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科技洞察 丨 深入科技行业最前沿 2019年6月的Nature网站报道，俄罗斯科学家Denis Rebrikov表示他计划制造更多基因编辑的婴儿，将对抗艾滋病的基因编辑婴儿实验进行下去。 Nature报道截图 俄罗斯科学家 Denis Rebrikov是遗传学博士，主要研究领域为分子生物学和基因工程，负责人类基因组和微生物组研究，涉及医学诊断、基因分型、转基因生物检测、DNA 指纹分析和基因组编辑等技术。 Denis Rebrikov 这让我们想起了去年11月，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生。毫无征兆，一条貌似改变人类历史的新闻就这样迅速引爆社交网络。 然而，2019年6月3日，加州大学伯克利分校Rasmus Nielsen及Xinzhu Wei在顶级医学期刊《自然-医学》（Nature Medicine）杂志发表题为：《CCR5-∆32 is deleterious in the homozygous state in humans》的研究论文。这项研究使用英国生物银行的409693个人的基因分型和死亡登记信息，发现出现了这方面基因突变的死亡率增加21％。 Nature报道截图 《自然-医学》同期发表的论文《基因编辑'CRISPR婴儿'可能缩短了她们的预期寿命》指出，即使被“编辑”的婴儿获得艾滋免疫，但极有可能缩短了她们的预期寿命。 Nature报道截图 这些研究发现说明了使用基因编辑技术修改人类基因的做法，即使能够起到一定的作用，但是同时也具有相当大的风险。 这些新发现也在告诉我们，将基因编辑技术更广泛地应用于人体之前，人类应该更清楚全面地了解细胞的DNA变化所带来的改变。 ▏了解基因编辑，先要知道什么是CRISPR-Cas9？ 细菌的天敌，是一种细菌病毒：噬菌体。 噬菌体是这样感染细菌的：把自己的DNA像打针一样注射进细菌里，然后用细菌的蛋白质为自己工作，完成繁殖。 噬菌体感染细菌的过程 细菌当然不会坐以待毙啊。细菌会把噬菌体病毒的DNA信息储存下来，就像AI人脸识别系统记住罪犯的面部一样。如果病毒再来，细菌就开始调动之前储存好的DNA信息，然后生产出一段专门瞄准这段DNA的武器，把这个敌人准确地干掉。 这就是生物医学界常说的CRISPR-Cas系统。 其中，CRISPR的这个部分序列负责识别和定位病毒DNA，而Cas则负责剪切删除掉这些病毒DNA，完成对病毒的免疫大作战。 在理论上，借助它科学家可以利用它来敲除基因，或者修改和添加基因。从而实现任何我们想要的生物改造，还没有物种限制。 然而这个系统并不完美。 第一，它存在着一定程度的脱靶问题。也就是说准星还不够好，让不该发生改变的基因位置也产生了改变。这样的改变甚至会引发癌症。 第二，细胞在进行修复时，可能会用随机的DNA来填补空白。随着细胞不断分裂和复制，一些细胞可能会被修复，而其他细胞则不会被修复。 第三，尽管CRISPR-Cas系统成功捕获并切除了有缺陷的DNA，但是难以插入正确的新基因。 不过，尽管存在这样的问题，还有相当一部分人保留着乐观的态度。因为技术始终在迭代进步，正如伦敦大学分子遗传学家Helen O’Neill所说：“昨天的问题不一定是明天的问题。” ▏新进展：CRISPR升级 最近，有两项研究发现在基因编辑上有了新的突破。他们分别来自剑桥伯德研究所（Broad Institute in Cambridge）、麻省理工学院McGovern脑研究所的张峰团队，以及纽约哥伦比亚大学的Samuel Sternberg团队。 这两个团队都使用了“跳跃基因”。顾名思义，这类DNA片段在基因组中有移动能力，好像是在基因组周围“跳跃”一样，插入到基因组的其它位置上去。 此前科学家们一直以为“跳跃基因”是漫无目的地游走，直到2017年，科学家发现了一些非常擅长识别特定DNA序列的基因编辑系统，能够控制基因跳跃的位置。Sternberg博士说，基于这一系列发现，这使得在基因编辑中利用“跳跃基因”是有可能的。 这样的方法跟以前的CRISPR不同。以前是对NDA进行切割，然后等待细胞进行自我修复。而这种方法，切割和修复几乎同时发生。 因为“跳跃基因”的方法不需要细胞自身修复的机制来进行编辑，所以它打开了更多的可能性，更多类别的细胞可以实现编辑了，比如神经元细胞。不过，尽管新论文仅证明跳跃基因编辑在细菌中起作用，但科学家们对它可能在人体细胞中起作用寄予了厚望。 这个科研领域的新突破，得到了各方很大的支持。生物技术公司Verve Therapeutics最近表示，它希望使用这种基因编辑技术来保护患者免受冠心病的侵害。总部位于瑞士楚格的crispr Therapeutics公司希望通过基因编辑产生胰岛素β细胞，这样它们就可以被移植到糖尿病患者身上而不会被排斥。 加州大学伯克利分校的生化学家Jennifer Doudna是基因编辑领域的领先科学家（我们在得到app的「全球创新260讲」有过介绍）。我们了解到她将跟伦敦的制药公司GSK合作，在旧金山合作成立耗资6700万美元的新基因组实验室，希望在基因编辑科学上有进一步的突破。
 毫无疑问，技术的发展会使我们的生活越来越好，那么现实一点来考虑未来，你觉得基因编辑还可以如何造福我们的生活呢？ 欢迎在留言区分享你的观点。 参考来源： Gene editing is back in the spotlight, the Economist, June 15th, 2019 最近，我们开启了第4届「科技特训营」的报名通道。我们希望通过真金白银换来的实战经验，帮助大家一起洞察即将到来的科技趋势，掌握必要的方法和手段，一起推动产业升级。 今年的科技特训营我们有新的玩法，你不了解一下？ 点击图片查看，把握时代趋势 |
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