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在医院血液科的门诊会看到这样一类患者：腆着大肚子却很消瘦，脸和手潮热但体温不一定高，吃不下饭可是总觉得腹胀。这些看似矛盾的症状都出自同一个疾病：骨髓纤维化，这是一种骨髓增殖性肿瘤，主要侵犯人体的“造血工厂”骨髓，使其失去造血功能。【整理编辑：时英平】 骨髓不造血，肚子会变大 人体的血液更新是因为骨髓无时无刻不在造血，红血球、白血球、血小板都来自骨髓。发生纤维化的骨髓不会再造血，将引起全身一系列与造血异常相关的症状。举个例子，人体会自动找其他造血器官来帮忙造血，比如脾脏，会导致脾脏日渐涨大，不仅肚子看起来变大了，而且脾脏还会挤压其他器官，导致腹胀、疼痛等。 同时因血色素丢失，有的人还会出现疲劳、流汗、头晕等贫血症状。有的人则是在洗澡时候，特别是洗热水澡后，皮肤会出现瘙痒症状，水温越高皮肤瘙痒症状越明显。所以说，骨髓纤维化是影响到全身的一种疾病，而且症状具有多样性。 骨髓纤维化诊断，一定要做活检 当身体出现不适时，除了通过血常规排查外，诊断骨髓纤维化需要做骨髓活检，这个检查和大家熟悉的骨髓穿刺还不一样。 中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所院长肖志坚教授介绍说，活检是取一块骨髓组织出来，通过病理学可以看到骨髓原态的组织结构并下诊断结果，而穿刺只是把骨髓液抽0.2毫升出来，进行细胞形态学的检查。肖志坚教授曾在全国30家三甲医院，400例骨髓纤维化的患者进行调查，结果发现有30%的骨髓纤维化患者没有做骨髓活检，或者做了骨髓活检后没有纤维化程度评级，他强调诊断骨髓纤维化一定要做骨髓活检。 骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年1 。因为造血功能的长期异常，还会使骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%2 。 中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所院长王建祥教授介绍，过去针对骨髓纤维化没有特别有效的治疗方式，只是用传统的药物来控制疾病进程或者减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但很多患者并不适用。因此，骨髓纤维化治疗需求的缺口很大。 最近诺华肿瘤（中国）上市的捷恪卫®（磷酸芦可替尼）是世界上第一种也是中国目前唯一一种，针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT 信号通路的异常激活，而研发的JAK抑制剂。芦可替尼的靶向作用使骨髓纤维化从根源上获得治疗，能够延缓骨髓纤维化的进程，延长生存，还可以改善患者的贫血、腹胀、盗汗、恶心等不适症状，提高他们的生活质量。 |
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