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很多人都听说过被称作CRISPR-Cas9的基因编辑技术。从事相关研究的科学工作者们也做出了这样的承诺：它将会给人类的医疗领域带来巨大变革。
然而，这样的愿望尚未实现，就已经有研究人员提出了CRISPR技术的潜在危险。它可能最终会引发肿瘤，导致癌症。 目前，这项最新研究已于本周一发表在学术期刊《Nature Medicine》上。
在涉及的两项研究中，一项来自诺华制药，另一项来自卡罗林斯卡医学院。研究人员重点关注了基因p53，它能够通过杀死DNA受损的细胞，从而起到预防肿瘤的作用。以往研究显示，如果p53正常工作，大多数人类肿瘤根本无法形成。它因此也被称为“基因组的守护者”。 但不幸的是，p53对于CRISPR-Cas9产生的基因组变化也有着天然的防御作用。
当研究人员使用CRISPR-Cas9来剪切和替换某些DNA时，p53也会发生作用，导致编辑后的细胞自我毁灭。这使得CRISPR基因编辑技术基本上失去了实际意义和功效。 问题在于，当动用了CRISPR-Cas9编辑时，很可能意味着细胞的p53基因无法按照预期方式运作。而功能失调的p53基因往往是许多癌症的前兆，例如卵巢癌、结肠癌、直肠癌以及食道中的癌症。 来自卡罗林斯卡医学院的学者指出：“在选择出那些成功修复了受损基因的细胞时，我们可能也会无意中挑选出了p53基因功能失调的细胞。如果将其移植到患者体内，就像遗传疾病的基因疗法那样，这些细胞可能会引发癌症，这无疑将导致人们对CRISPR基因治疗安全性的担忧。” 所幸，CRISPR技术还远远不够完善。目前所提出的问题也属于很早期的研究，只能说是初步结果。
目前还不清楚这些发现是否会转化为临床研究中实际使用的细胞。 另外，这项研究只关注了这一种类型的CRISPR编辑：即通过CRISPR-Cas9技术，用健康的DNA取代出现问题的DNA，也就是我们所谓的“基因校正”。 虽然Cas9是最知名的CRISPR酶，但实际上还存在着其他的酶，比如Cpf1。科学家还不知道它们是否也会导致与p53相同的问题。 当然，我们可以只利用CRISPR来简单地将致病DNA敲除，而不必取代它（即“基因修饰”）。这样的操作可以在保持p53功能正常的情况下实现。
论文作者承认，他们的研究并不意味着CRISPR-Cas9基因编辑技术就是“坏的或者危险的”。但人们需要谨慎行事。 不幸的是，在这些问题暴露出来后，那些以CRISPR技术为核心的生物医疗公司已经出现了股价暴跌的情况。要获得大众的信赖，还需可靠的论证。 显然，对于CRISPR研究人员来说，任何与癌症相关的问题都不容忽视。 |
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