胞中利用该方法发掘不同Cas蛋白可识别的PAM序列，该研究对人类基因组编辑及基因治疗的发展
具有重要意义。PAM-DOSE系统识别PAM的工作原理通讯作者：谷峰研究员温州医科大学附属眼视光医院研究方向：基因修复与干细胞研
究03CRISPR/Cas:apotentialgene-editingtoolinthenervoussyste
mPMID：32761306扫码阅读全文：神经系统作为机体最复杂的系统，拥有庞大数量的神经元，承载着认知、记忆、情绪等复杂功能，
仍有大量未知领域需要探索。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉教授为我们综述了CRISPR/Cas工具在神经系统研究中的应
用。相比于传统的基因编辑手段，CRISPR/Cas工具更加快捷高效，已被用于小鼠、猕猴等哺乳动物神经系统靶基因的敲除或敲入，为研
究特定基因在疾病发展及治疗中可能作用提供有效手段。同时，通过基因工程手段将Cas蛋白与不同蛋白的融合，可以实现多方面的功能：例如，
Cas蛋白与脱氨酶融合可以实现特定碱基的编辑，具有治疗一部分基因相关神经系统疾病的潜力；Cas蛋白与组蛋白乙酰转移酶等融合，可以实
现其表观遗传学修饰的编辑；Cas蛋白与转录因子的融合可以实现靶基因表达的调控等。最后，本文也总结了CRISPR/Cas工具的劣势
和缺点，以及未来研究中需要注意的问题。通过基因工程手段将Cas蛋白与不同蛋白融合实现不同功能通讯作者：杨辉研究员中国科学院神经科
学研究所灵长类疾病模型研究组组长研究方向：基因编辑技术的应用研究04Thefirstcellfatedecisionin
pre-implantationmouseembryosPMID：31844518扫码阅读全文：哺乳动物个体拥有多种细胞类
型，这些细胞类型均由一个原始细胞——受精卵不断分裂分化而来。早期胚胎发育的准确调控对孕期及胎儿发育都至关重要。第一次细胞命运的选
择指滋养外胚层(TE)和内细胞团(ICM)的谱系分离。在受精卵的分裂和发育过程中，第一次细胞命运的选择发生在什么时期？这一选择是如
何发生的？来自南开大学药物化学生物学国家重点实验室的帅领研究员为我们回顾了小鼠植入前胚胎的经典发育模式，即内外模式(inside-
outsidemodel)和极性模式(polaritymodel)，并总结了TE和ICM第一次谱系分离过程中起关键作用的分子调
控机制及转录模式，帮助研究者更好地研究第一次细胞命运的选择。滋养外胚层(TE)和内细胞团(ICM)分离过程中关键的分子调控机制及转
录模式通讯作者：帅领研究员南开大学百名青年学科带头人研究方向：细胞重编程和基因筛选相关领域05Retrotransposons
inpluripotentstemcellsPMID：32588192扫码阅读全文：反转录转座子是由RNA介导转座的转座子
元件。其通过转录合成mRNA，再逆转录形成新的元件整合到基因组中完成转座，每转座一次拷贝数就会增加一份，可以增强自己的基因组。在生
殖细胞、早期胚胎细胞以及多能干细胞中，反转录转座子非常活跃，可以通过和多能性维持相关的转录因子(OCT4、SOX2和NANOG)结
合，维持细胞的多能性并促进细胞自我更新。在本文中来自中山大学的黄军就教授为我们总结了干细胞中反转录转座子的表达模式、功能以及相关调
控机制。反转录转座子的表观遗传学调控机制通讯作者：黄军就教授中山大学双一流建设“细胞基因编辑研究和应用”方向的团队负责人；生命科
学学院基因编辑动物平台负责人06CombinedapplicationofCRISPR-Casandstemcells
forclinicalandbasicresearchPMID：33033974扫码阅读全文：本文由中国科学院分子细胞
科学卓越创新中心李劲松研究员为我们介绍了将CRISPR-Cas工具与干细胞结合的潜在应用价值。干细胞拥有完整的同源重组修复功能（H
omology-directedrepair，HDR），因而成为CRISPR-Cas编辑的极佳对象。人工诱导多能干细胞和机体中
自然存在的组织干细胞均可被CRISPR-Cas工具编辑，可以作为病人特异性的治疗手段，具有重要的临床治疗价值。通讯作者：李劲松研
究员细胞生物学国家重点实验室主任，研究组长研究方向：干细胞与胚胎发育CALLFORPAPERS基因编辑与干细胞专辑是由中国科学
院分子细胞科学卓越创新中心李劲松研究员组织的一系列专题文章，目前仍然开放投稿。我们竭诚欢迎干细胞及再生领域科研工作者的投稿！投稿链
接：https://cellregeneration.springeropen.com/或发送邮件至：cellreg@cscb.o
rg.cn。下期预告下一期我们将为读者汇总单细胞技术与干细胞及发育生物学专辑（ThematicSeriesofStudyin
gStemCellandDevelopmentalBiologywithSingleCellTechnologi
es）的相关文章，敬请期待！2019年，《细胞再生》(CellRegeneration)经过了编辑队伍和期刊方向调整等大动作后，
再度出现在学界同仁的视线中。该杂志是中国细胞生物学学会的官方出版物，采取开放获取（OA）的出版模式，在学会支持下目前不向作者收取发表费用（APC）；致力于促进领域内科学家发表研究成果、交流科研心得，助力推动细胞再生的基础研究及其向临床的转化。2020年，中国细胞生物学学会携手SpringerOpen共同出版《细胞再生》，共同打造高质量的出版平台，为广大作者和读者提供更好的服务。 |
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