干细胞治疗“自闭症” | 「孤单的星星」也可以点亮世界

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自闭症（Autism Spectrum Disorder，ASD），一种由于神经系统失调导致的发育障碍，患儿被称作“星星的孩子”，大多时候，他们像天上的星星一样活在自己的世界里。

自闭症往往表现为社会交往和沟通障碍，同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等，存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式。

比如：

①必须在固定的时间做固定的事情；

②餐桌的摆放位置一定要相同；

③重复地拍手、看手、摇摆、转圈；

④出门要走认定的路线…

有人这样描述自闭症患儿：

他们不聋，却对声响充耳不闻；他们不盲，却对周围人与物视而不见；他们不哑，却不知该如何开口说话。

在这样难以感受情绪、语言的世界中，他们的病程却可持续一生，不易逆转，给他们自身和家庭都造成巨大的负担。

「星星的孩子」现状

根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且呈上升趋势，男女比例约为5：1。

现代医学研究显示，自闭症是在一定遗传因素作用下，受多种环境因子刺激所导致的病症，患者存在由于炎症反应改变和组织灌流不足所导致的神经损伤。（近年来研究发现炎性免疫对大脑，特别是海马的神经发生有抑制作用。）

自闭症患者的脑网络动力学

对于这类损伤，目前尚无特效治疗，而自闭症的主要治疗方式也是通过行为干预、特殊教育训练、家庭治疗计划等促进患儿的社会交往能力、基本生活和学习能力提高，疗效有限。

干细胞为自闭症的治疗提供全新可能

干细胞具有修复受损组织器官的作用，以及抑制炎症、免疫调节功能。临床试验结果显示，干细胞治疗自闭症能够改善患者的行为，并且初步证实了安全性，为自闭症的治疗提供一种全新的可能。

干细胞进入体内可调节机体免疫功能, 并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。

就目前的科研及临床研究显示，源于脐带血的干细胞及来自骨髓或脂肪组织的间充质干细胞可能是自闭症患者大脑产生新血管生长的有力工具，这些细胞可能会改善与自闭症相关的免疫失调，并有助于认知问题的修复改善。

干细胞治疗自闭症的临床研究

01

2017年，美国CNN电视台报道了佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。

研究发现，干细胞可以减轻自闭症的症状和行为。在库尔兹伯格博士及其团队的这项临床试验中，包括5岁开始接受治疗的儿童在内，70%的自闭症儿童都得到了改善。

02

从2岁开始就患上自闭症的肯尼斯，8岁之后依然无法跟人交流互动，一直穿着尿裤生活。

进行了干细胞治疗之后，肯尼斯的整体智商提升了20多分，在19岁时完成了学业，顺利高中毕业了。

03

42例自闭症患者随机分为脐血组、混合组和对照组,脐血组应用脐血单个核细胞治疗;混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞治疗;对照组行康复训练治疗。3组患者在治疗前、首次治疗后4周和4个月分别进行儿童自闭症评定量表(CARS)和临床总体印象量表(CGI)评估，并观察有无不良反应发生。

结果:干细胞治疗后无严重不良反应发生。脐血组和干细胞混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4月之间比较均明显降低,CGI量表发现干细胞混合组总有效率明显高于脐血组。

结论：应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞治疗自闭症是安全的,疗效显著高于康复训练治疗，其中，脐带间充质干细胞疗效更优。

04

自闭症患儿9 名，包括8名男性，1名女性，平均年龄10岁，存在不同程度的生物无法自理，部分动作无法完成涉及吃饭、穿衣、洗漱和如厕。

后经干细胞移植治疗（静脉 鞘内注射4例，静脉 鞘内注射 脑室内注射5例），每位患儿平均治疗3次，并辅以常规的康复治疗后，除了个别极精细的动作（穿针引线、夹玻璃球），患者日常生活能力及理解能力均有明显提高，可以在家长指引下完成简单家务及个人护理。

*本文内容为健康知识科普，仅供参考。

参考文献：

—中国组织工程研究与临床康复2010年32期 “干细胞治疗自闭症：安全性和有效性观察”山东省交通医院神经内科 （刘敏 孙良伟 吕涌涛）

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