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发表于《干细胞转化医学》（Stem Cell Translational Medicine）上的最新临床研究显示[1]，间充质干细胞注射给药给8名自闭症儿童带来了疗效，并且整个治疗过程是安全的。 对于拥有自闭症儿童的家庭来说，这是一个给人以希望的临床研究结果。 首先来具体看看这项临床研究。 间充质干细胞具有免疫调节和抗炎特性，已经被安全地用于多种病症的治疗研究中，包括各种神经疾病和自身免疫疾病。这项临床研究探讨了脐带间充质干细胞治疗自闭症谱系障碍（ASD）儿童的安全性和有效性。这也是首个在自闭症谱系障碍儿童中重复给予脐带间充质干细胞注射的临床试验。 在这项临床研究中，受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射（9个月内注射4次），并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。 整个过程中，与治疗相关的不良事件是轻度或温和的，且持续时间短。8名受试者的CARS评分（儿童孤独症评定量表）以及ATEC评分（自闭症治疗评估检查表）在治疗过程中降低。接受治疗后，这8名患者降到了较低级别的自闭症状类别中。 用通俗的话说，这8名自闭症儿童静脉注射间充质干细胞治疗后，症状有了改善，取得了一定的疗效。 研究人员最后做出结论：对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且展现出了潜在的治疗益处。 干细胞治疗自闭症的其他临床数据 事实上，多年来干细胞治疗自闭症的安全性和疗效性在不断被证实。 2013年，发表在《干细胞国际》（Stem Cell International）杂志上的临床试验结果显示[2]，大多数（96%）自闭症谱系障碍儿童接受骨髓来源细胞（包括间充质干细胞）治疗后，表现出全面的改善，包括行为模式、社会关系、言语、沟通能力。 在国内开展的临床研究也取得了相似结果。 根据2012北京医学会儿科学分会学术年会论文集的记载[3]，在芜湖市人民医院儿科与海军总医院儿科开展的临床研究中，各有9名自闭症儿童分别接受了人神经前体细胞和骨髓间充质干细胞治疗，干细胞移植后18例患儿中有13例在交往能力、语言能力、精细动作功能等方面均有改善，且18例患儿均未发生严重的不良事件。这表明干细胞对低功能型的自闭症有效且安全。 展望 目前，医学上对自闭症的治疗仍是束手无策，多采用特殊教育训练为主。未来，干细胞或许是自闭症治疗取得突破的关键。上面列取的临床研究结果给干细胞治疗自闭症的临床应用增加了佐证。 在医学不断发展的今天，临床上依然有很多疑难杂症等待着被攻克。诸如自闭症这类病因及其复杂并且尚未完全阐明的疾病，在干细胞技术的帮助下，临床治疗紧闭的大门渐渐被打开。干细胞已经被应用至越来越多的疾病治疗研究中，随着干细胞疗法取得进展并通过监管部门审批进入临床应用，未来更多的疾病患者会得到更好的治疗。 ·守护孩子：盘点干细胞对儿童自闭症、线粒体病、脊肌萎缩等疾病的治疗 参考文献： [1] Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels [2] Autologous bone marrow mononuclear cell therapy for autism: an open label proof of concept study. [3] 王君,栾佐,屈素清, 等.干细胞移植治疗18例低功能型孤独症初探[C].//2012北京医学会儿科学分会学术年会论文集. 2012 :151-152.
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