【独家】2019年在研新药中的10个重磅药物

• 开发公司：Alexion

• 批准日期：2018年12月21日

• 适应症：是用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的长效抗C5单克隆抗体。

• 产品优势：PNH是一种罕见的骨髓衰竭疾病，通常于30多岁发病。它会导致不受控制的补体激活，从而导致溶血和其他问题。对于患有严重PNH的患者，目前唯一的治疗药物是依库珠单抗（Soliris），该药物也是由Alexion公司研发上市的。对于采用依库珠单抗治疗反应不佳的患者，唯一的临床方案是进行血液及骨髓移植。Rululizumab的给药频率低于依库珠单抗，为每8周一次，而依库珠单抗为每2周给药一次。

  
  

Sacituzumab govitecan

• 开发公司：Immunomedics

• PDUFA：2019.1.18

• 适应症：一种抗体偶联药物，用于治疗先前已接受过至少两种治疗方案的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）

• 产品优势：Optum公司负责新药研发管线监控的临床药师Arash Sadeghi博士认为，这将是转移性三阴性乳腺癌（在乳腺癌病例中占比10％~20％）的首选治疗方案。临床数据显示，该新药的客观反应率为34％，中位反应持续时间为7.6个月且无进展存活率达到5.5个月。北卡罗来纳大学医学中心的临床药师，Jonathan R.Ptachcinski博士，表示该临床研究结果对于那些已接受多种方案治疗但仍不能控制且可能也不适合采用其他治疗方法的患者将是一大希望。

Siponimod

• 开发公司：诺华

• PDUFA：2019.3

• 适应症：一种1-磷酸鞘氨醇受体的特定亚型的选择性调节剂，用于治疗继发性多发性硬化症（SPMS）。

• 产品优势：经美国多发性硬化症协会估计，在美国约有1百万的多发性硬化症患者，而这些患者中有85%是复发缓解型，而其中又有80%的患者将进展为继发性多发性硬化症（SPMS）。如果FDA批准了siponimod，这将为复发型多发性硬化症患者提供一种新的治疗手段。对于SPMS，没有其他药物能持续减缓该疾病的进展，但临床试验证实siponimod具有一定的能力达到此结果。Sadeghi认为该新药的销售峰值预期可达到10~30亿美元。

Esketaminenasal spray 

艾司氯胺酮鼻喷雾剂

• 开发公司：Janssen

• PDUFA：2019.3.4

• 适应症：用于治疗难治性重度抑郁症的鼻喷雾剂。

• 产品优势：一年中大约9.5%的人患有抑郁症，大约有一半的患者对一种治疗方法没有反应，而对多种治疗都没有反应的患者高达20%。Esketamine被宣称是一种快速起效的新药，可替代选择性5-羟色胺再摄取抑制剂和5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂类抗抑郁药。该药可能是近30年来治疗抑郁症的第一个新药，预计到2024年其销售额可能超过23亿美元。

Sotagliflozin（Zynquista）

• 开发公司：赛诺菲

• PDUFA：2019.3.22

• 适应症：SGLT-1/SGLT-2双重抑制剂，用于1型成人糖尿病（除胰岛素治疗之外的）的血糖控制。

• 产品优势：如果sotagliflozin被批准，它将会是治疗1型糖尿病药物市场上的第一个口服药物，而今年的1型糖尿病药物市场销售额为50亿美元。纽约石溪大学的内分泌学和代谢学院助理教授Joshua D. Miller医学博士认为，尽管这种药物的潜在市场效应和潜在的患者副作用仍有待观察，但这种药物仍然具有非常重要的价值，因为现在我们所拥有的仅有胰岛素。糖尿病专家长期以来一直在使用标签外的药物来治疗糖尿病，他们从未使用过SGLT-2抑制剂。如果这种药物的益处大于潜在的问题（尤其是糖尿病酮症酸中毒），那么它可能会改变游戏规则。Sotagliflozin目前正在进行治疗2型糖尿病的III期临床试验中，今年晚些时候可能会收到针对该适应症的PDUFA。

Risankizumab

• 开发公司：Boehringer Ingelheim/Abbvie

• PDUFA：2019.4.25

• 适应症：白细胞介素-23抑制剂，用于治疗中、重度斑块型银屑病。

• 产品优势：据医药信息情报，银屑病（牛皮癣）的用药市场是巨大的，预计今年美国约有近75亿美元的市场。在risankizumab上市的第一年，其销售额预计将达到1200万美元，到2020年将达到3100万美元。预测其将获得成功的一个原因是其临床治疗的有效性。疗效通过一种银屑病皮损面积和严重度指数（PASI）来衡量，PASI90表示为患者在治疗期间改善了90%或更多。根据Sadeghi的临床研究，使用risankizumab的患者中达到PASI 90的患者占比75%，而使用Stelara(ustekinumab)单抗治疗的患者中达PASI 90的患者仅占48%。该药物目前针对克罗恩病和溃疡性结肠炎的适应症正在进行III期试验。

NKTR-181

• 开发公司：Nektar

• PDUFA：2019.5.28

• 适应症：一种选择性μ阿片类受体激动剂，用于缓解疼痛。

• 产品优势：随着阿片类药物危机的持续，将另一种阿片类药物带入市场似乎很奇怪。但根据Nektar公司的说法，NKTR-181是一种具有较低依赖风险的阿片类药物，这是因为它不会产生与其他阿片类药物相同的高度兴奋感，它对血脑屏障的透过率较低。NKTR-181是一种新的分子实体、一种完全创新的新药，而不像许多其他非成瘾性阿片类药物，往往只是已知药物组成的新的复方制剂或者制成新的长效作用制剂。

AVXS-101

• 开发公司：诺华

• PDUFA：2019.6.18

• 适应症：用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗。

• 产品优势：脊髓性肌萎缩症（SMA）在美国影响了大约2万人。虽然目前已有一种治疗药物（nusinersen，Spinraza），但是非常昂贵，第一年需要花费75万美元，之后的每年则需要花费37.5万美元。根据Sadeghi的说法，虽然AVXS-101可能仍非常昂贵，但它可以以较低的价格成为nusinersen的直接竞争者。诺华公司宣称，AVXS-101将是非常划算的，一次性治疗脊髓性肌萎缩的价格为400万至500万美元。这可能是一种药物的创纪录价格。

Viaskin Peanut

• 开发公司：DBV Technologies

• PDUFA：2019.6.22

• 适应症：用于治疗4~11岁儿童花生过敏症的免疫疗法

• 产品优势：花生是最常见的食物过敏源之一，2010年美国家过敏和传染病研究所的一份报告显示美国有0.6%，即大约200万人患有此种疾病。目前，针对花生过敏症还没有明确的治疗方法，唯一可行的措施是让过敏患者远离过敏原。

Romosozumab（Evenity）

• 开发公司：Amgen/UCB

• PDUFA：2019.7.12

• 适应症：一种抑制蛋白硬化素的单克隆抗体，用于治疗骨折风险增加的绝经后妇女的骨质疏松症。

• 产品优势：根据Sadeghi的说法，目前美国有1000万人患有骨质疏松症，另有1800万人处于风险之中。这些数字加起来意味着骨质疏松症治疗药物拥有巨大的市场。根据医药情报，骨质疏松症市场在五年内将达到41亿美元左右，而romosozumab可能会抢占5.5亿美元左右的份额。