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 墨尔本科学家正在研发世界上第一种能够调控人体免疫系统的新药，使更多的癌症患者能够采用免疫疗法挽救生命。
据《太阳先驱报》报导，Peter MacCallum癌症中心研发的新型药物可阻断被称为穿孔素（perforin）的蛋白质（该穿孔素被激活时，可破坏癌细胞的表面，使毒素进入癌细胞并将其消灭），有效抑制或暂停人体免疫系统，以阻止其攻击患者体内未患癌症的健康细胞，或避免骨髓移植的排异反应。研究团队正在对该穿孔素抑制剂进行调试。
研究团队希望在未来两年里，在临床试验中使用穿孔素抑制剂来治疗第一批患者，以确定其是否能够克服免疫疗法危险的副作用。这类疗法通过激活患者的免疫系统来对抗癌症，但目前每10名患者中就有1名不能耐受这种新疗法。强化后的免疫反应会攻击这些患者身体的重要系统，包括肠、肺，甚至皮肤，一些人还出现了致命的并发症。
如果试验获得成功，将使医生能够更好地控制人类免疫系统，以对抗各种癌症以及疾病，如疟疾和糖尿病。
Peter MacCallum癌症中心的癌症研究部门执行主管 Joe Trapani教授认为，这一突破性研究将能使医生调节病人的免疫反应，令其专注于消灭癌细胞。他说：“（免疫疗法）能控制患者的癌症，却会造成危及生命的副作用，这样是不行的。”
作为20年研究的结晶，该药物也可用于阻止身体防御系统对外来组织的排异，如治疗白血病需要的骨髓移植。
随着临床试验在世界各地的展开，患者有机会使用免疫治疗药物来治疗癌症（包括黑素瘤、肺癌、结肠癌、乳腺肿瘤、胰腺肿瘤及肺肿瘤、白血病、骨髓瘤和淋巴瘤），穿孔素抑制剂有望大大增加受益患者的数量。
新药Brigatinib：肿瘤控制率86%
FDA批准新的ALK抑制剂Brigatinib上市，针对克唑替尼耐药的肺癌患者，有效率55%，控制率86%。
得了癌症，是不幸的。但相比较而言，有靶向药可以吃的患者，是“幸运”的。
对于晚期肺癌患者来说：有EGFR突变，可以用易瑞沙、特罗凯和9291这些效果很好的靶向药，舒舒服服的过2年；有C-Met、ROS-1、RET等基因问题的患者，也可以吃不错的靶向药，比如克唑替尼和E7080等。
不过，有一小撮患者（占肺腺癌的3%-5%）更幸运，他们有ALK基因融合，可以有克唑替尼、色瑞替尼、艾乐替尼等药可用。效果简直一个比一个好，很多患者可以很容易的实现无瘤状态，而且据说已经有第四代的ALK抑制剂在开发了，一代一代的吃下去，把肿瘤变成慢性病很不是梦。所以，我们亲切的称ALK基因融合为肺癌的钻石突变。
这不，五一节之前，FDA又送给了ALK融合的肺癌患者一份大礼，又有新药了。
4月29号，美国FDA加速批准了日本ARIAD公司研发的抗癌新药——Brigatinib（又叫AP26113）上市，适应症是克唑替尼耐药的ALK阳性的非小细胞肺癌患者，剂量每天180mg。
FDA是基于一个数据非常出色的二期临床试验批准Brigatinib上市，临床试验代号ALTA：临床设计
招募222位ALK阳性而且使用克唑替尼之后耐药的晚期非小细胞肺癌患者，随机分成两组，A组患者每天口服90mg；B组患者前七天每天口服90mg，接下来每天口服180mg。
临床数据
A组的客观缓解率是45%，1名患者肿瘤消失；B组的客观缓解率是55%，5名患者肿瘤完全消失。AB两组的疾病控制率都超过了80%。尤其值得一提的是，对于脑转移的患者来说，A组42%的患者颅内肿瘤有明显缩小，而B组有67%的患者颅内肿瘤缩小。
对于ALK融合的肺癌患者来说，使用第一代ALK抑制剂克唑替尼的有效率很高，不过，部分患者在用药1年之后就会出现耐药，需要换药了。至于耐药的原因，有的患者是因为出现了ALK的耐药突变，比如L196和G1202位点，还有些患者是因为出现了脑转移（克唑替尼入脑能力比较弱）。
耐药并不可怕，有新药可以克服就行。对于这些克唑替尼耐药的患者来说，可以继续使用新的ALK抑制剂，比如诺华的色瑞替尼(Ceritinib)、罗氏的Alectinib等，当然也包括今天的这个Brigatinib。这些新药可以克服很多的克唑替尼的耐药突变，也有很好的入脑能力，可以很好的控制脑部的新发病灶。
对于ALK突变的肺癌患者，Brigatinib是一个重磅的新药。只希望价格可以便宜点，造福更多的患者！
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