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科学家利用艾滋病毒治疗致命的儿童疾病

2020-02-13  刘沟村图...

任何人找到治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)的方法,都应获得诺贝尔医学生理奖。原因很清楚。艾滋病毒是已知的最聪明的病毒之一。30多年来,它一直在逃避治疗,仅仅是因为它非常聪明,所以它需要一个非常聪明的人来战胜它。

虽然基因简单,但艾滋病毒表现出非常复杂的行为。它是入侵和逃避的大师。尽管这种病毒的“遗传大脑”相对较小,但它能够逃避复杂的免疫系统检测机制。它还可以抵抗更为复杂的人类细胞的攻击,伸入细胞的细胞核,用它自己的病毒DNA取代人类基因组。通过直接攻击免疫系统,HIV会削弱整个身体。在接管入侵的细胞后,智能艾滋病毒在多个细胞之间转移。对艾滋病毒进行了大量的研究,但关于这种持续面对人类攻击的令人难以置信的适应性病毒,还有更多的研究尚待了解。

当然,科学家们并没有放弃战胜这种智能病毒的努力,虽然还没有找到治愈方法,但治愈研究仍然很有希望,因为科学家们继续致力于功能性治疗和消毒治疗。尽管搜索还在继续,但在寻找治愈方法的道路上对人类免疫系统的重大发现仍然是最重要的。改善治疗、预防和认识工具的努力继续对许多人的生活产生积极影响。

研究

最近,田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院的医生报告说,他们是如何“利用”艾滋病毒“治疗”具有罕见免疫系统异常的儿童的,这是应用艾滋病毒研究最为深刻的结果之一。这些孩子出生时都患有严重的联合免疫缺陷(scid)——通常被称为泡状男孩病,这使他们的身体不可能产生白血球,他们在婴儿时期就有死亡的危险。10名受影响的儿童接受了实验性基因治疗,其中8名儿童第一次产生了重要的白细胞。科学家们“编辑”了DNA来修复导致基因疾病的缺陷,并用艾滋病毒将“治愈”的基因输送到儿童体内。用来修复儿童缺陷DNA的基因被改变后,用受损的HIV病毒导入人体。

致力于该项目的专家说,这一突破对于患有这种罕见且危及生命的疾病的儿童来说是第一次,而且只有时间才能证明这是一种永久性的治疗方法。

据《每日邮报》报道,每一位患者都患有X连锁的严重联合免疫缺陷症(scid-x1),这是一种从出生起就存在的疾病,它会使儿童的免疫系统停止工作。这种疾病被称为“泡状男孩病”,因为患者必须被隔离在隔离罐中,以避免感冒等常见感染,因为感冒可能会杀死他们。虽然据说这种疗法已经治愈了病人,但科学家之一埃韦琳娜·马卡兹博士指出,只有时间才能判断这种疗法是否是永久性的。“这些患者现在是幼儿,他们对疫苗接种有反应,并且拥有免疫系统,使他们在探索世界和正常生活时所需的所有免疫细胞免受感染。这是对scid-x1患者的第一次治疗,“没有治疗,患有泡状男孩病的儿童通常在一两岁时死亡,因为他们的身体无法抵御最简单的感染。

根据英国Bubble基金会的说法,泡沫男孩病是由IL2RG基因的缺陷引起的。“这意味着患者生来就没有免疫系统,无法抵御感染,因此普通感冒可能致命。“大约每20万个婴儿中就有一个会发生这种情况,而且通常会影响到男孩。保护这些孩子不受感染的唯一方法就是在一个高科技无菌室的泡泡里照顾他们。如果他们进行骨髓移植,他们可以存活下来,给他们一个新的免疫系统,但是这可能需要两年时间,而且并非所有患者都成功。”

如果移植不能提高患者的免疫力,他们的器官可能会受到不可逆转的损害,从而危及生命。许多患有此病的儿童在生命的最初几年中死亡。

1971年出生于德克萨斯州的大卫·维特将这种情况公诸于众。大卫本来只能通过骨髓移植来治愈,但他刚12岁时就死了。他一生都生活在一个大水箱里的受保护环境中,或者头上戴着一个塑料泡以防止细菌进入,但他于1984年死于癌症。

他的淋巴瘤后来被发现是由爱泼斯坦-巴尔病毒引起的,爱泼斯坦-巴尔病毒是最常见的人类病毒之一,也是免疫系统通常控制的病毒。经过新的治疗,结合化疗帮助编辑后的DNA在患者体内繁殖一次,大多数患者能够在一个月内出院。

目前,田纳西和旧金山UCSF贝尼奥夫儿童医院对10名儿童进行了治疗。8名患者的研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并显示他们现在都有了有效的免疫系统。这种疗法意味着他们的身体可以第一次创造出他们自己重要的白细胞,即T细胞、B细胞和自然杀伤细胞。它是由科学家们发明的,这种基因需要在实验室中修复病人的DNA,然后将其注射到被削弱的艾滋病病毒体内。因为艾滋病毒可以劫持DNA并在体内传播,这使得“治愈的”基因得以繁殖并启动免疫系统。一旦这些基因被传递出去,经过修饰的HIV病毒就会在病人的血液中自我毁灭。除了一名患者外,所有患者在第一轮基因治疗后的三个月内都有免疫系统工作。最后一名患者需要第二轮基因治疗才能成功。

研究人员Mort Cowan博士说:“虽然需要更长的随访来评估治疗的后期效果,但这些结果表明,大多数接受这种基因治疗的患者会产生完全持久的免疫反应,而不会产生副作用。”本月晚些时候满一岁的奥马里奥·乔丹在12月接受了这种治疗。

他的母亲克里斯汀·辛普森说:“很长一段时间,我们都不知道他出了什么问题。他只是不断得这些感染。她说得知他患有坐骨神经病,让人心碎……我不知道会发生什么事。多亏了治疗,奥马里奥恩现在有了一个正常的免疫系统。他就像一个正常健康的婴儿,”

辛普森女士说。“我觉得这太神奇了。”

文章来源

Scientists use incurable HIV to ‘cure’ deadly childhood disease
Read more at: 

https://www.vanguardngr.com/2019/04/scientists-use-incurable-hiv-to-cure-deadly-childhood-disease/


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