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Rivipansel治疗镰状细胞病的3期试验完成招募 | 资讯

 生物_医药_科研 2019-06-04

GlycoMimetics公司近日宣布:已完成3期RESET临床试验的患者招募工作,该试验旨在评估rivipansel治疗镰状细胞病(sickle cell disease,CD)急性血管闭塞性危象(vaso-occlusive crisis, VOC)的有效性和安全性。2011年,GlycoMimetics和辉瑞公司达成开发和商业化rivipansel的全球许可协议。自2期临床试验完成以来,辉瑞公司一直负责rivipansel的临床开发,包括RESET临床试验。

“这是rivipansel开发过程中的重要里程碑,使得我们距离解决SCD最严重并发症之一更近了一步,”GlycoMimetics公司临床开发高级副总裁兼首席医疗官Helen Thackray博士说,“我们非常希望这种治疗能够潜在影响SCD患者及其家人们的生活,并期待看到顶线结果。”

Rivipansel获得了美国食品与药物管理局(FDA)授予的孤儿药和快速通道资格认定。Rivipansel是一种研究性泛选择素抑制剂。选择素已被证明在细胞粘附和炎症中发挥作用。通过抑制选择素,rivipansel被认为可以在VOC期间增强通过微脉管系统的血流并减少VOC相关疼痛和器官损伤。Rivipansel并非麻醉剂或止痛药。

| 关于镰状细胞病(SCD)和血管闭塞性危象(VOC)

SCD是最常见的遗传性血液病,累及约100000美国人,主要是非洲裔。SCD最严重的并发症之一是VOC,其典型特征是难以忍受且使人衰弱的疼痛,患者终生周期性发作。VOC引起的急性医护事件(包括住院和再入院)经常发生,尤其是18-30岁患者。根据已公布的数据,美国每年因VOC住院的患者超过100000人,平均住院时间为6天。目前VOC的护理标准包括支持治疗,主要以水合和疼痛管理的形式进行,通常需要延长住院时间。

原文标题:

GlycoMimetics, Inc. Announces Enrollment Completed for Phase 3 Clinical Trial Evaluating Rivipansel in Sickle Cell Disease

译:林萍萍     校:曹文东

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