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蒋捍东 上海交通大学医学院附属仁济医院呼吸与危重症医学科主任 上海医师协会呼吸内科分会副会长 薛珊 医学博士 上海交通大学医学院附属仁济医院呼吸与危重症医学科医师 摘 要 现代医学的复杂性产生了大量的临床问题，导致证据需求不断扩大，这仅靠传统的临床试验无法满足。同时当前的卫生系统产生了海量的常规健康信息，这些称为“真实世界数据”。 如今，计算分析能力的进步使我们可以将真实世界数据转化成证据，从而为医疗决策提供信息，改善人民健康水平，改变临床医学与研究之间的关系。 对间质性肺病(ILD)的研究充分说明了利用真实世界数据产生知识的潜力。ILD是一组罕见的肺部疾病，使其传统的临床试验昂贵且艰难。而利用大型异质性的真实世界数据队列，研究人员可以通过解决与预后、治疗风险及有效性相关的问题来提高我们对疾病和疾病管理的认识。 本文中，我们回顾了：(1)真实世界数据的来源以及将数据转换为用于临床研究的证据过程；(2)以ILD领域为例，讲述如何利用真实世界数据推进临床研究；(3)未来的挑战和机遇，以及在临床研究中广泛使用真实世界数据的技术、操作和文化问题。 临床研究谋求方式变革 临床研究是循证医学的支柱，包括了从患者产生数据到将它转换为知识，进而将知识转化成实践的几个过程。传统的临床研究模式是在严格控制的条件下选取特定患者群体解决有限的临床问题，消耗大量人力、物力以及时间，局限性很大。尽管它的重要性毋庸置疑，但是面对着日益增多的复杂临床问题，临床研究的方式变革迫在眉睫。 鉴于临床医学知识生产方法的需求，美国国家医学院推出了重组医疗保健服务系统，将临床研究纳入了基于实践的证据生成模型，即学习型医疗保健系统，期望收集并汇总分析个人在医疗保健系统中的数据，以用于临床学习研究。但它在实行过程中面临各种来自社会、经济、文化等一系列的阻碍，其中最大的难点在于如何获取和分析医疗活动中产生的大量临床数据。 我们正处于医学和医学研究的变革时期。通过信息技术将物理世界和数字世界融合在一起，人类的经验科学本质正在转变，这需要多方位的关注和投入。本文以ILD为例，阐述如何从真实世界数据中获取更多证据。 真实世界数据与真实世界证据 “真实世界数据”主要指医疗过程各个方面产生的数据，广义上涵盖了患病率调查、可穿戴设备数据、污染暴露和死亡指数等等。“真实世界证据”可简单定义为从真实世界数据的收集和分析中得出的证据，可以通过描述或推理产生。 案例：间质性肺病 真实世界的数据源存在明显的局限性。首先是医疗分类代码受到用户可变性和错误的影响很大，其次是患者往往不在同一家医疗机构中完成诊疗，而且在真实世界数据源中获得的信息缺乏传统临床试验数据的精确性和完整性。主要障碍可大致分为技术障碍、运营障碍及文化障碍。 因为缺乏数据生成、协调和共享的统一标准，使用真实世界数据的研究在技术上受到限制，并且多仅限于具有共享数据处理设施的区域卫生网络。我们需要广泛使用通用数据模型，以便将来自不同软件系统的电子健康数据与研究合并共享。 对真实世界数据的共同管理需要关注各相关群体的优先需求。对于观察性研究，数据管理者需要具备一定的专业能力以便为不同类型的研究人员策划和提供真实世界数据集；对于干预性研究，从决策到将研究方案纳入医疗服务中会产生各种需求。克服这些运营障碍将需要大量投入及对现有数据管理小组的重组，目前尚未形成有效的方案。 患者个人数据涉及到不同地区对于患者隐私保护、知情同意制度以及公众舆论的态度。而且患者在不同医疗机构的数据需要多机构的共享和协作支持。 前景展望 真实世界数据对临床研究的未来至关重要，是技术和计算能力革命的应用。实施变革将需要多个相关方通力协作，我们有责任通过扩大真实世界数据的应用，把真实世界数据变为可用的真实世界证据来改善患者的健康，进而促进整体医疗水平的提高。 （来源：Farrand E，Anstrom KJ，Bernard G，et al. Closing the Evidence Gap in Interstitial Lung Disease: The Promise of Real World Data. Am J Respir Crit Care Med 2018 Nov 19. doi: 10.1164/rccm.201807-1209PP） *此文仅代表作者个人观点 |
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