干细胞缺陷或导致帕金森氏症生物医药 苏珊?杨（SUSAN YOUNG） 2012-10-18 20:09:00随着年龄的增长，一些帕金森氏症患者脑部的干细胞细胞核形状会发生异常。这项发现打开了治疗帕金森氏症的新途径。
结块的细胞核：在一位已故帕金森患者的体内，脑细胞细胞核已经出现了变形（右边），而左图现实的正常脑细胞来自一位年龄相仿的个体。,
（图片来源：Merce Marti and Juan Carlos Izpisua Belmonte）
一些帕金森氏症患者脑内的干细胞会随着衰老出现越来越严重的损伤，并最终导致复制和分化为成熟细胞能力的丧失。研究人员把病人自己的皮肤细胞变成神经干细胞并对其缺陷进行研究。研究为瞄准细胞变化的治疗方法提供了新的焦点。
这项研究被发表在了昨天的《自然》杂志上，它使用了一种疾病模型：把病人自己的细胞首先转变为诱导多能干细胞，随后再转变为和疾病相关的细胞类型（在这里是神经干细胞）。这些技术的基础上周被授予了诺贝尔医学奖。
论文的作者研究了通过遗传获得一个突变基因从而患有帕金森氏症的病人。他们从病人的身上提取了细胞，并将得到的带有基因突变的神经干细胞培养了数代之后，发现细胞核开始出现异常的形状。这种异常损害了神经干细胞的生存，加州拉霍亚索尔克生物研究所（Salk
Institute for Biological Studies）的伊格纳西奥?桑乔-马丁内斯（Ignacio
Sancho-Martinez）说。
昨天发表的研究“让研究帕金森氏症机理的新方法出现了曙光，”纽约干细胞基金（New York
Stem Cell Foundation）的斯科特?诺戈尔（Scott
Noggle）说。它还提供了一系列新的治疗靶标：“那些靶标或修饰[这些基因的]活性的药物也许可以用在帕金森氏症患者的身上。这项研究为涉及药物筛选提供了工具。
在那些不是由已知遗传原因导致的帕金森氏症病患体内，也观察到了奇怪的细胞核。论文作者认为，这说明异常的神经干细胞也许参与了帕金森氏症的发生。尽管这一结论“有很大的推测成分，”哈佛医学院的神经科学家艾萨克森（Ole
Isacson）说，这项研究还是展示了“我们可以从诱导多能干细胞中获得丰富的数据和信息。”
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