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上个月，经典小说《廊桥遗梦》的作者罗伯特·詹姆斯·沃勒在家中去世，令人唏嘘。不被外人所知的是，生前他与多发性骨髓瘤斗争了多年。 多发性骨髓瘤，有人认为是绝症无需再治疗，还有人认为随着医疗技术的进步，新药出现将意味着患者能得到完全治愈。第三届诺贝尔奖获得者医学峰会上，美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任努帕·拉杰什（Noopur S. Raje）教授不仅在论坛上做了主题演讲，也接受了国内媒体的采访，就此相关问题展开了一场精彩的对话。
打开猎豹浏览器，查看更多健康图集 努帕·拉杰什（Noopur S. Raje）主任接受采访 Q 我有一个专门针对多发性骨髓瘤研究的实验室，现在做的事情可以分为几方面。 第一是基础研究。我们致力于彻底了解这种多发性骨髓瘤骨头疾病，因为它会导致很多问题：使人更容易骨折、脊椎受到压迫、寿命缩短，等。我们现在对于这种骨肿瘤的理解方面应该说走在行业的前列，我们发现可以通过压制骨髓瘤当中的蛋白质，刺激它生成成骨细胞，这是一种新的疗法，另外我们也可以通过一些抗体治疗。 第二是药物开发。到现在为止骨髓瘤是不能完全治愈的，我们也花了很多精力来改善现有的药物情况，跟很多药厂合作开发新药。我们现在是多种疗法结合，可以使患了多发性骨髓瘤的病人活的更长，包括让他们生活质量方面也比较高。
中国的理念是一个病一种疗法，但是现在正在向个体化治疗方向发展，西方也开始向这种方向转化，您可以以多发性骨髓瘤为例说说这个吗？ 现在越来越多人在强调个体化医疗，但是要真正做到个体化医疗，第一步要了解疾病本身，因为这个疾病治疗方法有很多，可以单独用药治疗，也可以结合很多种药物进行治疗。最关键的是了解这个病生物学的机理，然后再制定治疗的策略。 现在有一个新的办法，我们发现多发性骨髓瘤有一部分病人是因为有细胞病变，那就可以专门用一种药把这种病变去除，骨髓瘤控制得越久，这个人就可以活越长得时间。但是这种病人是很少的，100个多发性骨髓瘤病人当中可能只有4例这样的案例，所以不能只去研究这4个人的药。这种药对其他人来说是没有效果的，所以还有很多挑战。 其他抗体的药品也有很多效果。但癌症本身是一种非常难治的病，它涉及到遗传基因，有太多的因素要管控，所以第一步要了解肿瘤或者癌症的多样性。 还有成本问题。我想可能在5年之后会大批量出现针对个体化医疗的药，但是怎么用这些药？医生需不需要培训？这些药是比较贵的，谁来买这些药？这种药未来对社会会有很好的效果，因为它可以延长人的寿命，疗效更好。长期来说可能省钱，但是短期可能费用会很高。
努帕·拉杰什（Noopur S. Raje）主任在论坛上做主题演讲 Q 您认为多发性骨髓瘤病最近有没有新药出来，到什么时候可以从临床实验转化到临床？ 多发性骨髓瘤是一个罕见的病，在10年前只有两种药，这两种药只能让病人多活2年，但是2016年已经有12种药，这12种药真的可以让病人多活10年到12年。 而且还有一个不同就是现在用的药，比如说一个患了多发性骨髓瘤病人，用药期他走在街上别人是看不出来他是癌症患者的，因为他不会掉头发，不会恶心呕吐。当然现在用的药品也具有毒性，但不是像以前很恐怖的那种毒性。我们现在可以让一个急性，濒临死亡的癌症病人通过治疗，使他的病变成一个慢性的病，让这个病人活的时间更长。 在未来，我希望能够彻底治愈这个病，也希望在我这一辈子能够做成这件事情。
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