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teplizumab用于避免或延缓1型糖尿病发病 Teplizumab for Prevention or Delay of Type 1 Diabetes 2019年8月15日 朗读者：Dr. Stephen Morrissey, NEJM执行主编 1型糖尿病是儿童最常见的疾病之一，患儿预期寿命缩短与幼年发病相关。在具有遗传易感性的人群中，1型糖尿病在患者出现显性高血糖之前会经过无症状阶段；早期干预可否改变向临床糖尿病的进展目前尚不明确。短视频中总结了新的研究发现。
抗CD3抗体teplizumab用于有1型糖尿病发生风险的患者亲属 An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes 摘 要 背景 1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，导致生成胰岛素的β细胞遭到破坏，以及患者依赖外源性胰岛素才能生存。一些干预措施延迟了1型糖尿病患者丧失胰岛素生成能力的时间，但我们需要有可能在诊断疾病之前影响临床进展的干预措施。 方法 我们对teplizumab（Fc受体非结合性抗CD3单克隆抗体）开展了一项2期随机、安慰剂对照双盲试验，本试验纳入的是未患糖尿病，但糖尿病发生风险高的1型糖尿病患者亲属。参与者被随机分组，分别接受一个疗程（14天）的teplizumab或安慰剂治疗，并且通过口服葡萄糖耐量试验，以6个月的间隔期追踪向临床1型糖尿病的进展。 结果 共有76名参与者（其中55人[72%]≤18岁）接受了随机分组，teplizumab组44名，安慰剂组32名。teplizumab组和安慰剂组至诊断为1型糖尿病的中位时间分别为48.4个月和24.4个月；接受teplizumab和接受安慰剂的参与者中分别有19人（43%）和23人（72%）被诊断为1型糖尿病。诊断为1型糖尿病的风险比（teplizumab vs. 安慰剂）为0.41（95%置信区间，0.22~0.78；在校正的Cox比例风险模型中，P=0.006）。teplizumab组和安慰剂组中糖尿病的年诊断率分别为每年14.9%和35.9%。研究中发生了符合预期的不良事件皮疹和一过性淋巴细胞减少症。KLRG1+TIGIT+CD8+T细胞在teplizumab组中比在安慰剂组中更常见。在HLA-DR3阴性、HLA-DR4阳性或抗锌转运体8抗体阴性参与者中，teplizumab组被诊断为糖尿病的参与者比安慰剂组少。 结论 teplizumab延缓了高危参与者向临床1型糖尿病的进展。（由美国国立卫生研究院等资助；在ClinicalTrials.org注册号为NCT01030861。） Kevan C. Herold, Brian N. Bundy, S. Alice Long, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. DOI: 10.1056/NEJMoa1902226 |
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