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12月22日，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》并对相关问题进行解读。
国信观点： 中国CAR-T元年确立，政策紧跟创新机遇 2017年是CAR-T细胞疗法元年。诺华的Kymriah和Kite(Gilead)的Yescarta两个细胞治疗药物相继获批，将这一疗法实现产业化，给全球的癌症患者带来了希望。而中国也正在寻求以CAR-T疗法为代表的细胞免疫治疗的产业化突破。此次CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》正式开启中国CAR-T元年，为我国细胞治疗产品作为药品属性的规范化产业化生产拉开序幕。这一政策的颁布将极大地促进我国细胞治疗产业、生物技术产业的发展，将医药创新推上新的舞台，同时也再次印证了国家在医药创新之路的雄心勃勃。截止目前，中国在CAR-T领域的探索性临床研究项目超过130个，占全球免疫治疗细胞治疗临床研究的1/3，仅次于美国。新政策的出台将助力实现生产流程标准化和规范化，使安全有效的产品脱颖而出。
指导原则对细胞治疗产品研发过程中涉及的药学研究、非临床研究和临床研究各个环节都做出详细规定，在确定按照药品申报原则的基础上，也对细胞治疗的独特性给予理解。 药学研究方面，对生产用原料、制备工艺、质量控制等方面做了详细规定；非临床研究方面，详细阐述了对试验细胞和动物的选择、给药途径等环节以及药效学、药代动力学和安全性等方面的要求。临床研究方面，和药品一样，明确了受试者保护、药效学、药代动力学、剂量、有效性和安全性等多方面要求 细胞治疗产品的物质组成及作用机制与小分子药物、大分子生物药物不同，所以传统、标准的非临床研究评价方法可能不完全适用于细胞治疗产品，将会给予更多创新性、可协调性的支持，酌情调整。对不同产品的研究评价遵循“具体情况具体分析”的原则；同时，人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）颁布的《生物技术药品的非临床安全性评价指南》（S6）可为细胞治疗产品的非临床研究评价提供参考。 不需要进行I、II、III期临床试验，仅需要进行早期临床和确证性临床两个阶段。由于细胞治疗产品的特殊性，传统的I、II、III期临床研究分期设计不能完全适用于细胞治疗产品开展临床研究。指导原则允许申请人根据产品的具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计，一般按研究进度可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段两部分。早期临床试验包括安全性评价、药代动力学研究、初步的药效学研究和剂量探索研究
高度关注安全性、有效性 细胞治疗产品的安全性监测将贯穿于产品研发全过程，细胞治疗将作为一个整体进行风险评估，包括实施细胞治疗产品所需的手术或免疫抑制治疗等过程。为减少风险，入组时应在首例受试者安全性尽可能充分暴露后再逐例入组其他受试者。
考虑细胞治疗产品的特殊性，指导意见保留了一定的灵活性 考虑到科学评价、减少重复研究、有利于患者的原则，可以不同程度接受非注册临床试验数据，用于支持药品在中国的注册上市以及上市后安全有效性信息的更新。 已有人体数据经过科学评估后若提示细胞治疗产品的有效性、安全性，在可以保证临床受试者安全性的情况下，则可本着具体品种具体分析的原则免除不必要的动物实验。 临床终点可以使用以往经过验证或普遍认可的指标作为替代终点。该替代终点应具有临床意义并与治疗有效性相关。临床试验观察时间应按照该产品的预期生物学活性设计，并应提供长期的患者随访计划。 药代动力学研究非必须。传统的药代动力学研究方法并不适合人的细胞治疗产品的药代动力学研究，因此对于现阶段无法开展药代动力学研究的，细胞治疗产品不是必须的。 细胞治疗产品的非临床研究考虑到存在动物伦理或技术性问题，未对药效学研究进行GLP规范性要求。对于在非GLP状况下开展的研究或检测，需说明并评估非GLP条件对试验结果可靠性、完整性及对细胞治疗产品总体安全性评价的影响。若有安全性终点评价，则建议遵从GLP规范
南京传奇CAR-T疗法纳入CDE优先审批，标志着我国细胞治疗将开始迈入临床试验阶段 12月11日，南京传奇生物科技有限公司提交的CAR-T疗法（LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）已经由CDE承办并受理，并在12月19日以“使用先进制剂技术，创新治疗手段、具有明显治疗优势的药品注册申请”为由纳入“优先审评程序药品”。12月22日，公司宣布与Janssen Biotech（杨森）达成合作协议，杨森获得了其重磅CAR-T疗法LCAR-B38M的开发、生产、以及市场推广许可。一系列的重磅消息预示着，中国CAR-T疗法将开始迈入临床试验阶段，有望成为细胞疗法领域最早商业化的技术。
投资建议： 目前国内有10余家企业在细胞免疫领域布局，除南京传奇已经进入CDE审批外，其他研发基本仍在初级阶段，建议关注拥有突破性细胞疗法、参与CAR-T等生物技术开发的公司，如1）金斯瑞生物科技（国内首个CFDA受理的CART疗法）；2）复星医药（与KitePharma成立合资公司，引入KTE-C19，在中国境内开拓CAR-T细胞免疫市场）；3）药明康德（和Juno宣布设立上海药明巨诺生物科技有限公司，将联合打造中国领先的细胞疗法企业，为血液肿瘤和实体肿瘤病人开发创新的细胞免疫疗法）；4）安科生物（博生吉CAR-T细胞治疗已完成）；5）佐力药业（科济生物首个实体瘤CAR-T产品，目前显示安全性、疗效良好）；6）智飞生物（精准生物申请CFDA临床试验）。
风险提示：细胞治疗研究存在风险
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