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促进更多生物制剂DMARDs（如托珠单抗）纳入医保，是提高我国RA治疗达标率的必行之路。 早在2010年，第一版EULAR指南就提到，类风湿关节炎（RA）治疗目标及方案应由患者和风湿免疫科医生共同决策，但是在医生关注RA预防致残，疾病缓解的同时，治疗费用却成为患者依从规范治疗的拦路虎，促进更多RA治疗药物纳入医保，是提高我国RA治疗达标率的必行之路。 生物制剂时代：曾小峰教授谈RA治疗 RA致残率居高不下，传统治疗短板突显 500万患者，病程1-5年、5-10年、10-15年及>15年的致残率高达18.6%，43.5%，48.1%及61.3%，随着病程延长，残疾及功能受限发生率显著升高，是目前我国RA面临的严峻挑战。 在第六届IL-6高峰论坛上，中华医学会风湿病学分会主任委员、北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授谈及RA的危害时强调：“RA作为自身免疫性的风湿性疾病，我们最关注的是它的致残性问题。RA不仅直接导致病人的残疾，丧失生活、工作能力，而且，由于患者需要他人照顾日常起居，间接的医疗成本也不可忽视。美国调查数据显示，包括RA在内的关节性疾病的经济负担，可以占到当年GDP的1%左右，我国还没有相关数字，但我们可以预见，这类疾病对于我国社会经济的影响是非常巨大的。” RA除了关节以外，很多脏器都可以受累，包括呼吸系统、中枢神经系统、皮肤等等，一直是困扰临床医生的难题。 对于RA传统治疗的短板，曾小峰教授介绍：“我们治疗RA，这么多年来一直处于缺医少药的状态。传统的治疗，就靠吃改善病情的抗风湿药物（DMARDs），虽然可以缓解病情，但是每一种传统DMARDs的有效率也就是50%-60%左右，有大量的病人不能得到很好的病情的控制，最终都会影响到预后，所以我们需要更多有效的药物来治疗这些病人。” 生物制剂这团烈火 如何温暖RA致残“凉凉” 21世纪以来，生物制剂的出现为RA治疗带来了翻天覆地的变化。曾小峰教授认为：“21世纪是一个生物制剂时代。IL-6受体拮抗剂、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）拮抗剂等都是靶向治疗，直接作用引起关节破坏炎症介质，在改变病人的预后方面，其疗效是肯定的”。 TNF-α拮抗剂是目前应用最广泛的治疗RA的生物制剂，其疗效和安全性已得到了广泛的临床验证。但RA的发病机制复杂，临床上仍有一半的患者即使使用TNF-α 拮抗剂仍达不到临床缓解或降低疾病活动度，且可引起感染（包括结核等）和恶性肿瘤发生风险增加等问题，限制了其临床使用。 托珠单抗作为目前中国唯一作用于IL-6通道的全新机制生物制剂DMARDs，能有效改善RA炎症和关节破坏。大量研究也证实了托珠单抗单药或联合DMARDs 治疗对活动性RA、DMARDs或TNF-α拮抗剂治疗疗效欠佳的RA患者有显著的临床疗效。 曾小峰教授表示，RA的治疗非常注重个体化，长期单一的治疗方式并不能满足当前患者的治疗需求。最近更新的2019年EULAR推荐意见指出：对于不能使用传统DMARDs药物联合治疗的患者，生物制剂或靶向合成DMARDs药物应与传统DMARDs药物结合使用。与其他生物制剂相比，IL-6通路抑制剂（托珠单抗）和靶向合成DMARDs具有优势。 但是，在北美，生物制剂DMARDs的使用率在50％以上；而我国生物制剂DMARDs的使用率仅为8.3％。曾小峰教授表示：“很多传统合成DMARDs治疗未达标的患者，面对价格较高的生物制剂DMARDs，难以负担持续性的规范治疗，导致其预后较差，甚至致残，这让临床医生感到遗憾”。 当前，只有一种生物制剂DMARDs（TNFi）纳入医保目录，这远远不能满足临床医生和患者的治疗需求。曾小峰教授认为：“我们国家提出提高药物可及性，企业对于生物制剂DMARDs的定价应更接地气，使老百姓能买得起、用得起。我们也希望这些创新药能进入医保目录，使更多患者受益。” 托珠单抗勇做生物制剂“锦鲤”， 率先降价57% 截至目前，在国家医保目录中用于治疗RA的生物制剂只有国产TNFi。近期，进口托珠单抗（雅美罗）主动调整“建议市场价格”，降价57%，价格调整至830元/支*，其年治疗费用与国产TNFi价格相当甚至更低。 托珠单抗注射液率先降至比半价还低，从一定程度上缓解了患者的经济负担，但是如果没有医保覆盖，还是有相当多的患者因费用原因得不到规范治疗。 更为关键的是，托珠单抗注射液不仅是国内外指南一致推荐的治疗RA的一线生物制剂，同时也是目前国内唯一获批用于治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）的生物制剂。 sJIA是一种极少见儿童疾病，患儿致残率高达78.8%。目前全国约15000名sJIA患儿中仅有1000多名在接受托珠单抗治疗。 如果托珠单抗价格下调的同时能被纳入医保，将缓解更多RA和sJIA患者的治疗负担，我们期待有更多的生物制剂DMARDs进入医保，使临床医生的治疗方案能够被患者接受，促进患者的达标和规范治疗。 参考文献： [1]中华医学会风湿病学分会.2018中国类风湿关节炎诊疗指南[J].中华内科杂志,2018,57(4):242-251.DOI:10.3760/cma.j.issn.0578-1426.2018.04.004. [2]Frostegard J．Atherosclerosis inpatients with autoimmune disordem[J]．Artefioscler ThmmbVasc Biol，2005，25：1776—1785． [3]National and state medical expenditures and lostearnings attributable to arthritis and other rheumatic conditions-UnitedStates,2003[J].MMWR Morb Mortal Wkly Rep,2007,56(1):4-7. [4]托珠单抗治疗类风湿关节炎专家组.托珠单抗治疗类风湿关节炎的专家建议[J].中华风湿病学杂志,2013,17(7):436-438.DOI:10.3760/cma.j.issn.1007-7480.2013.07.002. [5]Finckh A，Simard JF，GabayC，et a1．Evidence fordifferential acquired drug resistance to anti-turnout necrosis factor agents inrheumatoid arthritis．Ann Rheum Dis，2006，65：746-752． [6]Thalayasingam N，Isaacs JD．Anti-TNFtherapy．Best Pract Res Clin Rheumatol。2011，25：549-567． [7]姜楠，费允云，赵岩．白细胞介素6阻断剂在类风湿关节炎治疗的应用．中华临床免疫和变态反应杂志，2012，6：232-236． [8]史群,赵岩,鲍春德等.托珠单抗联合改善病情抗风湿药治疗类风湿关节炎的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究[J].中华内科杂志,2013,52(4):323-329.DOI:10.3760/cma.j.issn.0578-1426.2013.04.015. [9]史晓飞,付建斌.应重视类风湿关节炎流行病学伴发疾病致残率及就医行为的研究[J].中华风湿病学杂志,2014,18(7):433-436.DOI:10.3760/cma.j.issn.1007-7480.2014.07.001. *价格来源于2019年4月18日江苏省公共资源交易中心发布的《关于调整部分药品供应价格的通知》，各地实际价格可能存在差异。 |
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