|
说起白血病，你会想到什么？是“绝症”一词，还是《我不是药神》里天价的进口药？而有一种白血病，90%的患者经治疗后，能长期无病生存，而且治疗的口服药在国内只需29元一粒，还被纳入了医保。这个“神药”的背后，是“癌症诱导分化之父”王振义院士的故事。 欢迎点击视频观看  凶险的白血病 这类白血病是急性早幼粒细胞白血病，简称“APL”，也叫“M3型白血病”。正常的白细胞在骨髓中经历一系列发育步骤后，成为功能齐全的成年细胞。但偏偏有些细胞拒绝成熟，就一直处于“叛逆”的“青少年状态”，这种状态的细胞被称为“早幼粒细胞”，它们在人体内恶性增殖，造成人体大量出血。因此APL的患者病情凶险，极容易发生出血和栓塞而引起死亡。据统计，90%的患者半年内会死亡，最快的仅3天后就会被夺去生命。 他发现了特效药 上世纪80年代，王振义教授发现，维甲酸被用于治疗APL，效果很不稳定，他知道维甲酸分为顺式维甲酸和反式维甲酸，两者仅在分子结构上略有差异，但往往会产生迥然不同的化学反应。他联系了上海的一家制药厂，制造不掺杂顺式维甲酸的“全反式维甲酸”。并于1986年，在24名患者身上开展了试验。惊喜出现了，其中23名患者血液中的早幼粒细胞迅速成熟为白细胞并开始死亡。 后来，更多的临床实践证明，APL患者使用全反式维甲酸治疗，早期缓解率高达85%-90%，且它的副作用仅仅是口唇干燥，偶尔会发生皮疹。几年后，神奇药效背后的基因奥秘才被揭晓。绝大多数APL患者第15号染色体上的一个基因片段和第17号染色体上的一个基因片段融合在了一起，形成了PML-RARα融合基因。虽然仍有20%到30%的患者会复发，但随后发现砷剂对复发的APL疗效显著。 近三十年来，由于全反式维甲酸及砷剂的规范化临床应用，APL已成为基本不用进行造血干细胞移植即可治愈的白血病。 价格低、进医保 疗效好还不算，这种药物只需要口服，而且价格便宜。曾有一个患儿在寒假前一周确诊APL，用维甲酸和砷剂治疗后，一个月内就缓解了，其后只要口服药物进行巩固治疗，寒假后就能像正常的孩子一样继续上学了。 30多年前，一盒10粒装的全反式维甲酸的售价仅为11元，即使到了今天，成本不断攀升，这盒药也仅售290元，并且被纳入医保。而在欧洲，APL每次的治疗需要约8.5万欧元，也就是60多万人民币。 之前看到昂贵的新药获批，心情总是很矛盾，一方面，新药的高回报是研究机构和药企将大量资金投入研发的主要动力，另一方面，药品的价格仿佛是给生命标上了价码，医保则无法覆盖全部高价药。 王振义院士不仅领先于世界发现了“特效药”，还不以此谋利，让中国的患者能用上便宜的好药。因为在这一领域的贡献，王院士被世界医学界誉为“癌症诱导分化之父”，国际小行星中心也将第43259号小行星，永久命名为“王振义星”。 未来的中国还会有更多“中国方案”的出现，创造更多医学史上的“奇迹”，而这些故事中刻苦钻研、无私奉献的专家们，也值得被我们铭记。 资料 / 素材 请输入 |
|
|
