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亚力兄制药高成本罕见病药物 Soliris 被 NICE 推荐在英格兰使用。Soliris (eculizumab) 被许可治疗非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS)，这是一种危及生命的血液疾病，它可引起器官衰竭。发生最常见基因突变的 aHUS 患者中大约 70% 的人在一年内死亡，需要透析或有永久性肾损伤。 但这款药物非常高的成本意味着治疗英国大约 170 名 aHUS 患者将在第一年花费公共医疗卫生服务 5800 万欧元，而五年后治疗费用将上涨至 8200 万欧元。正是因为这一价格标签促使 NICE 在三月份发布了消极的草案指南，NICE 在指南中要求亚力兄证明 Soliris 成本的正当性。 NICE 于日前发布的草案指南支持这款药物应用，但也表示，“英格兰 NHS 与亚力兄应该考虑可能存在降低 Eculizumab 纳入 NHS 总成本的因素”。NICE 行政长官 Dillon 表示：“从可供使用的证据及临床医生及患者、家属及护理人员的证词来看，Eculizumab 很显然在 aHUS 管理中是一款突破性治疗药物。 “然而，这款药物非常昂贵。在做出决定的过程中，独立评价委员会需要从整体上为高度专业化的服务考虑总体的固定预算以及如何去分配。”因此，NICE 对 Soliris 的推荐要有几个条件，包括通过专家中心协调其应用，建立监控体系以记录接受 Eculizumab 治疗患者的数量及剂量是多少。 NICE 于 2013 年 4 月承担了评价像 Soliris 这样极其罕见（或极孤儿）病药物的责任，该机构还打算建立一个研究计划以评价 Soliris 治疗什么时候可以停止或进行剂量调整。亚力兄 CEO Bell 表示，该公司将向 NICE 提供具体意见以解决他们的问题。 但他补充称：“我们认为 NCIE 在其职权范围内工作是非常重要的，至于是否继续使用 Eculizumab 的决定应该由治疗医师基于最好的临床判断来做出。”英格兰 NHS 目前通过临时专门调配安排使 Eculizumab 在英格兰可供使用，这一政策仍会存在，直到最终的 NICE 决定发布，最终指南预计于年底前发布。 编辑： 诚意 |
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