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日本厚生劳动省在5月13日举行的中央社会保险医疗协议会大会上，将天价药Zolgensma纳入医保。
其价格预计将定在约1.67亿日元（约合人民币1103万元），成为日本国内价格最贵的药物。一针就要烧掉1.67亿日元，不愧是世界第一贵的药品。Zolgensma，该药用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，患者仅需静脉输注一次即可完成治疗，不需要长期反复注射。
而Zolgensma在美国的销售价格，也达到了惊人的212.5万美元，约合人民币1507万元，日元2亿3000万。
这价格，还是一次治疗的价格，绝对是大多数家庭不可能承受得了的。一个人生病，一怕没有有效的治疗药物和方法，二怕即使世界上有这种药，满怀希望却发现承受不起，同样的绝望。
所以，这次日本将其纳入医保的举措，无疑是为很多家庭带去了希望。
了解日本医疗保险制度的朋友都知道，在日本，患者一般只需自费负担30%，但如果遇到大病时，往往导致个人负担的医疗费过大，甚至超过其负担能力。
于是日本公共医疗保险中还有个“高额疗养费制度”，设置医疗费自付月额上限，可以大大减轻高额医疗的患者负担。另外据《日本经济新闻》报道，日本大多数市区町村都对儿童医疗的自费部分几乎提供全额补贴，很多情况下几乎不用自己负担。
那被日本纳入医保的世界第一贵的Zolgensma，所解决的是怎样的疑难疾病呢？
脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病，新生儿发病率为10万分之8.5～10.3。
这个病会造成运动神经元退化、肌肉萎缩，肌肉无力，最终可能造成死亡，是导致婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一。脊髓性肌肉萎缩症的发病时间越早，越容易发展为重症状况。基于发病年龄及严重程度，主要可以分为以下4型——
第一型：出生6个月内发病 患儿不会独坐，颈部控制、吞咽及呼吸困难，深部腱反射消失等等。如果在没有辅助呼吸的情况下，死亡年龄平均在6~9个月，通常无法存活到2岁以上。患儿可能能独坐，但无法自行站立及走路，有时可见舌头及手部颤抖，腱反射消失或减弱等等。
第二型患者的预期寿命缩短了，不过大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年。患者虽然在小时候学会了独立行走，但发病后会变得容易摔跤，最后仍会失去独立站立及行走的能力，上肢举起困难，寿命基本与一般人无异。
第四型：成年以后才发病 成年之后才发病影响最轻微，运动功能受限，寿命与一般人无异。那么问题就来了，为什么治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma，会成为世界上最贵的药物？说的更准确些，Zolgensma其实是基因疗法，属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”，这种类型的疗法一般都极贵。2018年4月，瑞士制药巨头诺华公司（Novartis）以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis，获得了其先进的基因疗法AVXS-101。
之后，诺华便正式向美国食品药品管理局FDA递交AVXS-101（被命名为Zolgensma）的上市申请。
2019年5月通过FDA审批，Zolgensma在美国的价格达到212.5万美元，成了世界上最昂贵的药物。众所周知，一款新药的研发成本非常惊人，砸出去的钱自然要收回。由于脊髓性肌肉萎缩症属于罕见病，患者人数相对有限，所以诺华便对Zolgensma实施高定价，因为这样才能覆盖自己的成本，并实现盈利。在Zolgensma出现之前的传统疗法，通常是使用药物Spinraza治疗脊髓性肌肉萎缩症，每年都需要反复多次注射，十年下来需要花费约410万美元（约合人民币2907万元）的医药费。
而使用Zolgensma一次即可完成治疗，虽然单价很高，但实际的治疗价格是传统疗法的一半。所以，从用药便利性、成本花费等角度来说，Zolgensma都要优于Spinraza。去年5月,Zolgensma获FDA批准于美国上市。
随后日本方面加快着手审批进程，仅仅过去大半年，今年2月26日，日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动大臣的咨询机构）通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。到了5月份，日本于5月13日确定将Zolgensma纳入公共医保后的药价，预计约为1.67亿日元（约合人民币1103万元）。
Zolgensma用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，日本的发病率相对低一些，预计2020年一年内的对象患者约为25人，市场规模约42亿日元（约合人民币2.77亿元）。
在此之前，日本国内最贵的药物是白血病治疗药“Kymriah”，在去年5月定下了治疗1次的药价为3349万日元（约合人民币221万元）。这次日本将世界上最昂贵的药物纳入医保，药价将在1.6亿日元起，对此，日本网友的评论也是看法不一：
“不满两岁的患儿，只需使用Zolgensma一次即可完成治疗。要是这样的话，真是太好了。
虽然药很贵，但比起生命来说，一点都不贵。” “觉得...即使什么都不做，单单是保持个人健康，就是为社会做贡献了。”
但也有人觉得罕见病的天价药纳入医保，会不会导致医疗制度崩溃，好心却办了坏事...
“我觉得是时候重新思考日本的医疗制度了。希望能把钱用在真的有必要的人身上。不希望因为天价药的关系，导致医疗制度崩溃，从而让更多人感到苦恼的结果出现。”
怎么说呢，各人的境遇不同因此有不同角度的看法很正常。
虽然是天价药，但对应的罕见病发病率低，能纳入医保的话，挽救一条生命就是一条生命，少让一个孩子受苦，是很好的事。
苦难没降临到自己身上，确实是幸运，但万一轮到自己...为他人着想其实就是为自己着想。而日本将这天价药纳入医保后，起码，在日本每年会至少有25个孩子会因此活下去。
来源：一期医会
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