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新疗法“欺骗”疾病 可让早衰症患者多活8年

 现代后山人 2019-05-30

参考消息网2月24日报道 外媒称,研究发现,最新医学科研成果可以延长早衰症患者的寿命。

据西班牙《阿贝赛报》网站2月18日报道,和其他所有罹患儿童早衰症的孩子一样,意大利人萨米·巴索出生时健康而活泼,但在2岁时,加速衰老的迹象开始出现。在童年时代,小萨米身体已经开始萎缩。然而时至今日,23岁的萨米成为1个独特的案例:成为和他一样患有先天早衰症的人群中寿命最长的1个,这种极其罕见的疾病在全球只有约100例已知病例。

罹患该疾病的孩子的外貌特征是头发稀疏、眼球突出、皮肤几近透明。这种疾病不仅仅意味着外表的老化,身体内部的时间机器也在加速。他们常常要忍受80多岁高龄的人才会经历的健康问题:严重的心血管疾病、呼吸系统疾病、白内障和关节损伤等。这使他们的平均预期寿命仅为13岁。

这就是为何萨米是其中非常难得的案例。他之所以能活到现在是因为他接受的医疗救治帮助他“欺骗”了致命的命运,同时也因为近年来他始终致力于研究自己罹患的这种疾病。在遇到西班牙奥维耶多大学科学家、国际知名的早衰研究专家卡洛斯·洛佩斯-奥廷后,萨米的命运开始发生变化。洛佩斯-奥廷还说服萨米学习分子物理学,并将萨米接收为自己实验室的学生。

研究人员采用了名为“CRISPR”的基因编辑技术来实现基因的随意擦除、剪切和粘贴,目的是利用基因编辑纠正该疾病的致病基因,这种致病基因导致细胞核中有毒蛋白质的积累。这是第一种针对该疾病实现永久性疗效的疗法,也是首次证明基因编辑具有能够纠正一种影响生物体所有细胞的全身性疾病的能力。

研究人员成功地培育出了与萨米患有相同疾病的小鼠,经过基因编辑技术治疗的小鼠寿命增加了25%。尽管很难将这一数字量化成人类的寿命,但索尔克研究所的专家胡安·卡洛斯·伊斯皮苏亚告诉记者,这一结果“有可能意味着患者能够延长7至8年的寿命”。

对于那些平均预期寿命超过83岁的人来说,这个数字可能看起来很普通。但从早衰患者的角度来看,为一个很难活过青春期的人增加8年的寿命无疑是一项伟大的成就。

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