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健康点 2017-10-19 编者按 随着越来越多基因疗法药物获批面世，政策制定者、制药公司和医保公司的合作要达到新层次，以设计出合理的支付方式。 全文阅读大约需要7分钟，如果本文对您有任何启发，欢迎点击文末评论。
一些新研发的特效药在带给人们逆转甚至治愈某些棘手疾病希望的同时，其高昂价格也牵动着人们的神经。而且针对某些疑难病或罕见病的新研发特效药的售价似乎“没有最高只有更高”。 数月前美国首款获批上市的CAR-T疗法、诺华公司“Kymriah”的47.5万美元定价所带来的冲击尚未完全平息，预计美国FDA很快就会批准的一款基因特效药的天价将再次挑战人们的心理承受能力。 上周，研究罕见病特效孤儿药的公司Spark Therapeutics的基因疗法药物“Luxturna”获得FDA专家咨询委员会的一致支持。这意味着“Luxturna”很有可能在明年一月就获得FDA的正式批准。虽然Spark公司要在FDA的批准之后才公布价格，但有分析预计，“Luxturna”的售价大约在100万美元左右。这一“天价”引起了美国国内的疑问和困惑，而一些专业人士也对其支付方式展开探索探讨。
特效药为何卖“天价” “Luxturna”是Spark Therapeutics研发的基因疗法药物，主要针对莱伯氏先天性黑蒙症。这种疾病主要在婴幼儿时期发病，患者失明的可能性极高。据估计，欧美地区大约有6000名这种疾病的患者。 与其他基因药作用机理相似，Luxturna是将携带正常DNA的改造病毒注射进患者体内，以帮助纠正遗传疾病中出现错乱的分子进程。基因药物之所以昂贵，部分原因是，相较于标准药品，这些治病的病毒的制备更困难、更耗时。首先，制药公司通常要花费数年时间斥巨资进行研发，才可能找到有效的疗法，而且需要通过FDA批准。而且大多数需要基因疗法的疾病中，病人数量相对较少，换句话说很可能是罕见病。而这也是基因疗法药物定价不菲的一个重要原因。 不过，如果基因疗法确实起效的话，总的来看能为病人和保险公司节约不小开支。因为基因疗法是在分子层面“一次性”解决问题，而无需像传统治疗方案一样持续用药。比如说，血友病患者每年都需要注射大量的凝血因子来防止出血事件，这笔花费每年高达数十万美元。而通过基因疗法，血友病患者有望一劳永逸地解决问题。从这个角度计算，基因疗法是有可能降低总医疗成本的。
一个天价药频出的时代 “Luxturna”百万美元的定价也给人们带来不小困惑。基因疗法新技术并没有达到完全成熟的地步，而且往往与每个患者的身体条件有关。所以，让患者或保险公司花百万美元仅仅试一下有没有用，这种尝试还是太过昂贵，而且人们还担忧如果没有效果或效果不明显怎么办。
医保界人士更为担忧“天价药”频出对医保支出带来的压力和冲击。位于波士顿的医保机构Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官Michael Sherman表示：“令人忧虑的是，如果太多天价药物获批上市，很可能将会使医保费用成为难以承受之重。因此，我们必须以创新性的思路在可及性和可负担两者中找到平衡。”
天价费用的支付探索 美国专业人士提出的“天价”药费负担的主要设想是：按疗效付费。这是一种“退款保证”形式，也就是说病人或保险公司只有在“天价药”证明能逆转或控制病情的情况下才付费。 为了进一步减轻支付负担，一种正在赢得支持的设想是将高昂费用分几年“递增支付”，而且取决于病人的病情持续好转。按照这一支付模式，如果治疗对病人不再有效，就无须支付全部药费。 诺华公司在这方面迈出了一小步。一个多月前，该公司推出“Kymriah”时，就与美国两大国家医保体系Medicaid和Medicare达成协议：患者使用了CAR-T药物一个月之后如果有效，医保再付钱。 不过，上述支付方式设计也面临诸多挑战。正在针对多种罕见病进行基因疗法研发的Bluebird Bio公司CEO Nick Leshly表示：“只要基因疗法还在起效就付费，的确是非常有道理，但也有一些挑战随之而来。”比如，如果病人在接受基因疗法几年后更换医保公司怎么办？谁会为剩余费用埋单？病人能不能得到新的医保方案来继续支付剩余费用？ 如果病人不去接受检查以确定药物是否依然有效怎么办？这或许成为病人逃避分期付款的一种方法。 再比如，如果像诺华的“Kymriah”等类似药物，使用一个月后疗效不错，医保公司也付清了全部费用，但是下个星期病人的癌症又反弹恶化，那该怎么办？有没有机制让保险公司索回部分费用？ 随着越来越多基因疗法药物获批面世，专家们表示政策制定者、制药公司和医保公司的合作要达到新层次，以设计出合理的支付方式。 Nick Leshly说：“我们有信心能设计出支付方式。因为如果某人患上重病，而且我们也有治愈其疾病的方法，整个体系会找到给予回报奖励的方法。” 本文首发于财新健康点 caixin-life； 文章来源：STAT Forbes Shots等 汤晨|责编 |
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