骨髓捐赠利与弊本刊记者 付冰冰 《 人民周刊 》（2017年第21期）
近些年来，再生障碍性贫血、地中海贫血、遗传性免疫缺陷症等重症疾病的发病率呈走高趋势。 今年9月，28岁的杭州女孩许艾菲因捐献骨髓获得“最美小姐姐”称号。许艾菲说：“如果我悔捐了，一个生命可能就此走向终点。” 骨髓捐赠手术何以如此重要，甚至影响到骨髓受捐者的生命是否会延续？本刊记者采访了中华医学会血液学分会第10届委员会委员、北京大学血液病研究所张晓辉主任医师，就读者普遍关注的问题答疑、解惑。 《人民周刊》：我国骨髓移植每年多少例？病患集中分布的特点是什么？ 张晓辉教授：我国异基因骨髓移植每年大概2500例以上，病患主要集中在急性白血病（髓性白血病、淋巴细胞白血病），骨髓增生异常综合征，重症再生障碍性贫血，慢性粒细胞白血病，淋巴瘤，多发性骨髓瘤等。 病患进行移植主要分布在北京、苏州、广州、浙江等几大移植中心，年龄从1岁到60岁左右，与职业关系不大。 《人民周刊》：骨髓捐赠者、移植受赠者普遍担心的共性问题是什么？注意事项有哪些？ 张晓辉教授：供者普遍担心对自己身体健康的影响以及对自己生育能力（包括对下一代）的影响，甚至害怕因为供髓而引发自身造血产生问题，罹患血液系统疾病。 注意事项： 首先是心理准备，捐献造血干细胞是不会影响健康的。人体内的造血干细胞具有很强的再生能力。正常情况下，人体各种细胞每天都在不断新陈代谢，进行着生成、衰老、死亡的循环往复，失血或捐献造血干细胞后，可刺激骨髓加速造血，1~2周内，血液中的各种血细胞恢复到原来水平。我们已安全完成近2000例供者的造血干细胞采集。 其次，供者在医生的指导下做全面的身体检查，包括血常规、肝肾功能、心肺功能和输血前八项传染病检测。肝炎病毒携带者一般不作为供者，如巨细胞病毒阳性，需静脉使用抗病毒药物直至转阴。女性供者注意避开月经期（或遵医嘱，服用药物控制月经）。 《人民周刊》：哪些人符合骨髓捐赠标准？ 张晓辉教授：经HLA配型符合供者要求。HLA配型完全相合的同胞健康供者是供者来源之首选，然而仅有大约25%的患者能找到这类供者。在我国，单子女家庭所占比例较高，HLA相合同胞供者较难找到。非血缘志愿者供者、脐带血和HLA不合亲属供者是造血干细胞的重要来源。 几乎所有病人两代以内至少有一位HLA半相合亲属供者，包括父母、子女、同胞或表亲。亲属供者的来源广泛，应用成本低，且从伦理和技术角度上操作性强。 非血缘关系志愿供者库已在世界各地建立，我国成立有中国造血干细胞捐献者资料库。非血缘供者提供外周造血干细胞是无偿的。所有供者均符合我国卫生行政部门规定的献血条件， 相关检查未发现异常。造血干细胞移植找到HLA-A、B、DR完全相合供者的机率随骨髓库、民族及受者HLA基因及其在人群频度分布而有差异。一方面，由于HLA分布的不均衡性及骨髓库不可能无限扩大；另一方面，非血缘关系志愿供者查询需一定周期，而有些病人病情又不允许等待，因此限制了非血缘供者的应用。 非血缘关系脐血具有查询迅速、无需等待且HLA要求较低等优点。但细胞数量太少，成人用量不够。 《人民周刊》：哪些类疾病需要做骨髓移植？ 张晓辉教授：主要有两大类疾病。 第一类是肿瘤性疾病。 急性白血病、慢性白血病、恶性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤等恶性血液病，均可以通过造血干细胞移植治疗。造血干细胞移植是白血病的有效治疗方法，甚至是某些血液肿瘤的唯一根治手段。 某些实体肿瘤：小细胞肺癌、乳腺癌、肾癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、卵巢癌、黑色素瘤等，可以采用造血干细胞移植治疗。 第二类是非肿瘤性疾病。 再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、联合免疫缺陷病等。 遗传疾病：地中海贫血、镰刀细胞疾病、范可尼贫血、骨硬化病、贮积病等。 自身免疫性疾病：系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、多发性硬化等。 《人民周刊》：患者做骨髓移植手术有什么必要条件？ 张晓辉教授：首先要找到合适的供者！ 大部分急性白血病患者：需要在化疗达到完全缓解后，根据病情可强化治疗2~3个疗程。有HLA相合供体者或HLA半相合亲缘供者的中、高危病人均应进行异基因移植，部分中危（无合适供者）或低危患者也可暂考虑自体移植（视病情而定）。 慢性髓系白血病患者：加速或急变期患者，需经治疗回到慢性期后行异基因移植。TKI治疗失败或不能耐受、出现T315i突变的慢性期患者应尽早进行异基因移植。新诊断的儿童或青少年患者，如有同胞相合供者，可考虑进行异基因移植。 恶性淋巴瘤患者：通常需要化疗达到完全缓解，再强化治疗3~5个疗程后进行自体移植。难治复发患者，可考虑异基因移植。 骨髓增生异常综合征：IPSS中危2到高危患者，尤其是MDS-RAEB等患者或染色体预后不好的病人，宜尽早进行异基因移植。严重的粒细胞减少、血小板减少或输血依赖病人也可以考虑进行移植。 多发性骨髓瘤患者：一般需要化疗达到完全缓解或接近缓解后进行自体移植。难治复发或有高危核型者可考虑异基因移植。 某些实体肿瘤：如肺癌、乳腺癌、睾丸癌等，一般需要化疗达到完全缓解或接近缓解后进行移植，通常进行自体移植。 再生障碍性贫血患者：重型再障患者只要有HLA相配供者，宜尽早进行异基因移植。有输血依赖的非重型再障患者可考虑进行异基因移植。 自身免疫性疾病患者：常规药物控制不佳者，可考虑进行自体移植。 其次，经济上要有所保障。 《人民周刊》：骨髓移植手术后如何预防复发？ 张晓辉教授：复发导致移植失败最主要的原因，特别是对于高危/难治/复发的白血病等血液肿瘤病人，需要通过调整预处理方案、移植后早期给予预防性供者淋巴细胞输注、调整免疫抑制剂、注射免疫调节剂等方式给予复发的预防，以便进一步降低移植后的疾病复发率，提高总体生存。 《人民周刊》：过去的2016年，您一共主刀多少例骨髓移植手术？ 张晓辉教授：造血干细胞移植与器官移植的概念不同，并非外科意义上的“主刀”，一例移植成功与否至少要看一年的时间，北京大学血液病研究所是一个整体，需要医护人员团队作战，相互协作，完美配合，才能完成，我们每年移植大概是800例以上，是亚洲最大、世界前两强的移植中心。 《人民周刊》：目前就骨髓移植这个领域而言，希望社会给予哪些方面的支持？ 张晓辉教授：需要医保政策更为明确，对于一些高额进口药品（移植必须的）尽量纳入医保范围，以减轻病人负担，使更多的病人具备移植的条件；移植专业也是医疗专业内相对辛苦的专业，涉及学科知识很广，培养医护人才时间周期较长，需要从各个方面鼓励这类型人才的培养和成长；骨髓库较之前已经进步很大，但仍不能像国外一样满足所有患者的需要，需要号召更多的人来自愿捐献骨髓，使供者资源更为丰富。 |
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