【QuintilesIMS学院】2017年全球肿瘤趋势

癌症一直是全球发病率和死亡率的主要原因之一。据世界卫生组织统计，在2015年的致死因素中，癌症位列第二，全球有880万人因癌症而死亡。全球范围内的癌症负担居高不下，基于对疾病生物学及转化性研究治疗创新的更深刻理解，过去二十年间癌症治疗的方法发生改变。

癌症治疗的进步

随着多种新型药物的上市，人们癌症防范意识的不断提高，并把重点放在早期诊断上，因此，过去十年间，对于许多主要癌症来说，疗效已经获得改善，死亡率有所下降。自2011年起，已有68种新药获批用于22种适应症，其中包括显著改变许多癌症治疗方法的免疫肿瘤药物。尤其是免疫肿瘤PD-1和PD-L1抑制剂，因其显著的临床表现获批应用于多种癌症，且迅速被接纳受用。以黑素瘤为例，迄今为止许多需求未能得到满足，而且治疗方案极少，对此类适应症，可用的创新型治疗方案几乎是受治患者人数的三倍，且在转移性黑素瘤的存活率方面几乎翻倍。对于非小细胞肺癌（NSCLC），先前的治疗效果较差且毒性较强，相比之下，新型药物的疗效更佳。

 

2011-2016年间上市的多种新型药物

癌症的重新定义

癌症治疗的核心越来越集中于个性化药物，使得患者基于生物标志物状态进行分类。主要的癌症类型（肺、乳腺、直肠（CRC）、黑素瘤）分得越来越细，而现在人们认识到每一分类都需要特定的治疗方案和疗效。在许多情况下，癌症不再是一种单一肿瘤类型的诊断，而是由各种因素（包括组织学、生物标志物状态）组合来界定。对新型生物标志物的识别，例如CRC中的微卫星不稳定（MSI）状态以及NSCLC中的BRAF（一种给B-raf编码的基因）和 PD-L1（程序性细胞死亡蛋白配体），有望将这些癌症的患者群体作进一步的分类。

肿瘤学一直被积极关注的一个领域，拥有强大的在研产品，其中有87%都是靶向疗法；研发中的多种靶向疗法具有相应的生物标志物。靶向药物通过干扰癌症进程有关的分子靶点，来抑制癌症的发展和扩散。其可能与特定生物标志物相关，或者不相关。与传统的化疗方案相比，分子靶向治疗的毒性更低。随着个性化药物和靶向药物的发展，以及提供显著临床获益的新型免疫疗法药物的获批，有望显著提高多种癌症的生存率。

个性化药物已成为是肿瘤学临床实践的一个组成部分，越来越多的临床试验正通过预测性的生物标志物来给患者群分层；通过患者治疗应答对患者进行分层这一举措有效改善了临床疗效。在肿瘤学中,个性化药物的趋势对药物研发有着颇为积极的影响，其缩短了后期临床阶段的时间，且所需招募的患者也更少。

癌症治疗的复杂性

多年以来，更新型的治疗方案、基于生物标志物的患者分类以及基于生物标志物疗法的可获得性，以上种种都增加了治疗的复杂性。与以往相比，医生能更快使用创新肿瘤疗法，例如，从专利申请到美国食品药品监督管理局（FDA）批准的平均时间已从2013年的10.25年下降到2016年的9.8年，这主要是通过将处于后期临床的药物“提前”，更快给予这类药物批准。在许多情况下，具有类似作用机制的多种药物接二连三的获批，会使临床医生面临着一种复杂的情况，即要在临床数据有限的情况下直接比较这些新型药物。过去五年来，尽管并非所有患者都能得到所建议的筛查，但预测性生物标志物和其他诊断测试的应用却非常广泛，这同时也增加了治疗的复杂性。

1996-2016年，肿瘤治疗的选择也不断的增加

癌症治疗的可获得性

2011年至2015年间，全球上市了42种新型抗癌药，但是新药的可获得性因地域不同而有巨大差别，在美国和德国可获得的新药数量最多。对新型抗癌药的报销也因地域而异，在接受调研的国家中，报销比列在 100%至61%的范围内变动。用于肿瘤和支持性肿瘤护理的新药支出自2011年开始增加，而过去五年内新上市的疗法在2016年占全球肿瘤支出的20%以上。

癌症治疗的成本

全球的肿瘤治疗和支持性护理药物的成本从2012年的910亿美元攀升至2016年的1130亿美元，其中美国占全球肿瘤支出成本的46%。推动美国支出成本增加的主要动因在于新药的可获得性。新药治疗所需更长的时间、联合疗法与更高成本新药的使用以及患者接受多种疗法的可能性，都是促使成本进一步上升的可能因素。获取较新的药物并增加老品牌药的使用量是其他地区成本增加的主要因素。

 

未来肿瘤成本的年度增长率预计为6%到9%，到2021年，即使专利到期药物和生物类似物的竞争使得成本降低，全球肿瘤支出也将超过1470亿美元。

2012-2016年全球肿瘤治疗和支持性护理药物的成本（美元）