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美国当地时间6月2日~6日，一年一度的国际肿瘤学界盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO?）年会，将在芝加哥如期召开。《中国医学论坛报》编辑，仍将带着对会议内容的期待，与传播会议前沿内容的重任，前往芝加哥进行现场会议报道。敬请全国读者关注《中国医学论坛报》系列报道。 6月5日新闻发布会现场：CAR-T治疗有效延缓多发性骨髓瘤的复发 （中国医学论坛报记者 贾春实 发自芝加哥）——6月5日，在ASCO早间新闻发布会现场，公布了一项即将于“Developmental Therapeutics—Immunotherapy”口头报告专场进行汇报的来自中国的临床研究，这项研究靶向于B细胞突变抗原（BCMA）的特异性嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞（CAR-T）治疗多发性骨髓瘤，并获得患者显著获益，成为本次会议的LBA研究。本研究的作者，西安交通大学附属第二医院的赵万红教授，在新闻发布会上，向媒体介绍了这项取得显著疗效的新型免疫治疗研究。
赵万红及教授在新闻发布会现场 CAR-T这种治疗方式，是一种患者定制式治疗，即搜集患者自身的T细胞，在体外进行基因重组，再回输到患者体内。基因重组的过程包括在T细胞基因组中插入人工修饰的指定基因，这个基因将有助于基因重组后的T细胞找到并摧毁机体内的肿瘤细胞。 在ASCO?官方介绍中提到，CAR-T治疗自若干年前在急性淋巴细胞白血病及少数淋巴瘤中获得显著疗效后，至今，在其他肿瘤中通过靶向其他生物标志物的CAR-T治疗进步不大。这项研究是首个靶向BCMA的CAR-T治疗，BCMA是2004年发现在多发性骨髓瘤进展中起到重要作用的蛋白。 赵教授汇报了这项临床Ⅰ期研究中，初始35例复发和难治性多发性骨髓瘤患者的治疗结果。患者接受靶向BCMA的、命名为LCAR-B28M CAR-T的治疗。患者的最早治疗反应在初始注射10天后便出现，客观反应率为100%，33例（94%）患者出现有证据的临床缓解（完全患者或非常好的部分缓解）。19例患者已随访4个月（IMWG预设的完整疗效评价时间），14例患者获得严格完全缓解（sCR），1例患者部分缓解（PR），4例患者获得非常好的部分缓解（VgPR）。 VgPR患者中只有1例出现疾病进展；在达到sCR的患者中，未出现复发病例；5例患者已随访1年（12~14个月），疾病稳定在sCR状态，并且未检测出最小残留病灶（未在骨髓中检测出肿瘤细胞）。 对于治疗的安全性，也是这项研究关注的重点。细胞因子释放综合征（CRS）这种常见且具潜在危险的CAR-T治疗副反应，本研究中85%的患者出现过，但为一过性反应，大部分患者的症状轻微可控。只有两利患者出现严重的CRS（3级），经tocilizumab治疗后缓解。在本研究中，所有患者均未出现CAR-T治疗常见的严重并发症，即中枢神经系统副反应。
本报记者在新闻发布会之前，与赵教授和研究合作企业，南京传奇公司的范晓虎博士和朱力博士，进行了简单地交谈。在谈话中，我们了解到，这项研究的转化研究结果在范博士的前期积累中，两年之间获得有效成果并促进临床试验的尽快展开。相信更多临床试验将会在我国尽快展开。 赵教授介绍，研究者计划在中国4家参与的医院纳入100例患者，并且在2018年初，计划在美国开展相似的临床研究，研究者希望能够在新发的多发性骨髓瘤患者中探索BCMA CAR-T治疗可能带来的临床获益。我们也希望中美两国之间的临床研究，能够更多相互促进，加速生物治疗在我国的健康发展。 正如ASCO专家Sabel在介绍中所说，这项研究所带来的成绩令人震惊，尽管研究仍处在初期阶段，但是研究所数据显著提示，CAR-T治疗能够带来多发性骨髓瘤的缓解，如此高的治疗反应率实属少见，特别是在这种难治性肿瘤中更是罕见。Sabel感慨地说，这项研究证明了在免疫治疗和精准医学上的付出是值得的，希望在未来能够在多发性骨髓瘤和其他肿瘤中获得更多这方面的成功。 2017年美国FDA加速批准几种关于CAR-T治疗的药物，在中国，生物治疗仍然还处在临床试验的研究阶段，距离获得中国国家食品药品监督管理局批准，似乎还有一段时间，我们也需要更多正规临床研究的结果，作为循证医学证据来支持生物治疗在中国的获批。 |
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