最近,美国西安大略大学的研究人员,就像玩分子乐高游戏一样,向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS,表明他们添加的这种工程酶,使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。
CRISPR为人类基因编辑提供的广阔前景,令科学界沸腾,从而打开了用基因疗法治疗囊性纤维化和白血病等疾病的可能性。例如,在囊性纤维化中,有一个基因突变,就可导致非常大比例的患者患上疾病。如果可能的话,使用CRISPR将那个突变的基因从基因组中去除,这种疾病就可能被治愈。
西安大略大学的研究人员制备了一种新酶,称为TevCas9,它切割两个部位的DNA,而不是一个部位,使DNA修复更难再生切割部位。研究人员通过向核酸酶Cas9上添加了一个酶(称为I-Tevl)制备了TevCas9,Cas9是CRISPR中用来切割DNA的典型酶。 该研究还表明,添加Tev除了能够更特异性地靶向基因之外,而且还不太可能导致基因组的脱靶效应,这是任何潜在治疗应用的一个重要问题。 本文共同作者、Schulich医学及牙科Robarts研究所科学家副教授Caroline Schild-Poulter指出:“因为有两个切割位点,这两个位点在基因组中随机发生的机会较少;比起仅仅切割一个位点的机会更少。这还有待于检验,但这充满了希望和期待。” |
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