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“我不是药神”中神奇的靶向药,为什么不一定适合你?

 Sonya_Lee 2018-09-18

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“我不是神药”中神奇的靶向药,为什么不一定适合你?


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前段时间,一部《我不是药神》的高口碑电影在朋友圈刷屏了,这部电影由真实事件改编,讲述了由于治疗慢性粒细胞性白血病的原研药过于昂贵,一位保健品店老板前往印度购置仿制药的故事。


该电影反映了当年真实存在的社会、医疗问题,引起了大家的强烈共鸣,看过电影的很多人都有疑问,这么昂贵的救命药究竟是什么原理?



首先我们应当知道,影片中被应用与治疗慢粒白血病的药物,是一种分子靶向药。普通的药物,通常在进入体内后只有一小部分能够真正的作用于病变部位。然而靶向药物就像是导弹一样,在进入人体后“瞄准”特定的位置蓄积或释放有效成分,从而有效且精准的治疗病变部位,并减少对正常组织的伤害。



靶向药真的那么神奇吗?还有哪些药物是分子靶向药呢?既然靶向药物如此高效,任何患者都可以使用吗?靶向药物又是否存在耐受性?带着这些问题,药师与大家一起来认识一下这个“神药”。



“生物导弹”——分子靶向药物


电影中提到的“格列宁”在现实中名为“格列卫”,通用名为甲磺酸伊马替尼片,是目前治疗慢性粒细胞性白血病的一线药物。



根据权威医学期刊新英格兰杂志上发表的一项近11年的随访研究结果,伊马替尼使慢性粒细胞性白血病的患者总体5年生存率从不到30%提高到了83.3%。


之所以能有如此效果,是因为该药物可以针对已经明确的致癌位点,进入体内特异地选择致癌位点来相结合发生作用,使肿瘤细胞特异性死亡,而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞,而这项技术就叫做分子靶向治疗,这类药物叫做分子靶向药物,又被称为“生物导弹”。



这项技术最大的好处就是不同于传统的化疗药物的“杀敌一千,自损八百”,是真正做到了有的放矢。



广泛应用的靶向药物


不仅是治疗慢性粒细胞性白血病的伊马替尼,近几年涌现了众多针对各类肿瘤的靶向药物,例如治疗非小细胞肺癌的吉非替尼、治疗结直肠癌的瑞戈非尼、治疗肝细胞癌的索拉非尼以及治疗乳腺癌的曲妥珠单抗等等。



这些靶向药物已经慢慢成为了治疗各类肿瘤的一线药物,他们的显著疗效以及低毒副作用也被大家所认知,并且以上大部分靶向药物均为口服给药,相较于传统药物十分方便。



靶向药物并不适用于所有人


正是因为如今大部分的靶向药物疗效显著且服用方便,以至于现在有的肿瘤患者要求医生给自己开具靶向药物的处方,甚至有的患者看到别的病友在使用,就去自行购买。这都是不可取的行为,为什么呢?



靶向药物是否有效,是因人而异的。靶向药物之所以效果好、副作用低是因为它能针对特定的靶点发挥作用,而它的局限性也正是源于此。


因为每个人的基因型都不尽相同,所以并不是每个人都具有靶向药物所针对的靶点。例如治疗非小细胞肺癌的吉非替尼,它的靶点是上皮生长因子受体(EGFR),所以只有EGFR基因突变检测为阳性的患者才适宜使用。而治疗乳腺癌的曲妥珠单抗则针对的是人类表皮生长因子受体2(HER2)基因阳性的患者。


下表列出了在我国上市的几种常见靶向药物的作用靶点:



在选择靶向药物之前,需要进行相应的基因检测,弄清楚患者体内的肿瘤细胞上是否有符合该靶向药物特定的位点,只有存在该敏感的位点,靶向药物才能真正的有的放矢,反之则难以起到疗效。


并且,就算是具有特定的位点,也不是所有的患者都能得到获益,根据国际多中心IPASS临床试验中几百例患者的大数据结果显示,在EGFR突变的患者中,吉非替尼的有效率为71.2%,其他靶向药物也均有其各自的有效率。所以,靶向药物并不是适用于所有患者,患者不应只听病友介绍就盲目购买。



其实不光是靶向药物,对于所有药物而言,并没有什么最好的药,只有最适合的药,因为每一位患者的病情不尽相同,需要结合自己的实际情况选择安全、有效、经济的药品。


 

靶向药物也存在耐受性


尽管目前我们有了以上所述的靶向药物,但是也有遗憾的地方,那就是肿瘤细胞对于药物的耐受性,这会让靶向药物的效果明显下降。



发生耐药的机制有很多,如药物运转或摄取机制发生改变、药物分解酶活性或数量增高、受体减少或被封闭等等。


一旦发生了耐药,就需要更换治疗方案,比如应用吉非替尼治疗非小细胞肺癌的患者产生耐药后可以考虑更换为阿法替尼。针对耐药性,需要医药科研人员进一步研究,不断突破现在的医疗水平。

 


来源:北京友谊医院

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