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国内众多白血病患者的希望近日被一条“日本厚生劳动省在2019年5月15日决定将一种治疗白血病“Kymriah”的新药将纳入其全民保险”的消息点燃！ 很快各类推波助澜的文章出现了：“白血病已被日本率先攻克，治愈率从20%提高到80%，新药快速进入医保！、诺贝尔奖获得者宣布白血病被攻克！”等振奋人心的字眼。 那么新闻背后的真相是：    Kymriah 这些免疫细胞被设计成只针对B细胞上常见的CD19蛋白，从而实现精确打击、杀灭恶性肿瘤细胞的目的。由美国宾夕法尼亚大学发明并最初开发，瑞士诺华公司完成研发，并获得FDA批准，随后进入市场。 看明白了吧，无论是Kymriah的研发还是生产都跟日本人没有半毛钱关系，唯一与日本有关的只是日本准入了这一新药在国内的应用，并且纳入了本国医保而已。 攻克白血病，则更是以讹传讹，毫无依据！上文已述，要想实现回输的免疫细胞对肿瘤细胞的精确打击的前提是，必须给回输的免疫细胞安装定位系统（CAR），免疫细胞有了强大的定位系统后，经过体外的增殖及体外回输阶段，一路寻着CD19蛋白的踪迹，才能打响和拉开这场体内细胞大战的号角，反之也只有表达了CD19蛋白的肿瘤细胞才会对Kymriah有效果。 严格意义上来讲，Kymriah更像是一种针对CD19蛋白有靶向作用的生物治剂，可以从Kymriah使用适应症上清楚地看到两种适应人群： 1、儿童和青年复发或难治性/b细胞急性淋巴母细胞白血病； 2、成人复发或难治性/弥漫性大b细胞淋巴瘤(DLBCL)。 Kymriah作用机理决定了它的适宜人群只是急性淋巴细胞白血病中B淋巴细胞来源的其中一部分，鉴于其使用后严重的副作用，日本政府更进一步限定：Kymriah仅限用于对现有化疗药无效的25岁以下“B细胞急性淋巴性白血病”、“弥漫性大B细胞淋巴性白血病”患者，预计全国适宜症患者约有216名，只占白血病总患病人数的很少一部分。 举个相对熟悉的例子，去年电影《我不是药神》中反复提到的神药格列卫也只是针对慢性粒细胞白血病这一种白血病的靶向药，和格列卫同样有着基因概念的Kymriah当然也不是包治百病的神药，更不能夸大成攻克白血病的希望了。 如果有神药，我则更相信另外一个，这个药既不是美国人发现，也不是欧洲人、日本人发现，而是我们中国人发现及推广开来。  急性早幼粒细胞白血病(APL)是一种少见的急性髓系白血病的一种。与其他类型白血病相比，APL发病急，病情变化块，常伴有严重的出血倾向。病人一般从诊断到死亡往往不超过一个礼拜，不给医生留一点机会。 20世纪70年代末，国际上治疗APL的主流方法是常规化疗，患者只有不到2成的几率活过5年。8年探索与尝试，王振义院士发现了将APL细胞诱导分化为正常细胞的办法，独辟蹊径的让癌细胞“改邪归正”。
王振义院士
异常早幼粒细胞经维甲酸治疗后“改邪归正” 小静是王振义院士治愈的第一个APL患儿，在所有医生面对高烧不退和严重出血倾向都束手无策时，女孩的妈妈抱着最后的一线希望找到了王振义院士，“就在所有人劝我放弃的时候，是王老从死神手里把她夺了回来”小静母亲动情的说。 小静的妈妈不知道王老使用的是自己独创的一套治疗方案——全反式维甲酸诱导分化疗法。因为之前从未在临床应用过，方案提出之初，王振义院士遭受了极大的压力……很快，奇迹出现了，几个月后，小静病情完全缓解，现在仍健康地生活着。 王振义院士也因此被誉为“癌症诱导分化之父”，找到攻克APL的“特效药”后，他并未申请专利，更没想过牟利。即便到了三十多年后的今天，这种救命药丸一盒也只需290元，并且被纳入医保。随后王老的这套方案经过不断的实践与改进，拯救了无数危重的APL患者。 凡大医治病， 必当安神定志， 无欲无求， 先发大慈恻隐之心， 誓愿普救含灵之苦 ——孙思邈《大医精诚》 世上本无神药，有的是医者仁心背后的不断付出与求索！ |
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