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对患有癌症的人来说，能够幸运地度过5年大关是一种成功，而能够成功地度过10年大关则是一种奇迹。Emily作为全球第一个接受CAR-T治疗成功的白血病儿童患者，至今已成功摆脱癌症11年之久。 ①CAR-T细胞治疗（Emily Whitehead治疗案例时间轴） Emily出生于2005年5月2日，当时她有浓密的头发，体重达到10磅。从小就活泼可爱，充满创造力，尤其喜欢手工和绘画。 2010年5月，Emily在美国赫胥医学中心接受诊断后被确诊为患上了急性淋巴母细胞性白血病。 2011年10月，经过一年多的与急性淋巴母细胞性白血病的抗争，年仅6岁的Emily已经接受了多次治疗但均未成功。医生告诉她的父母已无可奈何，只能建议让她回家安养。尽管如此，Emily的父母并没有放弃希望，他们把最后的希望寄托在CAR-T细胞治疗上，期待这种创新疗法能为她带来奇迹。 2012年3月，Emily参加了诺华临床试验招募。 2012年4月在费城儿童医院进行的CAR-T细胞免疫疗法I期临床试验。在这个临床试验中，医生从Emily的血液中收集了她的T细胞，然后在实验室中重新编程，使它们能够识别并附着在一种叫作CD19的蛋白质上，这种蛋白质只存在于B细胞表面，重新设计的细胞被称为嵌合抗原受体T细胞，这些重构后的细胞被注入到Emily体内，分散到全身各处寻找并杀死癌细胞。 2012年5月，Emily发现她的白血病情况有所好转，这得益于CAR-T细胞免疫疗法的关键作用。 2012年6月，Emily最终成功战胜了白血病，并正式出院。 2023年5月，Emily已无癌生存了11年，关于她的治疗经历也被拍成了纪录片“Medicine and Miracles-《医学与奇迹》”
②CAR-T细胞治疗技术原理 CAR-T疗法源于英文的Chimeric antigen receptor T cell缩写，意为嵌合抗原受体T细胞。该技术将特定抗原受体引入正常T细胞，以使其能够特异地与目标癌细胞结合并通过细胞杀伤作用杀死它们。在临床应用中，CAR-T疗法首先从患者外周血中采集T细胞，然后在体外进行刺激扩增，并通过病毒载体转导特定的CAR基因，形成CAR-T细胞。最后，这些经过改造的CAR-T细胞被回输至患者体内，发挥其杀伤癌细胞的作用。因此，CAR-T细胞疗法也是指这一技术的应用。
③CAR-T治疗产品的市场管线分析 2022年9月《柳叶刀》在线发表的一项研究报告表明中国儿童与青少年在所有癌症中，白血病的总体发病率最高，为39.34/百万人，发病率总体上且随着HDI（人类发展指数）的增高而上升。 根据《药融云数据库》查询可以看到，目前全球CAR-T疗法领域涉入企业就多达548家，在研品种1179种，涉及适应症180种、靶点232个。
截图来源：药融云数据库 CAR-T全球研发管线：批准上市产品有8个，申请上市3个，Ⅲ期临床5个，Ⅱ期临床175个，Ⅰ期临床209个，临床30个，申报临床12个，临床前424个，药物发现120个。 CAR-T中国研发管线：批准上市产品有2个，申请上市4个，Ⅲ期临床3个，Ⅱ期临床102个，Ⅰ期临床139个，临床26个，申报临床12个，临床前128个，药物发现27个。 CAR-T（中国）研发企业数量布局分析：目前国内在CAR-T领域布局产品数量前十名分别是 深圳市免疫基因治疗研究院、亘喜生物、上海斯丹赛生物技术、科济生物医药（上海）、广州百暨基因科技、南京驯鹿医疗技术、南京传奇生物科技、上海优卡迪生物医药、浙江大学、Origincell Therapeutics。
截图来源：药融云数据库 CAR-T（全球）研发适应症分析：CAR-T在研产品种涉及靶点最多的前十名分别是造血或淋巴组织肿瘤、恶性肿瘤、血液或造血器官疾病、非霍奇金淋巴瘤、实体瘤、B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、淋巴样白血病,恶性、急性B淋巴细胞白血病、急性骨髓性白血病。
截图来源：药融云数据库 CAR-T疗法批准产品详情列表：截止2023年5月全球上市的8款药物分别为阿基伦塞(中国上市)、瑞基奥伦塞(中国)、brexucabtagene autoleucel、brexucabtagene autoleucel、isagenlecleucel、tisagenlecleucel、西达基奥仑赛、ARI-0001。
截图来源：药融云数据库 ④CAR-T疗法产品未来市场前景趋势分析 以下图诺华tisagenlecleucel在《药融云-全球药物销售数据库》中2017年到 2021年的销售数据为例，可以看到该CAR-T产品呈逐年上升趋势 。
截图来源：药融云数据库 截至目前，CAR-T疗法在多种血液系统肿瘤中已取得了重大突破，全球各地的研究人员正在夜以继日地不断努力中，相信科学家们将会有更多的突破关于CAR-T新研究、新试验、新方法。
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