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纽约（BUSINESS WIRE美国商业资讯）报道：Cellectis（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克股票代码：CLLS）是一家法国生物制药公司，专注于开发基于基因编辑的同种异体CAR T细胞（UCART）的免疫疗法。当天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了公司的研究新药物（IND）申请，在多发性骨髓瘤（MM）患者中启动UCARTCS1的1期临床试验。UCARTCS1的IND于2018年12月28日提交，并于2019年1月25日一个月内获得FDA批准.Cellectis是UCARTCS1临床研究（MUNDI-01）的赞助商，并成功确保了UCARTCS1 GMP的制造和发布批次，以及IRB批准。 UCARTCS1基于Cellectis公司开发的一种定制制造工艺，该工艺在添加CS1 CAR构件之前使用TALEN基因编辑技术从T细胞表面去除了CS1抗原和TCR。这种方法同时具有临床效益和操作效益：UCART被设计成具有淋巴消耗作用，抑制CAR-T细胞交叉反应，从而允许成功制造。 UCARTCS1是第一个进入临床开发治疗MM的首个同种异体CAR-T疗法。这一里程碑加强了Cellectis在该领域的领导地位，该疗法也代表了Cellectis公司开发的第4个TALEN基因编辑同种异体CAR-T产品获得FDA批准进入临床研究，之前的3个产品分别为：UCAR191治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，UCART123治疗急性髓性白血病（AML）患者，UCART22治疗B细胞ALL患者。 Cellectis公司董事长兼首席执行官Andr_Choulika博士表示，“对于UCARTCS1来说，上个季度的工作效率非常高。我们成功地制造并发布了UCARTCS1的GMP批次，提交了一份IND，并获得了FDA的IND批准。这是4年来，Cellectis公司第4次在同种产品候选中展示卓越能力。它进一步证明了我们的创新、我们的制造工艺和我们的执行力，我们期待着为患者带来第一个同种异体MM CAR-T细胞疗法。”
我们预计临床研究将由德克萨斯州休斯顿MD安德森癌症中心癌症医学部淋巴瘤/骨髓瘤系首席研究员，首席研究员Krina Patel博士领导。我们计划为这项临床研究招募两名患者：Weill Cornell Medicine，由纽约长老会医院 - 康奈尔医学中心多发性骨髓瘤中心主任Ruben Niesvizky博士和Hackensack Meridian博士领导。 Andre Goy，Hackensack大学医学中心John Theurer癌症中心（JTCC）主席兼主任。 关于UCARTCS1 UCARTCS1是一种异基因，现成的，基因编辑的T细胞候选产品，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。CS1（SLAMF7）在MM肿瘤细胞中高度表达，并且是有吸引力的靶标，因为有强烈证据表明肿瘤对靶向它的单克隆抗体治疗有反应。到目前为止，限制是T细胞表面存在CS1靶标，这阻碍了CAR-Ts和双特异性抗体的获得。例如，在T细胞中引入CAR构建体诱导交叉T细胞反应并导致它们在制造过程中自我破坏。Cellectis公司通过使用TALEN解决了这个问题® 基因编辑在引入CS1 CAR构建体之前从T细胞中敲除CS1基因。 UCARTCS1 MUNDI-01临床试验是一项1期剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估UCARTCS1（同种异体工程T细胞）在MM患者中的安全性，扩展性，持久性和临床活性。剂量水平1将以1x10 6 UCARTCS1细胞/千克施用，剂量水平2和3将分别以3x10 6和9x10 6施用。剂量限制毒性（DLT）期为28天，与每个剂量水平的前2位患者的28天交错一致。 MM是一种在称为浆细胞的白细胞中形成的癌症，它通过制造识别和攻击细菌的抗体帮助身体抵抗感染。MM导致癌细胞在骨髓中积聚，在那里它们挤出健康的血细胞。美国癌症协会估计，2019年将诊断出新的MM病例32,110例，预计将有12,960例死亡。 Cellectis的同种异体CAR T细胞产品系列，Universal CARTs或UCARTs的制造过程产生冷冻的，现成的，非同种异体反应的工程化CAR T细胞。UCART旨在为大量患者群提供容易获得的CAR T细胞。他们的生产是按照确定的药物释放标准工业化的。 有关正在进行的临床试验的信息可在专用网站上公开获取，例如：www.clinicaltrials.gov （美国）和www.clinicaltrialsregister.eu（欧洲）。 关于Cellectis Cellectis是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基于基因编辑的T细胞（UCART）的新一代癌症免疫疗法。通过基因编辑在属下19年的专业知识资本-建立在其旗舰TALEN ® 技术，开拓电系统PulseAgile - Cellectis公司采用了免疫系统的能力为目标，消除癌细胞。 Cellectis以其以生命科学为重点，开创性的基因组工程技术，其目标是在多个领域和各种目标市场中创造创新产品。Cellectis在纳斯达克（股票代码：CLLS）和Euronext Growth（股票代码：ALCLS）上市。要了解有关我们的更多信息，请访问我们的网站：www.cellectis.com 联系方式 媒体： IR联系人：
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