肿瘤各种治疗手段中，谁是最大的潜力股？原来是它！

肿瘤基因治疗，前路漫漫潜力股

文/潘战和 @肿瘤专科医生

肿瘤治疗领域，现在似乎最流行生物治疗。说到生物治疗，很多人马上想到细胞治疗，免疫治疗，靶向治等名词，其实，从广义上看，基因治疗也属于生物治疗的一种。

什么是肿瘤基因治疗呢？本质上，基因治疗就是通过改变细胞遗传物质来现实治疗肿瘤的目的，也就是将有治疗作用的一段基因序列通过一定方式导入到机体靶细胞，通过转基因高水平表达，获得治疗效应的一种生物医学技术手段。

根据插入的目的基因不同，基因治疗主要采取以下几种策略：基因修正治疗（恢复抑癌基因的功能）、基因抑制治疗（抑制癌基因的异常活化）、自杀基因治疗、免疫基因治疗等。

先说基因修正治疗，目的是恢复抑癌基因的功能。中国食品药品监督管理局（CFDA）于2004年批准国产重组人p53腺病毒（商品名：今又生）局部注射治疗头颈部鳞癌，这是世界上首个获批的基因治疗药物。研究显示，直接在瘤体内注射携带野生型p53基因的重组腺病毒治疗头颈部鳞癌，肿瘤组织可表达p53基因，从而导致肿瘤坏死并凋亡。这一治疗策略正是通过基因修正来实现的，主要针对抑癌基因，也就是通过替换、添加基因等手段，恢复抑癌基因的功能，从而抑制癌细胞的增殖，诱导癌细胞凋亡而达到治疗的目的。

接着来说说基因抑制治疗，也就是抑制原癌基因的异常活化。什么是癌基因（原癌基因）？它指的是细胞基因组中具有能够使正常细胞发生恶性转化的一类基因，这类基因的蛋白质产物其实参与正常细胞的生长、分化和增殖，而肿瘤的发生与癌基因的异常活化有密切关系，因此，通过抑制癌基因的活性，可以有效地抑制癌细胞的生长。

再说说免疫基因治疗，也就是通过基因重组技术，将免疫调节基因或抗原基因导入到肿瘤细胞或免疫效应细胞中，而后再把它输到病人体内，从而增强人体免疫系统对肿瘤细胞的识别、抑制及杀伤力，最终抑制肿瘤的生长，达到治疗肿瘤的目的。

还有一种自杀基因治疗，也就是将某些病毒或细菌的基因转导入癌细胞中，这种基因编码的特异性酶能够将原先对细胞无毒或毒性极低的前体药物在癌细胞内代谢成对细胞有毒的产物，从而达到杀死癌细胞的目的，这类前体药物转换酶基因称为“自杀基因”。

听完介绍，你可能会说，哇，这基因治疗太好了。确实，肿瘤基因治疗是研究热点，但其作为肿瘤治疗的手段还不够成熟，多数仍处于临床探索阶段。

说了这么多，我估计多数人还可能是一头雾水，不要说普通老百姓，就算是医生也不见得都能准确理解。不过没关系，基因治疗多数还没有进入到治疗实践中，多数人暂时还不会用到，科普需要细细来，急不得。不妨打个比方，简单地说，基因治疗就好像是通过直接改装城市的布局或架构体系，是真正从根上功夫（改造基因），比如，通过基因修正来恢复人体固有的能用来抑制癌症生长的那些基因，即所谓抑癌基因。人体本来就有某种天然的对抗癌症的能力，但由于癌症的侵袭导致这种能力全部或部分被破坏或削弱或丧失，那我们可以通过某种手段来恢复这种遭到破坏的能力，也就是通过修正抑癌基因以恢复其功能以达到抑制癌症的目的，这听起来确实很不错，但理想很丰富，现实却很骨感，目前我们的技术还无法做到很好地达到我们想要的目的，所以基因治疗目前更多地还是停留在研究阶段，罕见正式批准用于临床治疗的基因治疗，目前只有2项基因治疗药物获批上市，分别是重组人p53腺病毒和H101（基因改造的人血清5型溶瘤腺病毒），其中重组人p53腺病毒于2004年4月获批用于局部注射治疗头颈部鳞癌，这是我国也是世界上首个获得批准的基因治疗药物。

尽管困难重重，但相信随着技术的进步和研究的深入，肿瘤基因治疗前景广阔，是十足的潜力股，将来应该会大有作为。

作者简介：@肿瘤专科医生 潘战和，三甲医院肿瘤科副主任医师，硕士研究生导师，知名肿瘤科普作者，健康频道专栏作者，拥有200多万粉丝的微博大V。长期从事恶性肿瘤的基础研究和临床诊疗工作，热心并致力于肿瘤科普宣教，具有广泛的影响力。

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