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科技日报 记者 房琳琳 李大庆 2月15日，美国国家科学院出台报告，关于“是否应该将基因编辑技术应用于设计婴儿”的这一问题，郑重给出如下结论：“应该允许科学家修改人类胚胎，以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病”；同时强烈建议，“一旦基因编辑技术充分应用于人类，当同步设定适当的限制条件。” 据悉，美国国家科学院在2015年召开首次人类基因编辑峰会后，又召集了来自世界各地的科学家、伦理学家、法律专家和患者团体，共同调查对人类种系编辑的问题，研究是否允许对带有遗传信息的胚胎、精子或卵细胞进行修饰，并最终形成了这份长达261页的报告。 顺应趋势之举 基因治疗并非新鲜事。CRISPR Cas-9技术的蓬勃发展，让改变基因更加容易。研究人员能够瞄准特定的DNA（脱氧核糖核酸）区域添加或去除特定基因，这种有用的研究工具很适合治疗人类遗传疾病。 报告共同主席、威斯康辛大学麦迪逊分校生物伦理学家阿尔塔·查洛说，科学进步使设计婴儿成为可能。“我们非常清楚，医疗旅行在全球已经成为事实。”查洛补充说，一旦人类基因编辑被证明是有效的，在几乎没有法规限制的国家，临床医生就可以开始修改胚胎并将其植入患者体内。“我们当然不想看到同样的事情发生在美国。” 在一定程度上，国家科学院的建议是试图避免上述状况。 严控中“开绿灯” 考虑到这是个涉及到大量科学、伦理和法律问题的重大课题，组织者给出的结论是，科学家还不应该对已经受精的胚胎进行种系编辑。但他们决定，“可以接受以基础研究为由头的胚胎编辑实验”。 查洛解释说：“到目前为止，我们一直在说的只是假设，我们不是说‘你应该’或者‘你必须’怎样，但我们说，如果你符合既定标准，就被允许做这样的事。” 最新报告建立在最早的共识基础上，概述了科学家在未来面临的严格限制。报告呼吁国际合作、严格的监管监督框架、公众参与决定权，以及对基因编辑儿童的长期随访。 仍存在技术风险 报告指出，基因编辑治疗存在一定的风险，有一种“脱靶效应”容易造成其他非目标基因被修改。 报告作者说，监管机构必须在每个案例的基础上权衡这类风险和治疗效果。 除了“脱靶效应”，尝试对胚胎进行基因编辑，也可能无意中导致经过处理的和未经处理的细胞发生融合。“这是小鼠研究中最常见的问题。”报告共同作者、伦敦弗朗西斯·克里克研究所的罗宾·洛维奇-巴奇如是说。 《自然》杂志在报道中披露，过去一年中，研究人员已经在理解和预防基因编辑技术导致意外突变的方法上取得了进展，而这类预防突变的方法，是编辑人类胚胎正式获准之前的必要步骤。 不支持增强型编辑 该报告补充说，现在，基因编辑技术不应该用于增强人类智能等非治疗性目的，因为这样做被认为是不公平的。 但治疗疾病和增强功能之间的边界往往很模糊。例如，研究人员已经表明，被称为GRIN2B的基因与自闭症谱系障碍有关，而体内GRIN2B蛋白突变量的增加与认知能力的提高有关。哈佛大学遗传学家乔治·车迟认为，修饰该基因以防止自闭症的发生，其结果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增强。 车迟认为，该报告的有关建议是明智的。遵循正常的药物审批途径，在法定程序中，基因编辑作为治疗方式可以被充分测试并在医疗病例中得到不断完善。“很高兴看到国家科学院和许多组织正在试图积极解决这个迟早要面临的问题。” 延伸阅读 人类基因编辑技术有了基本原则 中国学者全程参与研究讨论 记者从中国科学院获悉，人类基因编辑研究委员会15日在美国华盛顿正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告，并从基础研究、体细胞、生殖细胞／胚胎基因编辑三方面提出相关原则。中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿作为委员会中唯一一位中国学者，全程参与了研究讨论工作。 近年来，基因编辑技术因能够实现对特定DNA片段的敲除、加入而备受科学家青睐。它推动了科学研究，但也对社会伦理和人类安全提出了挑战。裴端卿介绍，此次报告提出的基本原则，不仅代表基因编辑领域科学家的共识，还代表了全球顶级的伦理学家、社会学家、哲学家、社会活动家的广泛共识。“这些原则有望为科学界对相关问题探索提供可接受的权威性依据。”裴端卿说，各国可以参照本研究的成果与建议，结合自身国情及现有法律，来制定人类基因编辑的管理条例甚至立法。 2015年12月，由美国科学院、美国医学院、英国皇家学会、中国科学院联合组织的人类基因编辑峰会在华盛顿召开，随后便成立了人类基因编辑研究委员会。经过长达14个月的工作，终于形成了研究报告。 裴端卿介绍，首次人类基因编辑峰会对中国在人类基因编辑研究的伦理问题进行了卓有成效的讨论，充分肯定了中国学者在这一领域研究的伦理合理性。此次发布的报告为人类基因编辑技术的进一步发展与运用提出了系统性、原则性框架，具有积极意义。 报告指出，基础研究可“在现有的管理条例的框架下进行，包括在实验室对体细胞、干细胞系、人类胚胎的基因组编辑来进行基础科学研究试验”；对体细胞基因编辑可利用现有的监管体系来管理，要把临床试验与治疗限制在疾病与残疾的诊疗与预防范围内，在应用前要广泛征求大众意见；在生殖（可遗传）基因编辑方面，开展临床研究试验要有令人信服的治疗或者预防严重疾病、严重残疾的目标，“并在严格监管体系下使其应用局限于特殊规范内”。 报告强调，任何可遗传生殖基因组编辑“应该在充分的持续反复评估和公众参与条件下进行”。为此，委员会特别就开展可遗传生殖系统基因编辑提出了10条规范标准，包括：缺乏其他可行治疗办法，仅限于预防某种严重疾病，仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因等。（图片来源于网络） |
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