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“中国100个人中，有3个人矮小。根据中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组统计，我国儿童矮小发病率约为3.77%，全国4-15岁矮小患儿总数约有700万人。”介绍这些令人感到吃惊信息的人是来自北京、上海、浙江、吉林的儿童医院的医学博士和小儿内分泌遗传代谢病学研究领域的顶尖专家。 据他们介绍，90%的矮小儿童有自卑、抑郁等心理障碍，成年后不具备正常劳动能力，面临升学、就业、婚恋等沉重压力。在衡量生活质量的重要指标上，矮小患者都大大低于正常人，这严重影响了他们的一生，给700万个家庭带来巨大压力，成为一个不容忽视的社会问题。 每一个家庭的父母最期盼的就是孩子健康成长，这个成长当然包括长个头。然而，在我们的生活中，经常能看到一些个子比较矮小的人。为什么不同的人，身高各不相同呢？还是先听听小儿内分泌遗传代谢病学的专家们怎么说。 我们每个人的身高与生长发育过程中脑垂体分泌的生长激素密切相关。生长激素是由脑垂体分泌的蛋白质，对人的生长发育，蛋白质合成及骨骼生长、新陈代谢起到决定性的作用。如果脑垂体生长激素分泌过少则会产生矮小症。足球球王梅西13岁被阿根廷河床队看中时，他的身高只有140厘米。在入队体检时，他被诊断出生长发育激素缺乏，这将会阻碍他的骨骼生长，使他无法长高。
1985年，借助基因和蛋白质领域的快速发展，人类的“生长密码”被成功破译，用基因工程技术生产及改造蛋白质成为现实，国外科学家成功研发出DNA技术生产的重组人生长激素。重组人生长激素，即人工合成的生长激素，与人脑垂体产生的生长激素化学结构完全一样，从生理、药理作用上来说，可以说是一对“孪生兄弟”。虽然是“外援”，但重组人生长激素作为替代治疗，可明显促进身高增长，改善全身各器官组织的生长发育，同时避免骨骺提前闭合和性发育提前。 还是回来说大家更加关注的梅西后来的故事。梅西入队后开始了治疗，通过注射生长激素，2003年，16岁的梅西3年间长到170厘米，2004年，他代表巴塞罗那亮相西班牙足球甲级联赛，开始了征服世界足坛之路，雄霸足坛。很难想象，如果梅西当年没有得到及时的治疗，他的足球生涯也将结束，足球迷们也就无法看到他的精湛球技和细腻的脚法。 事实上，生长激素跟大众所谓的“激素”并不一样，通过基因工程技术合成的重组人生长激素跟人脑垂体正常分泌的生长激素结构完全一样。根据美国食品与药物管理局（FDA）调查和相关专业评估机构得出的结论，截止2015年，重组人生长激素临床应用30年，遍布60多个国家，累计治疗超过80万儿童，随访30年无药物导致的不良事件。大规模临床证实，重组人生长激素治疗矮小可让儿童身高平均年增长8-13厘米，并且具有良好的安全性。 重组人生长激素在世界范围内共经历了四次重大演变。分别为垂体源向基因工程表达的转变；一级结构一致过渡为空间结构一致；粉剂转向水剂；短效延伸出长效。而这四次世界基因工程革命性的变革中，来自中国的企业——金赛药业参与主导了两次巨变，不仅领跑国内行业，还研发出国际主流药物中中国首个原发重大创新药，在世界基因生物制药领域掌握了更多的国际话语权。 1月8日，人民大会堂举行隆重的国家科学技术进步奖颁奖仪式，金赛药业名为“重组人生长激素系列产品研制与产业化”项目获得国家科技进步二等奖，长春金赛药业有限责任公司总经理、首席科学家金磊博士，中华医学会儿科分会副主委、内分泌遗传代谢学组组长罗小平教授等6位临床专家获此殊荣。这是对生长激素产品在生长发育领域安全性和科学治疗地位的权威认可，更是对金赛药业以需求为导向，与临床密切结合，持续创新的充分肯定。 这是我第二次见到主持并主导完成此次荣获国家科技进步奖项目的金磊博士，上一次是两年前，他和中国矮小儿童在一起在草地上玩游戏，这位与生长激素之间已建立了长达25年的缘分。还是先看一下他的简历： 1981.9—1985.7 北京大学获生物化学学士
金磊博士天生喜相的脸更是因获奖而充满喜悦。成功的背后是日复一日、年复一年的全身心投入。1990年，蛋白质工程技术迅速崛起，给制药业带来了空前的发展空间。也是那一年，中国留学生金磊正式进入目前全球最大的生物制药公司Genentech蛋白质工程研究室，从事生长激素的基因工程研究，4年中先后研究了190个生长激素突变体，并成为荣获美国生物学界最高奖——克莱文奖的第一位华人。 研究生长激素数年之后，金磊博士回国创业，寻求投资并设立开发生长激素，用于儿童长高，继续他的长效生长激素梦想。金赛药业因此诞生，也由此开启了国产人生长激素的研发之路。中国生长激素产品的研发和产业化是一个从无到有，从粉剂到水剂，从短效到长效，始终适应和引领世界基因工程发展趋势。 1998年，金赛药业研发完成国产第一支重组人生长激素粉针，打响了金赛在国内生长激素第一发“领跑枪”，成功填补国内空白。将患者一年的治疗费用降低到2-3万元。而当时的进口药物，患者一年的花费是6-7万元。 金磊博士提出的观点是：“生长激素是最‘老’的‘新’生物药，老药好，因为经过大量的使用；它还有新的适应症：抗衰老和不孕症。”金磊博士提出，生长激素不仅与提升国民身高体质直接相关，还将对我国全面推行的二胎政策，应对逐渐来临的老龄化社会问题，发挥重大价值。
2005年，金赛药业历时4年多时间，解决了生长激素在水溶液中不稳定的问题，推出亚洲第一支重组人生长激素水针剂，不仅高质量天然结构，且诱导抗体检出率为零。金磊博士介绍说：“慢性疾病长期用药，依从性非常重要，也就是如何让患者使用方便。粉剂注射需要16个步骤，而水剂只用3个步骤。” 金磊博士一席话使我想起小时候打青霉素针，看到护士将针头插入一个液体小瓶子，吸出里面的水剂后，又插入另一个粉剂的小瓶子，再将水剂注入。最后一道工序是用手上下晃动，让瓶子中的水和粉末充分融合。我当时小小年纪总是担心，万一哪一粒粉没有被水充分吸收怎么办？会不会像煮棒子面粥那样结成疙瘩？如今的孩子看不到这样繁琐的过程了。 科技创新是企业回报率最高的投入，重组人生长激素的研究在创新中不断向前发展。在蛋白质长效化逐渐成为世界主流技术的背景下， 2014年，金赛药业率先推出全球第一支长效型重组人生长激素，获得3项国家发明专利，实现国际首创。对世界来说，它结束了全球近百年来长高需要每天注射一次生长激素的治疗历史，具有划时代意义。对中国而言,它意味着首个全球主流药物中真正“原研药”的诞生，这是中国医药创新的里程碑事件。 长效生长激素比短效生长激素能更好地模拟人体生理脉冲的生物学效应，科学家预计到2020年，全球生长激素将全面进入长效时代，而中国在长效型重组人生长激素方面至少领先了世界5年。简单来说，就是在蛋白外穿一件惰性亲水高分子的“外套”，通过稳定控制“脱外套”的过程达到长效持续给药。 实践是创新成果最好的检验。事实证明，“外套式”长效生长激素比短效生长激素能更好地模拟人体生理脉冲的生物学效应，依从性和安全性都更显著，而金赛药业这项代表着“中国制造”的长效化生长激素技术，至少领先了世界5年。 这也使我想起小时候父亲吃高血压0号药，一天三次，每次一片。如今，高血压患者吃的降压药大多都是一天一次的缓释药了。这种服药依从性给患者带来的不仅是减少了漏服药和麻烦，更重要的是对血压有更加稳定的效果。医学的进步给患者带来了福音。 获奖的科学家和临床专家与矮小症患者一起合影留念。大家蹲下来，表示对矮小患者的尊重，也体现了科学家专家谦卑态度和人文情怀。这些一生为孩子的健康投身在医学一线的科大夫们颜值都很高哟。中间红衣服女士为逯家蕊。 1月8日下午，我又一次见到两位矮小症患者---35岁的逯家蕊，大学本科，英语八级，但身高只有116厘米，到不了窗台的高度。24岁的李想，身高176厘米。俩人站在一起，身高形成巨大的反差。但人们不知道的是，12年前，李想与逯家蕊一样的身高，患的一样的疾病，由于缺乏生长发育激素，导致的严重影响生活、不可容忍的矮小。逯家蕊鼓励李想要坚持治疗，每天注射一支生长发育激素，一定会长高的。李想果然长高了。比逯家蕊小11岁的李想，从13岁开始注射当时唯一国产的金赛药业生长激素，10年时间，身高从70厘米长到176厘米，成为亚洲最高的矮小患者。 逯家蕊没有赶上好时候，她被发现确诊为矮小症时，国内还没有自己的生长发育激素，进口的产品贵治不起，在协和医院内分泌专家的帮助下，使用慈善捐助等方式，逯家蕊身高从70厘米长到100厘米，但由于费用问题，只好放弃治疗。逯家蕊说：“我出生时和其他孩子是一样的，两年后发现不长个，在北京协和医院被诊断为生长发育激素缺乏。” 逯家蕊考上了大学，快毕业时，偶然得知金赛药业研发出了中国国产的生长激素，价格比进口的便宜了一半以上，赶紧联系医院、专家继续治疗，又长高了16厘米，但万分遗憾的是，逯家蕊此时骨骺闭合了，也就是说，长个子有个窗口期，身高就此定格了。逯家蕊是多么希望自己是一名正常身高的人，像正常人一样去实现求学之路、婚姻大事、以及赡养父母的梦想。“当我得知自己无法再长个时，恨不得找个地缝钻进去。”她的话听起来如此令人心酸。 国家科技部发展战略研究院副院长王宏广先生评价金赛药业获得国家科技进步二等奖的重大意义给我很大启发。他提出，医和药，一个是硬件，一个是软件。 中国曾经是一个医药弱国，那时候许多中国人生病就靠一个“抗”字活下来。现在，中国已经成为医药大国，基本上解决了中国人没要药吃的状况，但由于无好药，还不是医药强国。中国人为什么要做药？下一个生物时代的核心就是健康。“金磊是我国科技人员的代表，金赛从全国第一个重组人生长激素粉针剂，到亚洲第一个重组人生长激素水针剂，再到全球第一个PEG化长效生长激素。金赛的创新之路，就是我国药物研发从全面仿制到部分创新，再到全面创新的真实写照。”
“圆700万中国儿童长高梦”是金磊的梦想。他说：“不能做专，就无法做精。”我想，做任何事都是这个道理。 |
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