9 月 23 日,NOXXON 制药宣布其 Olaptesed pegol (NOX-A12) 获得美国 FDA 孤儿药资格,这款药物结合放疗用于恶性胶质瘤治疗。 恶性胶质瘤是一种常见并且最具侵袭性的原发性恶性脑瘤,其结局较差,生存期较短。标准治疗包括化疗、放疗及手术,但由于肿瘤细胞的抵抗性,这种病治疗起来非常困难,从而使初始治疗后疾病复发及传统方法损伤大脑的风险变得不可必免。 Olaptesed pegol 是一种聚乙二醇镜像 (L-) 寡核苷酸,它可键合及中和趋化因子 CXCL12/SDF-1,阻止与其受体 CXCR4 & CXCR7 相互作用。CXCL12/CXCR4/CXCR7 通路通过控制癌细胞生存、增殖及转移来直接影响肿瘤的进程,并且通过血管生成及免疫细胞补充还有间接效果。 CXCL12 与 Olaptesed pegol 的中和导致肿瘤对化疗及放疗效果的敏感性增加。在 Olaptesed pegol 治疗中,通过抑制 CXCL12 复原骨髓干细胞驱动的肿瘤修补机制,使抗癌效果得到进一步增强。在恶性胶质瘤动物模型中,Olaptesed pegol 治疗导致放疗抗癌活性明显增强。 目前,Olaptesed pegol 正处于两种血液肿瘤多发性骨髓瘤 (MM) 和慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 的 2a 试验中。FDA 的孤儿药资格将支持 NOXXON 对 Olaptesed pegol 用于恶性胶质瘤的进一步开发。 NOXXON 制药首席医疗官 Baumann 博士称:“FDA 在美国授予 Olaptesed pegol 孤儿药资格对 NOXXON 来说是一个重要的监管里程碑。结合我们正在进行的多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病 2a 试验的中期结果,临床前的恶性胶质瘤结果进一步支持 Olaptesed pegol 广泛治疗的可能性。”
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