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近日，美国 FDA 宣布授予 Arena 制药 APD811 孤儿药资格，这是一款口服环前列腺素 (IP) 受体激动剂，用于治疗肺动脉高压(PAH)。APD811 是该公司自行开发的一款试验候选药物，用于血管痉挛性疾病治疗，如 PAH。 Arena 全球运营及监管事务高级副总裁及主管 Audet 表示，FDA 孤儿产品开发办公室为了确定并授予候选药物孤儿药资格，要评价申请者提交的科学及临床数据，被授予孤儿药资格的药物可能潜在治疗罕见疾病，该资格将帮助推进这类产品的评价与开发。 “我们很高兴孤儿产品开发办公室为活性药物 APD811 授予孤儿药资格，我们期望今年晚些时候推进这款候选药物进入一项 2 期临床试验计划，”Audet 表示称。PAH 的特点是动脉压增加，从而使来自心脏的血液进入肺。 增加的血压使心脏紧张，可限制身体活动，导致心力衰竭。据美国注册以评价早期及长期 PAH 疾病管理 (REVEAL) 的患者数据，这种疾病确诊后，五年生存率估计为 57%。 编辑： 诚意 |
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