▎药明康德内容团队编辑本周罕闻药事，一起来看详细报道。6月20日，为期6天的世界血友病联盟（WFH）虚拟峰会落下帷幕，在这次大会上，多家生物技术和医药公司公布了创新血友病疗法的最新试验结果。A型血友病治疗方面，除上周已报道的BioMarin公司基因疗法的4年随访数据外（阅读更多），辉瑞（Pfizer）和Sangamo Therapeutics也同期公布了其联合开发的giroctocogene fitelparvovec（又名SB-525，或PF-07055480）在1/2期临床试验中的最新随访数据（阅读更多）。目前，该疗法的3期导入研究（lead-in study）正在进行中，辉瑞计划在下半年开始关键性3期临床试验的患者给药。在B型血友病治疗领域，uniQure公司开发的基因疗法etranacogene dezaparvovec在2b期临床试验中，可使中位凝血因子IX活性水平在接受治疗6周后达到正常水平的31%，在36周时达到正常水平的45%。uniQure公司计划在年底前获得3期研究的试验结果，并于2021年递交上市申请。除上述三款基因疗法，会上，赛诺菲（Sanofi）公司公布了其与Alnylam公司联合开发的RNAi疗法fitusiran的长期扩展研究结果。这款靶向抗凝血酶（antithrombin）的RNAi疗法另辟蹊径，通过降低抗凝血酶的产生，达到降低A型、B型血友病患者出血事件的作用。在最长达4.7年的随访中，每月一次皮下注射给药显示了良好的安全性和耐受性。大会详细内容，可点此回顾。我们期待着越来越多的创新疗法的出现，能为血友病患者人群带来治愈希望！ 图片来源：Pixabay
百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）已确认受理百悦泽（泽布替尼）的上市许可申请（MAA），用于既往接受过至少一项疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）患者或作为不适合化学免疫疗法WM患者的一线治疗方案。>>阅读更多
同日，美国食品药品监督管理局（FDA）完成了对Epizyme公司Tazverik（tazemetostat）补充新药申请（sNDA）的审批。Tazverik获批用于EZH2突变阳性且既往接受过至少2种系统治疗的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及无满意替代治疗方案的R/R滤泡性淋巴瘤成人患者。>>阅读更多 镰刀型细胞贫血病（SCD）领域，19日，美国血液学会（ASH）宣布出版《ASH镰刀型细胞贫血病急慢性疼痛管理指南（2020年版）》。疼痛是SCD最常见的并发症，可显著降低患者生活质量。这一指南是对前期同系列内容的有益补充，旨在帮助SCD患者和护理团队做出合理的个体化治疗决策。>>阅读更多19日，Ovid Therapeutics宣布，FDA已经授予其在研δ选择性GABAA受体激动剂OV101（gaboxadol）治疗天使综合征（AS）的罕见儿科疾病认定。该疗法此前已获FDA授予的治疗天使综合征和脆性X综合征孤儿药资格和快速通道资格。>>阅读更多 同日，Ultragenyx Pharmaceutical和日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）共同开发的人源抗体Crysvita（burosumab）获FDA批准，用于治疗成人和两岁及以上儿童患者的磷酸盐尿性间叶肿瘤相关肿瘤性骨软化症（TIO）中，与成纤维细胞生长因子23（FGF23）相关的低磷血症。>>阅读更多 22日，吸入疗法AR-501在治疗囊性纤维化（CF）患者慢性肺部感染的1/2a期临床试验1期部分中获得积极结果。该疗法是Aridis Pharmaceuticals开发的一款非抗生素类吸入型枸橼酸镓制剂，可发挥广谱抗菌作用。试验中，在应用于健康受试者和铜绿假单胞菌感染的囊性纤维化患者时，AR-501均表现出了良好的耐受性。>>阅读更多
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