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他是一位将军，更是一位院士，参与了中国全部核试验。 与很多令人尊重的科学家一样，你可能没有听过他的名字，但你可能曾看到过他的故事。 2012年央视《感动中国》给他的颁奖词这样写道：大漠，烽烟，马兰。平沙莽莽黄入天，英雄埋名五十年。剑河风急云片阔，将军金甲夜不脱。战士自有战士的告别，你永远不会倒下！ 他叫林俊德，2012年5月4日确诊为胆管癌晚期。但遗憾的是，这位在战场上势如破竹的将军，这次却倒下了，从确诊到逝世仅27天。 胆管癌在二三十年前听起来可能还是个很陌生的名字，但由于大多数患者发现时已经处于晚期，5年生存率极低，近些年来，胆管癌已经引起人们极大的关注，许多研究聚焦在胆管癌方面，希望能延长患者的生命。 而近期，靶向药方面终于出现了突破。 令人扼腕的是，如果林院士能用到它们，或许，现在还与我们在一起。
图片来自：www.medgadget.com 研究人员已经从多个方面探索胆管癌的新疗法，发现靶向治疗可能是胆管癌未来的治疗方向。 靶向治疗所针对的致病因素里，致癌的基因突变占了很大一部分。胆管癌常发生的突变包括BAP1（突变概率25%）、KRAS（15-25%）、FGFR（10-15%）、IDH1/IDH2（10-15%）等，相关靶向药的研究正在进行，而且已经取得一些成果。 前不久，2018年世界胃肠道肿瘤大会就给胆管癌患者带来了两个鼓舞人心的消息。一个是Incyte公司的Pemigatinib，另一个是Taiho Oncology公司的TAS-120。 图片来自：www.esmo.org 试验招募了47名FGFR2易位的晚期或无法手术的肝内胆管癌患者，这些患者至少已经接受过一种系统治疗后失败，接受pemigatinib之后，随访至少8个月。结果发现，19名患者疾病部分缓解，另有21名疾病稳定，总体有效率为40%，总体疾病控制率为85%。而且，中位无进展生存期为9.2个月，中位总生存期为15.8个月。 患者对Pemigatinib（药物编号INCB054828）的耐受性良好，最常见的副作用有高磷酸血症、脱发、腹泻、食欲下降、疲劳等。该公司期望在2019年向FDA提交新药上市申请。 “这项研究不仅证实了Pemigatinib具有良好的抗癌活性，而且显示了出色的疾病无进展生存数据。作为一名临床医生，我非常期盼Pemigatinib的获批，希望我的晚期胆管癌患者能早日用到这个药”，来自法国Institut de Cancérologie Gustave Roussy医院的Antoine Hollebecque博士说。 试验入组了45名FGF/FGFR异常的胆管癌患者，其中28名患者为FGFR2基因融合，所有患者都接受过全身治疗，其中13名患者接受了至少一种针对FGFR的靶向药。 28名FGFR2基因融合的患者中，20名（71%）的患者肿瘤缩小，7名部分缓解，包括1名患者部分缓解时间持续1年以上。28名患者中，15名患者的最佳疗效为疾病稳定，另有7名患者正在治疗中，总体疾病控制率达到79%。对于之前接受过FGFR靶向药的13名患者，4名患者获得了部分缓解。 “对胆管癌这种相对罕见而且难治的肿瘤，TAS-120取得这样的疗效，真的非常振奋人心！胆管癌患者急需新疗法的到来。” 美国胆管癌基金会的副主席Milind Javle医生说道。 图片来自：www.empr.com，进行了编辑 Pemigatinib和TAS-120的研发，FDA也给予了关照。由于胆管癌在美国仍属于罕见病，治疗罕见病的药物被形象地称为“孤儿药”，这两款药物分别于2018年3月和5月获得FDA孤儿药认定，获得该认定的药物有一些福利，比如可能更快获批。 Pemigatinib的2期试验正在进行，招募FGF/FGFR基因异常的胆管癌患者。（试验编号：NCT02924376） TAS-120的1期试验正在进行，招募晚期实体瘤FGFR2基因异常的胆管癌患者，FGFR异常的胶质瘤，FGFR3异常的尿路上皮癌、FGFR基因异常的其他实体瘤患者等。2期试验也已经开始招募，针对的是FGFR2基因融合的肝内胆管癌患者。（试验编号：NCT02052778） 让我们期待更多患者能获益于这些新药，更期待它们的早日获批，为胆管癌的靶向治疗开启破冰之旅。 参考资料： https://www./cancer/bile-duct-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-by-stage.html https://investor./news-releases/news-release-details/incyte-announces-positive-interim-data-phase-2-trial-pemigatinib https://www.accessdata./scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm https://www./news/tas120-demonstrates-promising-results-in-cholangiocarcinoma https://www./us/newsroom/press-releases/2018-06-20-Taiho-Oncology-Presents-Data-on-Key-Investigational-Compound-TAS-120 https://www.sohu.com/a/230062884_100155814 本文转载自：医泉
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