近日，CFDA发布三个征求意见稿之后，开放临床试验基地、临床申请60日期限等加快创新药审批的巨大改革给医药界带来的兴奋感非常明显。但是一边是大多数人的拍手称赞，一边也有人开始担忧政策最终的落实和配套政策。 5月13日，CFDA药品审评中心（CDE）首席科学家何如意出席2017中国医疗健康产业投资大会，他针对药品的审评审批的改革与创新，对相关政策做了部分解读，同时他还向业界透露了接下来CDE对药物临床试验的审评和监管政策的思路和想法。E药经理人整理几个关键亮点，谨供业界参考。 CFDA药品审评中心首席科学家何如意 1 首次申请60天 目前业内讨论最热的是53号文提出的“60天期限”。根据征求意见，“开展Ⅰ期和Ⅲ期药物临床试验前，须经申请人与审评机构会议沟通后正式申请和受理。审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验。” 这条意见意味着，CDE进行新药审评需60天之内完成，如果不能完成，没有给企业否定回答意见，就算同意该申请。的确，过去很多企业反馈，与欧美等发达国家相比，中国新药临床审评时间太长。这实际上是CFDA为鼓励创新药研发，加快审评审批做出的重大努力。 何如意在会上特别指出，60天只是针对首次申请，而补充申请则没有时间限制。他表示：“审评要结合新药研发时间长，跨度大等特点。新药的研发从基础动物实验开始，进入到临床1期～Ⅲ期，在这个过程中，CDE的审评工作要允许企业不断修改、完善临床试验方案和报告，因此CDE没有规定补充申请的次数限制，因为这是不断的沟通交流过程，要达到一个动态的审评。” 他还指出，动态审评伴随的是动态监管，这要求企业、研究人员要遵守规章制度，发现不良反应要及时汇报；也要求审评人员在临床试验过程中要能够及时评估这些报告，同时对企业新送交的药学人体实验以及一些安全数据能够及时进行评估。 而临床试验管理从认证制改为备案制，被视为此次征求意见稿中影响最大的一个。GCP认定取消，医疗机构只要具备条件并在CFDA指定网站登记备案后，均可开展临床试验。过去，供需不平衡造成企业很难在临床试验中起到主体作用，承担主要责任人的角色也很大可能成为空话。如今，这一现状有望得到缓解。何如意在会上指出，希望企业在临床试验过程真正起到主体作用。这样，如果在临床试验中发现不良反应或严重安全隐患，审评人员能够及时与企业沟通，及时阻止临床试验的进行。 2 探索新药研发特优通道 优先审评制度也备受关注。自从药品优先审评审批通道开通以来，已经有很多企业从中受益。如外资药企阿斯利康的抗肿瘤新药AZD9291项目等让业界羡慕不已。 对于优先审评审批制度的建设，何如意在会上表示，除了按照《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（19号）规定来完成优先审评的事项，还在设想探索新药研发的特优通道。如针对用于治疗严重疾病、初步早期临床试验结果有明显医学价值、安全有效性明显好于现有疗法等项目，CDE可能要重点扶持，在IND阶段加速新药的开发。 “优先审评是完全基于企业申报的资料，如治疗艾滋病的药，或者是重大项目，或者是新药的申请等，所以就纳入优先审评。但是进入下一阶段，就要针对其早期临床试验数据，如果真正有苗头，有潜力的项目，CDE可能要重点扶持一些，通过加强与这类药品企业的沟通，帮助企业为他们提供监管服务，使他们少走弯路或不走弯路，提高完成临床试验的全过程。”何如意表示。 他还提出，要探索我国有条件批准上市，对于有严重疾病，却无有效治疗手段的急需新药，CDE要提供技术支持，可以应用替代指标，中间指标，甚至是早期临床指标，如果能够判断有一定的临床获益，可以经过有条件批准上市使这些药品早日应用到病人身上。此外，在征求意见稿中也提出了建立扩展性临床应用试验的手段，对于安全有效的药物在国家正式批准之前通过该通道让急需用这些药物的病人能够及早用上药。目前相关细则还在进一步制定中。 2017中国医疗健康产业投资大会现场 3 审评标准与国际接轨 药品审评标准与国际接轨，是中国创新药走向世界的必然要求。而审评标准要与国际接轨，就要采用世界卫生组织、ICH、欧盟及美国FDA等国际通用技术审评指导原则。目前国际通用相关专业技术指南和审评标准大约有3400多个，同时每年大约10%左右更新和出台一些新的技术标准。 据何如意介绍，过去一两年，CDE已经与科研单位、药企联合会等一起翻译了360多个技术文件，已经发布在CDE网站上。目前要做的是结合中国实际将这些技术文件转化落地，企业才能依据这些技术文件来进行药品研发，审评员也可依据这些进行技术审评，在这个基础上，CDE希望进一步加强亚洲区域以及全世界其他监管部门的技术合作。希望能够早日加入ICH，真正从一个跟随技术指南转化到参与和制定国际标准技术指南的过程。 此外，对于中药名族药的审评审批，何如意指出，中药民族药没有什么国际经验可以借鉴，只有走自己的路。“中药民族药要传统与现代并行，两条腿走路，如同时开发传统民族药和现代药。一些植物提取物，愿意走现代化途径就依照现代化技术审评标准，而一些经典名方则通过传统方式来开发。同时也准备建立一个中国中药民族药的安全有效的数据库，为中国的中药和民族药走向世界提供安全的技术支持。 【特别预告】 本文版权属于E药脸谱网（www.y-lp.com）。 |
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