一个CRISPR的未来基因编辑的五种方式将改变我们的世界(CRISPR-Cas9技术精确价格便宜易于使用功能强大)

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(CRISPR-Cas9技术精确价格便宜易于使用功能强大)

一个CRISPR的未来

过去几年来，CRISPR一直是头条新闻。 专家预测，这种基因编辑技术将改变我们的星球，彻底改变我们生活的社会和我们生活的有机体。 与其他用于基因工程的工具相比，CRISPR（也称为CRISPR-Cas9）技术精确，价格便宜，易于使用，功能强大。

20世纪90年代早期发现并在七年后首次用于生化实验，CRISPR已经迅速成为人类生物学，农业和微生物学等领域研究人员中最受欢迎的基因编辑工具。

科学家们仍然处于探索如何使用CRISPR来改变世界的最初阶段。 当然，改变DNA的能力 - 生命本身的源代码 - 带来了许多道德问题和担忧。 考虑到这一点，以下是这一革命性技术的一些最令人兴奋的用途，以及可能减缓或阻止这些技术发挥其全部潜力的障碍。

1. CRISPR可以纠正导致疾病的遗传错误

肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏病，每五百人中就有一人受到影响。其症状是痛苦的，往往是致命的。许多显性基因的突变导致心脏组织变硬，这可能导致胸痛，无力，并在严重的情况下，心脏骤停。由于近期的医疗进展，HCM患者的平均预期寿命接近一般人群的平均预期寿命，但如果不及时治疗，可能会导致危及生命的情况。

但有一天，我们可能能够使用基因编辑来彻底治愈这种疾病。

在2017年夏天，俄勒冈卫生与科学大学的科学家使用CRISPR删除了一些可行的人类胚胎中的这些缺陷基因之一。结果是有希望的：在受精后18小时注射了CRISPR-Cas9机制的54个胚胎中，36个在该基因中没有显示任何突变（实际上没有发生该疾病的机会），并且13个部分没有突变50％的机会继承HCM）。

脱靶基因突变和马赛克（只有一些细胞采取这些变化，意味着一小部分人会继承突变）只出现在54个胚胎中的13个。

为了进一步减少只有一些细胞发生变化的机会，研究人员进行了另一个实验，在受精时直接在胚胎中修正相同的基因。他们发现，只有一个是马赛克 - 令人印象深刻的结果，使得这项研究比类似的研究效率更高（2015年在中国的临床试验没有能够消除马赛克的可能性）。

俄勒冈健康与科学大学研究的主要作者Shoukhrat Mitalipov在新闻发布会上说：“通过使用这种技术，有可能减少这种可遗传疾病对家庭和人群的负担， 。在胚胎发育的最早阶段捕捉突变将减少或消除晚些时候在患者生活中的治疗需求。

虽然一些干细胞科学家质疑这些数十个突变是否确实得到修复，这项研究帮助科学家更好地理解CRISPR的功效。此外，HCM研究的共同作者之一已经表示有兴趣将相同的技术应用于增加乳腺癌风险的特定基因突变（BRCA1和2）。

也就是说，科学家们知道，改变人类胚胎的遗传密码可能会产生意想不到的后果。如果CRISPR在错误的地方进行改变，并无意中改变或消除健康的基因，该怎么办？这怎么会影响病人？

在世界上的一些地方，如中国，科学家们可以自由地对人类胚胎进行基本上无拘束的实验。但在美国，加拿大或英国情况并非如此。

在美国，美国食品和药物管理局（FDA）目前不考虑使用公共资金进行研究，以改变可遗传的基因（俄勒冈研究人员的研究中的胚胎不是用于植入的，研究是由私人资助的）。在加拿大，编辑可传给子孙后代的基因是一种刑事犯罪，最高可判十年监禁。与此同时，在英国，人类受精胚胎学管理局在伦敦授权一组科学家在伦敦编辑人类胚胎基因的许可证。英国科学家希望这将建立一个先例，并为未来的应用保持开放。

2. CRISPR可以消除导致疾病的微生物

虽然艾滋病毒治疗已经将感染从一个恶毒的杀手变成了一个宜居的健康状况，科学家们还没有找到治愈的办法。这可能会随着CRISPR而改变。 2017年，一组中国研究人员通过复制能有效阻止病毒进入细胞的基因突变，成功提高了小鼠抗艾滋病毒的能力。目前，科学家们只是在动物身上进行这些实验，但有理由认为相同的方法可以在人体中起作用。鼓励HIV抵抗的突变自然发生在一小部分人群中。通过使用CRISPR将突变导入缺乏人类干细胞的研究人员，研究人员可以在未来大大加强对人类的艾滋病抗性。

中国的另一个基因编辑试验将于2018年7月开始，将试图使用CRISPR来破坏人类乳头状瘤病毒（HPV）的基因 - 已被证明会导致宫颈癌肿瘤生长的病毒 - 有效地破坏它。

在一个稍微不同的方法中，北卡罗来纳州的科学家们使用CRISPR来设计噬菌体，这种病毒是一种在细菌内部感染和复制的病毒，可以杀死有害细菌。自20世纪20年代以来，噬菌体已被用于临床试验来治疗细菌感染。但是从自然中获取这些资源证明是困难的，当时缺乏了解使得结果变得不可预测，抗生素市场的增长使得它们的使用不受欢迎。

即使在今天，一些研究人员担心，用大量的噬菌体淹没身体可能会引发免疫反应，或导致抗生素耐药细菌也会对噬菌体产生抗药性，否则将会消灭它们。

尽管人体试验尚未开始，但研究人员对使用CRISPR来设计噬菌体感到乐观，因为它们是治疗细菌感染的经证实的安全方法。事实上，在2017年的一个试验中，研究人员设法使用CRISPR工程噬菌体拯救感染抗生素抗性感染的小鼠的生命。

3. CRISPR可以复活物种

2017年2月，哈佛遗传学家George Church在美国科学促进会年会上发表了令人惊讶的消息。他声称他的团队距离开发一头大象 - 猛犸象杂交胚胎仅两年。

教会希望收回毛茸茸的猛犸可以控制全球变暖。教会告诉“新科学家”说：“猛犸象通过冲雪和让冷空气进入，使冻原不再融化。”

教会和他的团队希望利用CRISPR将亚洲象（一种可能被拯救的濒危物种）和猛犸象的遗传物质结合在一起。后者的样品是从从西伯利亚发现的冷冻毛球中回收的DNA中收获的。通过将猛犸象的基因组加入到亚洲象中，所产生的有机体将具有毛茸茸的猛犸象的共同特征，如长毛皮，在寒冷的气候中起到绝缘作用。据“新科学家”报道，最终的目标是将这种混合胚胎植入大象，并使其达到足月。

这项工作是有希望的，但许多专家认为教会的时间表有点过于乐观。即使研究人员拥有一个功能性的混合胚胎，按照教会的建议将它种植在人造子宫内也是另一个需要克服的障碍。诚然，教会的实验室已经能够在一个人工子宫里面生长一个小鼠胚胎，这个胚胎在怀孕的一半时间里，大约有10天。但是，这并不能保证我们将在未来几年见证羊毛杂交种的诞生。

4. CRISPR可以创造新的，更健康的食物

CRISPR基因编辑在农业研究领域被证明是有希望的。来自纽约冷泉港实验室的科学家们使用该工具来增加番茄的产量。实验室开发了一种方法来编辑确定番茄大小，分枝结构，最终形成更大收获的植物的基因。

首席研究员兼冷泉港实验室教授扎卡里·利普曼（Zachary Lippman）在新闻稿中表示：“现在每种特性都可以通过调光开关控制灯泡的方式进行控制。 “我们现在可以与原生DNA一起工作，增强自然界提供的东西，我们相信这可以帮助打破产量障碍。”

为饥饿的世界提供高产作物只是开始 - 科学家希望CRISPR也能帮助摆脱转基因生物（GMOs）的耻辱。在2016年，农业技术公司杜邦先锋宣布了CRISPR编辑玉米的新品种，由于研究人员如何改变其基因，技术上不是转基因生物。

转基因生物和基因编辑作物之间的区别非常简单。传统的转基因生物通过将外源DNA序列插入作物的基因组中，将性状或特性传递给未来的生物体。基因编辑比这更精确：它精确地改变了原生基因组特定位置的基因，经常敲除某些基因或改变它们的位置，所有这些都不需要引入外来的DNA。

尽管转基因生物在消费者中引起争议，杜邦先锋等公司希望能更好地接受基因编辑的食品。在美国市场上已有数十年的转基因生物可利用的情况下，科学家没有发现健康风险，尽管最大的转基因生物支持者承认科学家们仍然不知道所有的长期风险。 CRISPR编辑的作物也是如此。当然，科学家们将继续测试和评估这些作物，以确保没有意外的副作用，但是这个早期的工作是非常有前途的。最终，CRISPR编辑的作物可能会淹没全球市场。

杜邦先锋公司希望到2020年将其“糯”基因编辑玉米在美国推向市场。基因编辑的蘑菇已经绕过美国农业部的规定，因为它不包含来自病毒或细菌的外来DNA，成为第一个CRISPR编辑的有机体绿灯。瑞典已经宣布将对转基因作物进行分类和管理，而不是转基因生物，但欧盟委员会尚未选择立场。

5. CRISPR可以消灭地球上最危险的有害生物

像CRISPR这样的基因编辑技术可以直接对抗传染病，但一些研究人员已经决定通过消除传播手段来减缓疾病的传播。加利福尼亚大学河滨分校的科学家研发出一种独特的易受CRISPR变化影响的蚊子，使科学家能够对这种有机体传给其后代的特性进行前所未有的控制。其结果是：黄色，三眼，无翼的蚊子，通过改变基因负责眼睛，翅膀和角质层的发育。

通过破坏蚊子基因多个位置的靶基因，该团队正在测试一个“基因驱动”系统来传播这些抑制性质。基因驱动是从本质上确保遗传特性将被遗传的一种方式。通过损害蚊子的飞行和视力，河滨队希望能够大大降低在人类中传播登革热和黄热病等危险传染病的能力。

其他研究人员正在通过干扰他们的繁殖来消灭蚊子种群。在2016年的伦敦帝国理工学院，一组研究人员使用CRISPR通过影响女性不育特质的基因驱动系统将携带疟疾的蚊子类型的女性繁殖转变为更有可能被遗传。

但是干扰蚊子种群可能会有不可预见的后果。消灭一个物种，即使是没有太多生态价值的物种，也会破坏生态系统的谨慎平衡。这可能造成灾难性的后果，例如扰乱食物网或增加疟疾等疾病可能完全由不同物种传播的风险。

CRISPR明天

目前的科学进步表明，CRISPR不仅是一个非常多才多艺的技术，它被证明是准确和日益安全的使用。但是还有很多工作要做，我们才刚刚开始看到CRISPR-Cas9等基因组编辑工具的全部潜力。

技术和伦理障碍依然存在于我们和未来，在这个未来中，我们为地球提供工程食品，消除遗传障碍，或使灭绝的动物物种恢复生机。但是，我们正在顺利的路上。

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