|
这样我们就有疑问了，RCT研究以其严格的设计著称，其内部真实性、科学性都很好。我们如何才能提高RCT研究的外部真实性，以达到既能准确的回答研究问题，又能把研究结果外推到广大患者群体的目的呢？法国统计学家Schwartz 与Lellouch提出临床试验应分为两类，一类是我们常说的RCT即解释性试验，另一类是实用性试验（pragmatic clinical trials, PCTs）。其中，解释性试验是在理想条件下、精确定义干预措施、严格筛选受试者的临床试验，用于确证干预的生物学效应（efficacy）；而实用性试验则可纳入多样化受试者、多个医院、可进行多种措施比较、可观察多结局，常用于评估干预措施现实条件下的效果（effectiveness）。 由于PCT研究对象的纳入标准更为宽泛，且研究过程不那么严格，对合并用药等要求相对宽松，因此，PCT研究极大提高了原来RCT的外部真实性，改善了研究结果的外推性。 那么PCT研究都有哪些特点呢？ 首先，在PCT研究中可以设计多个干预组，同时比较多种干预措施的优劣。其次，对照组常为标准或常规临床治疗方案，而不是安慰剂。再者，研究对象允许存在异质性，即常规可能接受该干预的人群（根据适应症）。第四，在研究中通常不设盲，如果应用盲法则常为评价者盲。第五，结局指标往往选择反映整体健康、与实际生活密切相关的指标，常有卫生经济学评价指标。 |
|
|
