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“2012年，对于我们全家人而言，是最悲剧的一年。爸爸从门口提面到厨房，这几步路的功夫，骨折了，疼的不行。我爸爸是一个什么样的人，但凡能忍耐的疼痛，都不会叫出声的。而这次，他是疼的冒汗，会喊。我匆忙和老公回家看望父亲，他在床上躺着，我们并不知道是这个病，以为是骨折了，让他好好休息，医生告诉我，这不只是骨折……” 上述患者家属所提到的，其实是一种罕见的血液病，最早出现时是骨头疼，甚至会出现骨折，继而贫血、肾脏损害。它早期不易发现，很容易被误诊，这个病叫多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)。 近日，在被称为“血液病学术奥斯卡”的美国血液学会年会（ASH 2016）上，涌现出了多项振奋人心的多发性骨髓瘤临床研究最新进展，成为3万余名血液病专家讨论的焦点。 小编梳理出以下信息，全面揭秘多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤细胞与正常细胞在显微镜下区别 对于老年人而言，这个疾病并不陌生。它是骨髓中造血细胞（浆细胞）产生的肿瘤，且会累积在多个部位的骨骼中，因而称之为“多发性骨髓瘤”。 据世界卫生组织统计，我国多发性骨髓瘤发病率约为十万分之二，在所有血液肿瘤发病率中第二。男女比例为1.6：1，平均发病年龄60岁，大多患者年龄大于40岁。 一般来说，骨骼疼痛是最常见的症状，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，由于瘤细胞对骨质破坏，引起病理性骨折，可多处骨折同时存在。 · 危害重。骨髓瘤细胞往往会对患者全身机体产生影响，造成骨质损坏，产生骨痛，甚至骨折。因此，这一疾病不仅会危及生命，而且也严重影响患者的生活质量。 · 好复发。因骨髓瘤的特性，多数患者不可避免地都会出现疾病复发。一旦出现复发，再采取治疗就会变得异常困难，并进一步导致疾病恶化，直至无药可医，出现生命危险。 · 易误诊。骨髓瘤最早发现的时候多是骨骼疼痛，患者常去骨科就诊，有时被误诊为简单的骨质疏松，时间一长，瘤细胞对骨质破坏，骨折越来越多，同时还有贫血、肾功能损害，发现时往往已是晚期。 今年ASH会议期间，国内血液学领域多位知名专家——北京大学血液病研究所所长黄晓军教授、浙江大学血液病研究所所长金洁教授、中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授等国内血液病权威均一致呼吁：持续治疗在多发性骨髓瘤治疗中至关重要。与固定周期治疗相比，持续治疗将有助于极大降低复发几率，控制疾病进展。 遗憾的是，相当一部分患者对于持续治疗的意识仍比较薄弱，往往在疾病得到初步缓解时，就不再坚持治疗。殊不知，如不能将骨髓瘤细胞持续维持在较低水平，将极有可能出现复发。 目前，主要治疗方法包括：移植、传统化疗/放疗、创新药物治疗等，其中： 1. 异体移植是有望根治该疾病的唯一方法。但由于移植对身体要求比较高，这一治疗方法对多数患者并不适合。 2. 化疗/放疗是最常用的治疗方式。但传统化疗药物可能会造成患者免疫力的下降，引起并发症。 3. 新药联合治疗。近年来，多种创新药物的出现为多发性骨髓瘤患者带来了新希望，使得这一疾病的治疗也进入了新药联合时代。 值得一提的是，作为多发性骨髓瘤治疗的支柱药物，来那度胺在本届年会上多次被提及。ASH会上公布的多项临床数据结果显示，来那度胺联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤，可为患者带来更好的生存获益，是联合治疗时代的首选药物。 中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心邱录贵教授对此表示：“毋庸置疑，来那度胺联合地塞米松是新药联合治疗时代的标准治疗方法，已成为国内外专家的一致共识。” 不难预见，虽然多发性骨髓瘤是一种全身性的恶性肿瘤，随着创新药物和技术手段的应用，如果患者能坚持持续治疗，未来或有望实现将其变成可长期控制的慢性疾病，提高患者生活质量。
来那度胺是新一代免疫调节剂的代表性药物，具有独特的双重作用机制（直接抗肿瘤和持续的免疫调节功能）满足了多发性骨髓瘤患者治疗的需求。目前，来那度胺已在全世界78个国家获批，治疗了近30万例多发性骨髓瘤患者，是全球第三大抗肿瘤药物。 在美国及欧洲， 2015年2月，来那度胺获得批准用于多发性骨髓瘤一线治疗，为多发性骨髓瘤患者提供了更多的治疗选择。不仅如此，来那度胺还在包括美国等多个国家还批准用于输血依赖的骨髓增生异常综合征(MDS)、套细胞淋巴瘤(MCL)。当前，来那度胺还在骨髓增生异常综合征(MDS)，慢性淋巴细胞白血病(CLL)以及非霍奇金淋巴瘤(NHL)等领域开展不同阶段的临床试验。 在中国，2013年1月来那度胺获得中国食品药品监督管理总局批准与地塞米松联合，治疗以往接受过至少一次治疗的多发性骨髓瘤成年患者，这为中国的多发性骨髓瘤患者带来了多个治疗选择和福音。由于来那度胺显著的疗效、良好的安全性和口服给药的方便性，获得全球治疗指南以及中国多发性骨髓瘤治疗指南的高度认可和推荐。 |
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