干细胞药物临床再获批！我国干细胞发展迎好势头

根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示，又有一款间充质干细胞新药申请获得临床默示许可（受理号CXSL1900124），用于治疗激素耐药的急性移植物抗宿主病。

截止目前，CDE相继受理12项干细胞药物临床试验申请，共有多款干细胞新药申请临床研究批件（IND）获得了临床默示许可，其中三款采用围产组织（脐带和胎盘）来源的间充质干细胞，2款采用脂肪源性干细胞，适应症分别为激素耐药的急性移植物抗宿主病、膝骨关节炎、糖尿病足溃疡。

近年来，国家相继出台政策大力推动干细胞新药的研发和申报。“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机会。在国家的大力支持下，我国有望结束干细胞上市药物的空白，疾病的治疗也会迎来更多的选择。

间充质干细胞：新医学的“宠儿”

当前，国际上获批上市的干细胞新药绝大多数属于间充质干细胞，国内获得受理的干细胞新药绝大多数也采用间充质干细胞。随着对间充质干细胞生理特性、功能以及临床研究的逐渐深入，这类干细胞已经被广泛应用到再生医学的临床疾病治疗领域，包括心肌缺血的修复、烧伤组织创面修复、II型糖尿病胰岛素缺乏的治疗、新生血管的修复，以及HIV的治疗等等。

而围产组织如胎盘中含有丰富的间充质干细胞，并且已经被广泛应用到疾病的治疗研究中。今年1月国内新增的7个干细胞临床研究备案项目中不乏围产组织来源的干细胞，刚刚获得临床批件的干细胞新药也采用了围产组织来源的间充质干细胞，此外，目前国内完成备案的近70个干细胞临床研究中，超过30个采用了围产组织来源间充质干细胞。

围产组织来源间充质干细胞的特性赋予了其具有巨大的临床应用前景，例如胎盘间充质干细胞的多分化潜能、免疫学特性、取材方便无危害、来源广泛易于工业化制备等特性，使之成为了医学发展的新趋势。

新探索：新希望

干细胞赋予了人类医学新的希望，给很多难治性疾病带来了新的希望。

今天，面对新型冠状病毒肺炎，已经有科学团队试用干细胞疗法来治疗重症患者。湖北省科技厅已于1月29日同意干细胞治疗技术用于新型冠状病毒所致重症及危重症肺炎的临床研究项目立项。1月27日，浙江大学医学院附属第一医院也表示将采用干细胞治疗新型冠状病毒重症病人。

2月3日，国家卫健委高级别组专家组成员李兰娟院士在接受总台记者采访时两次提及，在本次对新型冠状病毒肺炎的抵抗过程中，配合应用干细胞作为辅助治疗方式，并取得良好的效果。（总台央视记者专访李兰娟院士：本次新冠肺炎已试用干细胞治疗）

2月4日，国家卫健委新闻发布会在介绍新型冠状病毒肺炎重症患者救治中提到，正在积极推进干细胞在新型冠状病毒肺炎重症治疗方面的临床疗效研究探索。

干细胞已经给一些无药可医的罕见病带来了新思路，我们也同样期待干细胞在战胜新型冠状病毒的这场战役里发挥重要的作用，给人类健康赋予新的希望。

干细胞科技的探索已经开创了一些疾病治疗“奇迹”，例如，由中国科学院遗传和发育所与南京鼓楼医院合作完成的研究，通过干细胞干预卵巢早衰，从而使不孕女性“重获”繁衍能力。2018年，通过这种疗法，成功自然受孕至分娩的健康宝宝在南京顺利降生。这意味着，我国在卵巢再生临床研究中获得突破性进展，这也是干细胞再生医学技术攻克女性不孕的阶段性成果之一。

 

近年来，我国的许多干细胞工作已经获得了国际认可。根据《人类基因治疗》（Human Gene Therapy）杂志刊发的《中国干细胞治疗进展》，2006年，我国科研人员发表的干细胞科技论文数量未及全球干细胞研究出版物总数的3%；2017年，我国干细胞科技论文数量占到了全球干细胞出版物总数的20%，仅次于美国，位居全球第二。

 

图片来源：Human Gene Therapy

我国正在开展的干细胞功能基础研究，涉及细胞重编程、干细胞内稳态、基因修饰和免疫调节。在转化领域，我国的研究主要集中在干细胞库、干细胞药物应用、临床前研究和临床试验。我国已经有近70个国家备案的干细胞临床研究项目，120个“干细胞及转化研究”重点项目，涉及资金投入累计近24亿元人民币，临床涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心功能衰竭、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。

 

随着干细胞研究的不断开展，会给更多的疾病治疗带来新希望。