明星抗癌药LOXO-101即将上市，针对17种肿瘤，有效率76%！

导读Intro

传奇抗癌药LOXO-101提交上市申请，针对NTRK1/NTRK2/NTRK3融合的患者，有效率高达76%，包括12%的患者肿瘤完全消失，堪称NTRK突变届的战斗机

有些抗肿瘤药物，由于其有效率高，副作用小，被大家冠以“抗癌神药”的爱称。例如：

• 我们大家熟知的AZD9291，针对肺癌EGFR突变，一线或者二线使用（T790M），有效率高达70%，显著延长了患者的生存期；

• PD-1抗体药物，针对多种晚期肿瘤患者，有效率在20%-40%，一旦有效，患者有可能获得临床治愈。

今天，我们再来介绍一个“抗癌神药”——LOXO-101。临床数据显示：LOXO-101针对NTRK融合的17种肿瘤的有效率高达76%。

更重要的是，其中有12%的患者肿瘤完全消失。这在靶向药届也可谓是一个不小的突破，这让NTRK融合也有成为“对患者而言，不幸中的万幸”的重要突变。

不仅如此，LOXO-101并不是镜花水月的事儿。2017年12月底，LOXO-101已经开始向美国FDA提交上市申请，用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者，预计2018年初完成申请，然后等待FDA批准——就现有的数据而言，FDA很有可能会加速通过它。

LOXO-101具有什么“神力”？

LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。所以，做过多基因检测的患者，一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有，就中大奖了。下面是LOXO-101的分子式：

据了解，LOXO-101原本是由国外一个很小的制药公司- Loxo Oncology公司研发的，只有35个员工，奇迹般的开发出来了这个震惊世界的抗肿瘤药物，让大家再次看到了靶向药的神奇。LOXO-101的临床数据公布之后，制药巨头拜耳公司（就是生产索拉菲尼/多吉美的公司）就与Loxo Oncology公司进行了战略合作，共同推进LOXO-101的上市进程。

LOXO-101针对17种肿瘤，有效率76%

这是2017年ASCO年会公布的临床数据：

临床设计：

招募55位NTRK融合的患者，包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤和甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合。剂量是100mg，每天两次！

临床效果：

这55位患者经过评估， 42位患者肿瘤明显缩小，有效率76%，包括包括12%的患者肿瘤完全消失。对于各位咚友而言，我们不得不再次强调：这真的是个非常了不起的数据。其疗效一跃成为靶向药中的顶尖药物。

下面是一位乳腺癌患者的治疗效果：这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗，无奈最后肿瘤还是复发了，情况很严重；但是，非常幸运的是，她通过基因检测发现了ETV6-NTRK3融合，使用了LOXO-101治疗20天之后，裸露的肿瘤几乎消失了，这就是我们所说疗效的“了不起”。

副作用：

常见的副作用包括疲劳、头晕和恶心，基本都是可控的，其中5位患者由于副作用需要减量。

针对LOXO-101耐药，下一代药物已经初见曙光

还有一个非常重要的问题：LOXO-101毕竟是一个靶向药，也会存在耐药问题的，耐药之后咋办呢？

LOXO-101在这方面开创了一个先河：在第一代药物都还没有上市的时候，他们就已经着手研究第二代NTRK抑制剂并取得重要突破了。它名字是LOXO-195，而且已经在两位LOXO-101耐药的患者身上看到了很好的效果。具体如下：

NTRK融合的患者幸运的一下就有了两种疗效超好的药物。不过，我们更希望有更多类似Loxo Oncology公司这样逆天的存在，针对其它的基因突变或者融合，也能研制出类似LOXO-101这样的药物，惠及更多的肿瘤患者。