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文 | 界面医药 猪年开工第一天，带给大家几条医药研发领域的好消息——罗氏乳腺癌新药获得突破性疗法认定，可以防止癌症复发；FDA批准首个治疗成人获得性血小板减少性紫癜注射液；可食用的胶囊输送胰岛素，有望取代注射型胰岛素；全球首个昏睡病全口服药物获批，应对这种被忽视的热带致命疾病有了新的希望。 Science论文：可食用的胰岛素胶囊有望取代注射型胰岛素 中国生物技术网报道，美国麻省理工学院（MIT）领导的一个研究团队开发了一种可以口服的胶囊帮助输送胰岛素，有望取代2型糖尿病患者每天必须使用的注射型胰岛素。该研究发表在 2月8日《Science》上。 口服给药是最简单、侵入性最小的给药方式，但许多药物和药物，包括胰岛素，不能通过胃或胃肠道。 研究受到非洲豹龟被动重新定向能力的启发，研究者开发了一种可食用的自我定向毫米级敷贴器（SOMA），它可以自主定位自己与胃肠道组织结合。然后将由活性药物成分制成的毫微柱直接穿过胃粘膜，同时避免穿孔。 试验对鼠和猪进行了体内研究，这些研究支持治疗者的安全性，并将胰岛素作为模型药物，证明SOMA提供的活性药物成分血浆水平与皮下注射的水平相当。 罗氏乳腺癌新药获得突破性疗法认定 2月5日，罗氏宣布向FDA递交了关于Kadcyla（trastuzumab emtansine）的补充生物制剂许可申请，作为在HER2+早期乳腺癌患者接受手术之后治疗残余疾病的辅助疗法（adjuvant treatment），这些患者在手术之前接受过新辅助疗法（neoadjuvant treatment）。FDA将使用实时肿瘤审评（Real-Time Oncology Review）试点项目对这一申请进行评估。同时，Kadcyla被授予突破性疗法认定，用于治疗这一患者群。这两项FDA举措都旨在加快审批，并尽快为患者提供药物。 Kadcyla是一种抗体药物结合物（ADC），设计用于直接向HER2阳性癌细胞提供有效的化疗，Kadcyla是104个国家（包括美国和欧盟）批准的唯一一种用于治疗Her2阳性转移性乳腺癌患者的单一药物，这些患者以前单独或联合接受过Herceptin（曲妥珠单抗，赫赛汀）和Taxane（紫杉烷）化疗。 该应用基于一项名为Katherine的三期试验结果，该研究显示，与Herceptin（曲妥珠单抗，赫赛汀）作为HER2+乳腺癌患者的辅助治疗相比，Kadcyla能够将患者侵袭性乳腺癌的复发和全因死亡风险降低50%。在接受治疗3年之后，Kadcyla组88.3%的患者乳腺癌没有复发，而赫赛汀组这一数值为77.0%。 FDA批准首个治疗成人获得性血小板减少性紫癜注射液 2月6日FDA批准赛诺菲子公司Ablynx开发的Cablivi (caplacizumab-yhdp) 注射液上市，结合血浆交换和免疫抑制疗法专门用于治疗成人获得性血小板减少性紫癜（ATTP）。Cablivi 是FDA针对该适应症批准的首个新药。 ATTP是一种罕见且危及生命的疾病，ATTP患者在全身的小血管中形成广泛的血栓。这些血块会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发作，可能导致大脑损伤或死亡。 患有ATTP的患者每天都要接受数小时的血浆交换治疗，即使经过几天或几周的治疗，以及服用抑制免疫系统的药物，许多患者也会复发ATTP，Cablivi 是第一个抑制血块形成的靶向治疗。它为减少复发提供了新的治疗选择。 疗效在一项涉及145例aTTP患者的随机研究中得到证实。两组患者均接受了当前的血浆交换和免疫抑制治疗标准。试验结果表明，与安慰剂相比，Cablivi 治疗的患者血小板计数改善更快。用Cablivi 治疗使得在治疗期间ATTP相关死亡和ATTP复发的患者总数减少。与安慰剂组（38%）相比，Cablivi （13%）在整个研究期间（药物治疗期加上停药后28天的随访期）的ATTP复发率较低，分别为38%和13%。 临床试验中Cablivi 的常见副作用是鼻出血或牙龈出血和头痛。 全球首个昏睡病全口服药物获批 刚果民主共和国（DRC）近日批准了赛诺菲公司fexinidazole用于治疗布鲁西冈比亚锥虫引起的非洲锥虫病（HAT，通常称为昏睡病）的营销许可，这是用于昏睡病的第一种直接口服治疗方法。 昏睡病是一种致命的被忽视的热带疾病，由采蝇（tsetse flies）叮咬传播，如果不治疗通常是致命的。昏睡病会引起神经精神症状，包括：导致睡眠模式的致衰性破坏、无法控制的攻击性和精神病。据估计，在撒哈拉以南非洲，约有6500万人处于危险之中。 WHO数据称2017年有85％的昏睡病患者有昏睡症状，目前昏睡病的治疗方案虽然有效，但对患者和卫生工作者来说是一项繁重的工作，包括需要住院治疗及长期的后勤保障挑战，尤其是生活在偏远地区的人们无法享受到这种治疗方法带来的益处。 Eexinidazole作为每日一次口服治疗药物，治疗周期为10天。Fexinidazole适用于疾病早期阶段以及寄生虫穿过血脑屏障的疾病第二阶段。发展到第二阶段的昏睡病患者病情十分严重，会出现神经系统症状，而Fexinidazole可以消除各类型患者住院治疗的需要。 显著降低视力恶化风险，创新眼药3期临床结果积极 Regeneron Pharmaceuticals公司2月9日宣布，该公司的Eylea（aflibercept）治疗中重度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的3期临床结果积极。该结果在血管生成、渗出和变性2019年研讨会（Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2019 symposium）上发布。试验结果表明，NPDR患者如果不接受治疗，将可能迅速发展出危及视力的事件。重要的是，使用Eylea疗法可能防止大约74%危及视力的并发症。 糖尿病视网膜病变（DR）是由于糖尿病患者血糖失控而导致视网膜中的血管出现微血管损伤。这一疾病通常从NPDR开始，患者最初没有症状。NPDR可能发展成增增殖性糖尿病视网膜病变（PDR），这时异常血管增生会长到视网膜表面和进入玻璃体腔，可能导致严重视力丧失。 而糖尿病性黄斑水肿（DME）可能在任何DR阶段发生，由于视网膜中的血管变得越来越脆弱，它可能渗出液体，导致视力受损。 Eylea是一种用于眼睛注射的VEGF抑制剂。它通过阻断VEGF-A和PLGF的功能，可以阻断新血管的增生和液体渗透血管的能力。VEGF-A和PLGF是在血管增生中起到重要作用的两种生长因子。 在名为PANORAMA的随机双盲，关键性3期临床试验中，402名中重度至重度NPDR患者接受了Eylea或安慰剂的治疗。这些患者尚未出现DME症状。 FDA已经接受了Regeneron公司为Eylea递交的补充生物制剂许可申请，预计将在今年5月13日前给出回复。 |
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