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▎药明康德/报道 日前，美国FDA宣布批准Omegaven（fish oil triglycerides）上市，作为罹患“肠外营养相关胆汁淤积”的儿童患者的卡路里与脂肪酸补充剂。这是美国FDA今年批准的第25款新药，也是在7月获批上市的第5款新药。 ▲这是美国FDA在今年7月批准的第5款新药（图片来源：FDA官网截图） 对于许多早产儿或患有严重疾病的新生儿来说，他们往往需要通过肠外营养途径来获取能量。其主要方式是通过静脉直接输入营养，绕过了常规的进食与消化步骤。尽管这种手段对于病儿来说往往能拯救生命，但长期使用肠外营养途径，会导致肝脏内发生胆汁淤积，“肠外营养相关胆汁淤积”（PNAC）的名字也由此而来。这些儿童患者急需一款既能控制病情，又能持续提供营养的疗法。 本文来源：药明康德 由Fresenius Kabi公司带来的Omegaven就是这样一款充满潜力的新疗法。它由鱼油组成，且主要内容物为omega-3脂肪酸。在动物实验中，研究人员们发现静脉注射鱼油能缓解胆汁淤积的病情。因此，这款疗法有望能在人体中达到同样的效果，在提供营养的同时，逆转患者的病情。 在两项公开标签、单中心的临床试验中，这款疗法的治疗潜力得到了验证。这两项试验分别招募了2岁及5岁以下的儿童，并使用Omegaven对他们进行治疗。而对照组则为历史数据，他们曾接受了基于豆油的脂类乳剂治疗。研究表明，从儿童的体重增长情况来看，Omegaven与标准疗法的效果类似。而从直接胆红素（DBil）水平来看，患儿的水平从开始治疗时的2.0 mg/dL，下降到了0.60 mg/dL（中位数）。这款新药过去曾获得美国FDA的优先审评资格与孤儿药资格。今日的获批上市，则进一步表明了美国FDA对这款新药安全性与疗效的认可。 ▲这两项研究的部分数据（图片来源：FDA官网截图） |
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